瑞士拉亨 -- (美國商業資訊) -- Octapharma欣然宣布，國際著名醫學期刊《Haemophilia》發表了一項在PUP中展開的符合臨床試驗規範(GCP)的試驗的最終資料。該研究評估了octanate®在PUP重症A型血友病中的免疫原性、有效性、安全性和耐受性。
PUP重症A型血友病發生抑制子的風險最高。約35%發生抑制子，因此造成有害的健康和經濟後果。
在該項前瞻性、多國研究中，51例PUP重症A型血友病僅接受octanate® 作為替代治療藥物，用於出血的預防或需求性治療，暴露天數(ED)合計為100天或5年。
51例患者中，5例(9.8%)發生抑制子，其中4例(7.8%)屬於高滴度（≥5 BU/毫升），1例低滴度（<5 BU/毫升）。所有抑制子均發生於需求性治療期間，所有4例高滴度抑制子均發生於最初20個ED之內。所有發生抑制子的患者均有與抑制子發生高危險相關的F8基因重大缺陷（第22內隱子反轉或第7-12表現子大段刪除）。所有輸注中，止血有效性評定為「卓著」者占99.6%。輸注中，耐受性評定為「極佳」者占99.98%。23台手術期間未報告併發症。
及早、高效的預防是A型血友病患者長期治療取得成功的關鍵。上述新資料表明，octanate®對包括手術患者在內的PUPs是有效的，且抑制子發生率低。
血液病國際業務部主管Larisa Belyanskaya表示：「在這一特有挑戰性的患者群體中，octanate®的抑制子發生率低、有效性及耐受性卓越，我們對此感到非常振奮。上述資料證實，octanate® 對PUP A型血友病有臨床益處，這充實了octanate®二十年來已累積的廣泛臨床經驗。」
Octapharma董事Olaf Walter補充表示：「Octapharma的目標是讓凝血障礙患者能夠正常生活，此次發表是邁向這項目標過程中的又一重要步驟。」
Octapharma要感謝參與研究的所有人，特別是患者和家屬，沒有他們，這項研究是不可能完成的。
參考文獻
Klukowska A, Komrska V, Vdovin V, et al. Low incidence of factor VIII inhibitors in previously untreated patients with severe haemophilia A treated with octanate®: Final report from a prospective study. Haemophilia 2018; https://doi.org/10.1111/hae.13385 （罹患重症A型血友病的既往未曾治療患者使用octanate®治療後第八凝血因子抑制子的發生率降低：前瞻性研究的最終報告。Haemophilia 2018; https://doi.org/10.1111/hae.13385）
關於octanate®
octanate®是一種人類血漿源性、高純度、凍幹、雙份病毒滅活的第八凝血因子(FVIII)濃縮物，用於靜脈給藥。Octanate®中所含的凝血FVIII按約0.4的VWF/FVIII比例與其自然穩定因子von Willebrand因子(VWF)進行結合。因此，在製造過程中毋需添加穩定因子。octanate®有3種劑型：250 IU、500 IU和1000 IU。octanate®自1998年上市以來，已在超過85個國家獲准用於治療和預防各類A型血友病患者的出血，包括用於手術，並在40個國家獲准用於免疫耐受誘導。octanate ®累積了豐富的臨床經驗，截至2017年4月，全球總輸注量近100億國際單位(IU)。
關於A型血友病
A型血友病是FVIII缺乏所致的X染色體連鎖遺傳疾病，如果未加治療，可導致肌肉和關節出血，繼而導致關節病和重度病損。FVIII替代預防性治療可減少出血發作次數和永久性關節損傷的風險。該病在全球的患病率為每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未獲診斷或治療。患者體內產生針對輸入性FVIII的中和抗體（第八凝血因子抑制子），是最嚴重的治療併發症。據報導，目前發生第八凝血因子抑制子的累積風險可高達39%。
關於Octapharma
Octapharma總部位於瑞士拉亨，是世界上最大的人類蛋白質製造商之一，致力於開發、生產源於人體血漿和人體細胞系的人類蛋白質。作為一家家族企業，Octapharma 致力於切實改善人們的生活品質，而且自1983年以來便一直從事這一行業；因為這是我們與生俱來的使命。
2016年，公司實現了16億歐元的營收，3.83億歐元的營運收入，並投資了2.49億歐元用於確保公司未來的發展。Octapharma 在全球雇用了7,100多名員工，用以下三大領域的產品為113個國家病患的治療提供支援：
· 血液科（凝血障礙）
· 免疫療法（免疫障礙）
· 重症監護
Octapharma在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有六處一流的生產據點。
如需詳情，請造訪www.octapharma.com。
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