一組來自開發國家和開發中國家的專家重點介紹採用人類血漿源性含VWFA的FVIII濃縮物Octanate®來預防和治療FVIII抑制因數的倡議
瑞士LACHEN--(美國商業資訊)--2010年7月13日，Octapharma AG公司在最近召開的世界血友病聯盟 (WFH) 年會上贊助了一場名為「A型血友病中的抑制因數：預防、現行治療和個人化治療前景」的研討會，展示了該公司不變的承諾，那就是根除血友病FVIII濃縮物治療中現今主要的併發症——抗FVIII中和性抗體。今年的會議地點在阿根廷布宜諾斯艾利斯，明顯反映了Octapharma公司對臨床收益和成本效益惠及開發中國家的持久興趣。Octapharma公司的研討會匯聚了國際上一群研究凝血障礙的專家，每位專家均進行了簡報，內容涵蓋伴有FVIII抑制因數的患者當前和未來治療相關的不同主題，以及人類血漿源性含von Willebrand因數 (VWF) 的FVIII濃縮物Octanate®的研究結果。
Octapharma公司血液學業務部負責人Olaf Walter醫師表示：「FVIII置換中發生的FVIII抗體抑制因數是血友病終身治療中現今最嚴重的內科併發症。我們的使命之一是改善患者的生活品質和治療的成本效益，我們支援這場WFH研討會，目的在於重點介紹著手治療伴有FVIII抑制因數的患者的重大倡議。」
中和性FVIII抗體抑制因數最常見於既往未曾治療的嚴重A型血友病患者 (抑制因數發生率為30%)。自2006年以來，Octapharma 公司一直將Octanate®成功用於免疫耐受誘導 (ITI) 療法，該藥目前是根除FVIII抑制因數佐證最確鑿的治療藥物，能夠透過FVIII置換重新建立血友病患者的止血功能。Carmen Escuriola Ettingshausen醫師 (來自德國法蘭克福歌德大學醫院) 代表Wolfhart Kreuz醫師 (也來自法蘭克福) 簡報了該領域有關Octanate®的最新資料，這些資料來自進行中的、研究者發起的ObsITI 研究 (Observational Immune Tolerance Induction免疫耐受誘導觀察性研究)。ObsITI是目前進行中的、樣本量最大的ITI研究，記載病例數超過100例，仍在招募患者。有關招募的進一步資訊，請瀏覽www.obsiti.com。 Escuriola醫師簡報的Octanate®資料非常出色，在現有15例患者所需的36個月隨訪期中顯示的ITI完全成功率達80%。ITI平均療程12個月後觀察到完全成功，值得注意的是，所有患者均有至少一項ITI療效預後不良的指標。
Escuriola醫師還簡報了兩批資料，分別來自進行中的Octanate® GCP-PUP研究，以及德國血栓病和止血學會 (GTH) 在既往未曾治療的患者 (PUPs) 中進行的FVIII初步發生率的研究，據認為，這類患者是發生抑制因數的高危險群。Escuriola醫師指出：「療程≥ 50天的患者中，Octanate®組的抑制因數發生率僅5.1%，相比之下，總體人群的發生率為17.3%......在接受Octanate®預防治療的PUPs中未觀察到抑制因數。」
Nadezhda Zozulya醫師 (來自俄羅斯莫斯科俄羅斯醫學科學院) 簡報的資料來自參與ObsITI研究的一家中心。Zozulya醫師表示：「Octanate®組的10例成人患者中有8例獲得完全成功。在所有患者中，出血發作的中位數由25次降至2次。」這組成人佇列的成本資料顯示，與NovoSeven®組相比，Octanate®組至40歲的終身節約成本為500萬歐元，具有顯著優勢，患者的生活品質改善也有統計學意義。
Erik Berntorp醫師 (來自瑞典馬爾默的馬爾默大學醫院) 簡報了ObsITI研究中FVIII抑制因數與FVIII蛋白質特定部位 (術語稱為表位 (epitope) )結合的效應。據Berntorp醫師介紹，與重組FVIII產品相比，Octanate®較少引發抑制因數反應，原因在於VWF對特定FVIII表位的保護作用。他同時指出：「抑制因數識別特定 [FVIII] 表位的特徵，即所謂表位定位 (epitope mapping)，可能促進ITI治療的個體化和自訂策略。」來自倫敦Great Ormond街兒童醫院的Kate Khair醫師也認為，Octanate®可能適用於抑制因數對FVIII置換「抵抗」、既往ITI用重組FVIII無效的血友病患者。
Cesar Alberto Montaño醫師 (來自哥倫比亞佩雷拉Hemolife血友病治療中心) 重點介紹了Octanate®的潛在經濟優勢，這一點對於開發中國家尤為重要。據他介紹， Octanate®不僅可用於ITI，同時也可用於抑制因數發生前的預防出血。他的資料很出色，顯示Octanate®用於ITI時，與NovoSeven®或FEIBA®按需用藥相比，至20歲的節約成本分別為440萬美元和810萬美元。Montaño醫師指出，在哥倫比亞和阿根廷這樣的開發中國家，儘管血友病治療的歷史不長，但已取得了顯著的成就，開發具有經濟效益的療法對於伴有抑制因數的患者的有效治療極為重要。
關於Octanate®
Octanate® 是一種人源性、高純度、VWF穩定、雙份病毒滅活的FVIII濃縮物，用於靜脈給藥。Octanate®中所含的所有凝血FVIII按約0.4的VWF/FVIII比例與其自然穩定因數VWF進行結合。因此，在Octanate®製造過程中毋需添加穩定因數。Octanate® 可安全有效用於治療各種A型血友病患者的出血，耐受性良好，在PUPs中發生抑制因數的風險細微。Octanate® 在FVIII抑制因數根除 (ITI) 中獲得極大成功。
Octanate® 有3種劑型：250 IU、500 IU和1000 IU。Octanate® 的平均特異性活性為 ≥ 100 IU/毫克蛋白質。Octanate® 於1998年8月在德國首先獲得核准，自此之後已在67個國家獲得核准。自1998年8月至2010年2月，Octanate®的全球總發售量超過32億IU。
關於在阿根廷布宜諾斯艾利斯召開的2010年WFH第29屆年會
WFH第29屆國際大會是WFH在2010年舉辦的最大規模的活動，是全球血友病領域最重要的活動之一。今年，超過4,300位醫師、科學家、健康保健工作者、血友病患者和血友病組織的代表齊聚一堂，聽取血友病治療的最新進展。來自106個國家的與會人員齊聚在這一創紀錄的大會上，簡報、探討、辯論血友病及相關出血障礙領域的最新進展。
關於Octapharma集團
Octapharma 公司總部位於瑞士Lachen，是世界上最大的血漿製品製造商之一，致力於患者治療和醫療創新的歷史已超過27年。Octapharma公司的核心業務是開發、生產和銷售源於人體血漿和人體細胞系的優質人類蛋白質療法。Octapharma公司目前正在開發首個源於人體細胞系的市售重組凝血FVIII，該藥可降低A型血友病患者的總體免疫源性挑戰 (及所致的抑制因數形成)。
Octapharma公司目前有37個分支機構和代表處。公司有4,000多位員工，產品行銷世界80個國家。進一步資訊，請瀏覽www.octapharma.com。
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