- 溶酶體酸脂肪酶缺乏是一種罕見的進展性疾病,給嬰兒、兒童和成人患者帶來毀滅性的後果 -
- 嬰兒生長緩慢伴肝脾腫大、兒童和成人出現無法解釋的肝功能障礙和血脂異常,可資診斷 –
麻塞諸塞州LEXINGTON--(美國商業資訊)--開發罕見疾病治療產品的生物製藥企業 Synageva BioPharma Corp. (Synageva) 今天宣佈,該公司已將進行中的溶酶體酸脂肪酶 (LAL) 缺乏嬰兒臨床試驗擴展到美國。該項全球性臨床試驗正在多家單位募集病例入組。LAL缺乏是一種溶酶體儲積症 (LSD),也稱為Wolman病或膽固醇酯貯存病 (CESD),是一種罕見的、常染色體隱性遺傳的進展性疾病,給嬰兒、兒童和成人患者帶來毀滅性的後果。
紐約北海岸LIJ醫療系統的研究者Martin Bialer博士表示:「嚴重LAL 缺乏 (Wolman 病) 的嬰兒病情嚴重、具有毀滅性,通常造成嬰兒在一歲以內死亡。本試驗對這些治療選擇有限的患者及其家屬而言是一次重大進步。」患者通常表現為腹瀉、持續嘔吐、餵食困難和生長遲緩。肝脾腫大也較常見。腎上腺鈣化也可提示診斷,但並非見於所有患者。
嬰兒期以後發病的LAL缺乏通常表現為肝脾腫大、纖維化、肝硬化和肝功能衰竭。期前心血管事件也有描述。這類疾病有時稱為膽固醇酯貯存病。早發及晚發群體臨床試驗的一位研究者Vassili Valayannopoulos博士表示:「既然有了研究藥物,醫生接診生長遲緩和肝脾腫大嬰兒時就必須考慮該診斷。此外,兒童和成人若出現無法解釋的肝功能障礙和血脂異常,也應考慮診斷。」進行中的成人患者試驗中的治療不斷加入SBC-102 作為酶替代療法用於LAL缺乏的人體經驗。
罹患LAL缺乏的患者沒有經過核准的有效藥物。SBC-102可望成為用於LAL缺乏患者 (嬰兒、兒童/青少年和成人) 的一種修飾疾病的長期酶替代療法。
有關Synageva公司的SBC-102臨床試驗的進一步資訊,請瀏覽http://www.synageva.com 或撥打 (781) 357-9900。
關於 Synageva BioPharma Corp.
Synageva公司是一家臨床階段生物製藥企業,專注於治療產品的發現、開發和商業化,這些產品用於罹患危及生命的罕見疾病和具有未獲滿足的醫療需求的患者。美國食品藥品管理局 (FDA) 和歐洲藥品管理局(European Medicines Agency)已核准了SBC-102的孤兒藥申請,FDA核准了該藥的快速審查申請。Synageva公司的後續產品線中有若干蛋白質類的藥物,包括用於溶酶體儲積症的兩種酶替代療法和用於危及生命的遺傳病的兩個課題,這些遺傳病目前尚無經過核准的治療藥物。該公司已建立了一支擁有將孤兒藥帶給患者的良好記錄的團隊。
2011年6月13日,Synageva公司宣佈,該公司已與Trimeris, Inc. (NASDAQ: TRMS) 簽訂了以全股份交易形式進行合併的最終協議。協議履行後,合併後的公司將命名為Synageva BioPharma Corp.,並將成立一家公開交易的公司,專注於新藥開發,這些新藥用於罹患罕見疾病和具有未獲滿足的醫療需求的患者。
有關Synageva BioPharma Corp.的進一步資訊,請瀏覽http://www.synageva.com。
關於 Trimeris, Inc.
Trimeris, Inc. (NASDAQ: TRMS) 是一類稱為融合抑制劑的抗病毒藥開發的先驅。Trimeris公司目前行銷的產品是FUZEON,這是一種抗HIV融合抑制劑,由Trimeris公司與羅氏公司合作開發。實際上Trimeris公司的全部營業額來自於與羅氏公司合作的FUZEON。有關Trimeris公司的進一步資訊,請瀏覽該公司網站http://www.trimeris.com。
重要合併資訊和進一步資訊以及資訊來源
本新聞稿不構成股份出售或要約收購Trimeris公司或Synageva 公司的任何證券,或任何投票或核准的要約。與所提議的合併相關聯的是,Trimeris公司於2011年7月13日向SEC提交了一份填寫在S-4表格上的公開說明書,該表格經過修正 (即「公開說明書」),其包含了一份Trimeris公司和Synageva 公司的初步聯合代理聲明,構成了Trimeris公司的初步章程。這些材料尚無最終定稿,將進一步修正。Trimeris公司和Synageva 公司的聯合代理聲明/章程一旦定稿,將郵寄給Trimeris公司和Synageva 公司的股東。最終版的聯合代理聲明/章程一旦成稿,強烈敦促投資人審閱之,同時閱讀Trimeris公司向SEC遞交的其他文件,因為這些文件包含了Trimeris公司、Synageva 公司和所提議的合併的重要資訊。
Trimeris公司和Synageva公司的投資人和證券持有人可瀏覽SEC維護的網站www.sec.gov,獲得所提議的合併的聯合代理聲明/章程的免費副本以及Trimeris公司向SEC遞交的其他文件。此外,Trimeris公司的投資人和證券持有人可接洽Trimeris, Inc,獲得所提議的合併的聯合代理聲明/章程的免費副本,聯絡人是財務長James Thomas。Synageva公司的投資人和證券持有人可接洽Synageva BioPharma Corp.,獲得此次合併的聯合代理聲明/章程的免費副本,聯絡地址是:Secretary, 128 Spring Street, Suite 520, Lexington, MA 02421。
Trimeris公司和Synageva 公司及其各自的董事和部分執行長可能必須就Trimeris公司與Synageva 公司之間的協議擬定的交易參與代理要約。有關Trimeris公司董事和執行長的資訊,包含在該公司填寫在10-K表格上的截至2010年12月31日會計年度的年報,該年報於2011年3月14日遞交給SEC,這些資訊也包含在與2010年股東年會準備的代理聲明中,該聲明於2010年3月16日遞交給SEC。有關Synageva公司董事和執行長的資訊以及Trimeris公司和Synageva 公司各自董事和執行長在所提議的交易中的利益的更完整描述包含在公開說明書中。
免責聲明:本公告之原文版本乃官方授權版本。譯文僅供方便瞭解之用,煩請參照原文,原文版本乃唯一具法律效力之版本。
聯絡方式:
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kelley.forrest@synageva.com