該夥伴關係專注于在中國開發ALN-VSP以用於治療原發性肝癌， Alnylam保留在世界其他地區的權益
美國麻省劍橋、中國杭州和北卡羅萊納州三角研究園--(美國商業資訊)全球領先的核糖核酸干擾（RNAi）技術製藥公司Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (納斯達克股票代碼: ALNY)與中美合資的世方藥業 (杭州)有限公司(Ascletis Pharmaceuticals (Hangzhou) Co., Ltd.)今天正式宣佈結為戰略合作夥伴，共同開發ALN-VSP用於治療在中國臨床需求未得到滿足的各類肝癌包括原發性肝癌（HCC）。ALN-VSP是全球首個利用核糖核酸干擾技術研發的抗肝癌靶向新藥，可全身給藥。該合作關係向世方藥業提供了ALN-VSP 在中國（包括香港、澳門和臺灣）的獨家開發和商品化權益。Alnylam將保留在世界其他地區的所有權益，並有資格按產品銷售額提成里程碑收益和專利特許權使用費。
Alnylam高級副總裁兼首席業務官Laurence Reid博士說：“能夠與世方藥業締結這一新的夥伴關係，我們感到很興奮，他們將是在中國市場繼續開發 ALN-VSP的絕佳夥伴，我們對此抱有很大信心。事實上，我們相信世方已經擁有合適的專業技能來推動ALN-VSP開展該地區的臨床試驗和藥品註冊。作為一家生物製藥公司，開發中國第一的新藥一直是世方藥業團隊的目標，鑒於我們迄今為止看到的令人鼓舞的ALN-VSP臨床資料，這對於他們意味著一個發揮重大影響的獨特機會。中國是原發性肝癌的重災區，憑藉這一合作關係，我們將該產品在中國開發進程為基點推進全球開發。由於我們保留在世界其他地區的所有權益，這一戰略夥伴關係為Alnylam 提供了多個未來的機會來向其他市場推廣這一新藥。”
世方藥業總裁兼首席執行官吳勁梓(Jinzi J. Wu)博士說：“肝癌、尤其是原發性肝癌，是中國治療需求未得到滿足的重大領域，它是一個發病率高、生存率低的惡性腫瘤，中國的肝癌發病率居世界之首。該病目前缺乏有效治療。Alnylam 是核糖核酸干擾技術的創新藥物開發領域的全球領導者，我們很高興與他們並肩挑戰癌症。他們的ALN-VSP 項目迄今為止所獲得的臨床資料令我們感到鼓舞。我們相信，他們的肝癌臨床I期試驗結果明確支援對這一新藥的進一步開發，該試驗中已有一例患者獲得完全緩解，另有若干例病情穩定期獲得延長，我們期待著世界一流的新藥能成為肝癌患者的福音。”
按協議條款，世方藥業已從Alnylam 獲得在中國（包括香港、澳門和臺灣）開發和商品化ALN-VSP的獨家授權。初期重點是推動ALN-VSP進入治療原發性肝癌的臨床II期研究。世方藥業將盡力推進ALN-VSP的開發，隨著項目的發展，將按世方業務所屬地的淨銷售額向Alnylam支付開發和商品化里程碑收益和專利特許權使用費。Alnylam保留該產品在世界其他地區進行開發和商品化的所有權益。按照這一戰略合作關係，Alnylam可使用世方在中國生成的臨床數據用於ALN-VSP在世界其他地區的開發，而世方有望從任何此類將來的夥伴關係中獲得轉授權回報。進一步的財務細節沒有披露。
ALN-VSP已在肝轉移的中晚期腫瘤患者中完成臨床I期研究，獲得病情穩定或更佳療效的患者已入組到後續研究。41例受試者的臨床I期研究結果在美國臨床腫瘤學會(ASCO) 2011年年會上呈報，該結果基於肝臟活檢樣本和31例受試者中13例(42%)獲得疾病控制（即頭2個月後獲得病情穩定或更佳療效），證實了核糖核酸干擾的作用機制，這些患者的治療劑量大於或等於0.4毫克/千克。美國臨床腫瘤學會2012年年會上呈報的數據來自進行中的ALN-VSP後續研究。結果顯示，後續接受治療的患者中，多數患者的病情控制持續六個月以上，其中一例肝內多灶轉移的子宮內膜癌患者獲得完全緩解(CR)。結果還顯示，ALN-VSP每兩週一次的長期給藥的總體安全性和耐受性良好，其中一例患者療程達23個月。
關於ALN-VSP臨床I期試驗和後續研究設計
ALN-VSP是一種全身給藥的核糖核酸干擾藥物，包含兩種小片段干擾核糖核酸（siRNA），旨在靶向作用於對癌細胞生長發育至關緊要的兩個基因：血管內皮生長因子(VEGF)和紡錘體驅動蛋白(KSP)，也稱為eglin 5 (Eg5)。ALN-VSP的臨床I期試驗採用多中心、開放、劑量遞增設計，受試者為經標準治療無效或病情發生進展的肝轉移中晚期實體瘤患者。主要目的是評估靜脈給藥的ALN-VSP 的安全性、耐受性和藥代動力學。其他次要和探索性目的包括：採用實體瘤療效評估標準(RECIST)評估腫瘤反應，該標準是一套已發表的指南，對治療過程中癌症患者的病情何時獲得改善、穩定或進展做出定義；採用動態造影劑增強的磁共振成像(DCE-MRI)對腫瘤血流和血管通透性變化進行定量；在經過甄選的患者中，採用自願的治療前和治療後活檢，分析ALN-VSP對腫瘤的藥效動力學效應。ALN-VSP後續研究旨在於已完成臨床I期試驗的四個月療程且獲得病情穩定或更佳療效的患者中繼續使用ALN-VSP。入組後續研究的受試者允許接受每兩週一次的ALN-VSP直至疾病進展或無法接受毒性反應。主要目的是採集長期安全性數據。次要目的是評估腫瘤反應。
關於肝癌
肝癌分為原發性和繼發性，其生存率在所有腫瘤中最差，代表著醫療需求未得到滿足的重大領域，全球患者數巨大。肝細胞癌也稱為原發性肝癌，是全球最常見的癌症之一，每年新診斷病例超過63萬，其中中國有約35萬的新診斷病例。
關於核糖核酸干擾(RNAi)
核糖核酸干擾是生物學領域的一場革命，代表了理解細胞如何開關基因方面的一個突破，並且是藥物發現和開發的一種全新方法。它的發現被譽為“每十年左右才發生一次的重大科學突破”，並且是當代生物學和藥物發現方面最有希望、發展最快的前沿領域之一，曾獲得 2006年諾貝爾生理學或醫學獎。核糖核酸干擾是一種自然的基因沉默過程，在從植物到哺乳動物的有機體中發生。通過駕馭我們的細胞中發生的自然生物核糖核酸干擾過程，一類稱為 核糖核酸干擾療法的重要新藥物有望誕生。小片段干擾核糖核酸 (siRNA)是介導核糖核酸干擾的分子，是Alnylam的核糖核酸干擾技術平臺，它強效作用于特定的信使核糖核酸 (mRNA) 以使之沉默，防止產生造成疾病的蛋白質，從而鎖定疾病根源。核糖核酸干擾療法有望以全新的方式治療疾病和幫助患者。
關於Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam是一家生物製藥公司，致力於開發基於 核糖核酸干擾(RNAi)的新藥。公司正率先將核糖核酸干擾轉化為一個新類別的創新藥物，其核心重點是採用核糖核酸干擾藥物治療經過基因定義的疾病，包括治療transthyretin介導的澱粉樣變(ATTR)的ALN-TTR、治療重度高膽固醇血症的ALN-PCS、治療難治性貧血的ALN-HPN、治療血友病的ALN-AT3和治療血紅蛋白病的ALN-TMP。作為“Alnylam 5x15TM”戰略的一部分，該公司期望在2015年底之前獨立或與合作夥伴聯手將五個針對經過基因定義的疾病的核糖核酸干擾治療產品推入臨床開發，其中包括進入後期的項目。Alnylam還有一些基於合作夥伴的項目正處於臨床或開發階段，包括治療呼吸道合胞病毒(RSV)感染的ALN-RSV01、治療肝癌的ALN-VSP、治療亨廷頓病的ALN-HTT。公司在核糖核酸干擾藥物領域的領先地位和知識產權權使之能與領先的公司結為重要的聯盟，包括默克、美敦力、諾華、百健艾迪、羅氏、武田、協和發酵麒麟、Cubist和世方藥業。此外，Alnylam與Isis共同創建了Regulus Therapeutics Inc.，這是一家專注於微核糖核酸（microRNA）藥物發現、開發和商品化的公司，已經與葛蘭素史克和賽諾菲締結了夥伴關係。Alnylam還建立了Alnylam Biotherapeutics，這是一家專注於核糖核酸干擾 技術開發的分公司，這些技術應用於重組蛋白質和單克隆抗體等生物製品的生產。Alnylam的VaxiRNA™ 平臺應用核糖核酸干擾技術來改良疫苗的生產工藝；該領域的合作方是葛蘭素史克。Alnylam科學家和合作者在核糖核酸干擾藥物研究領域已發表了一百多篇經過同行評議的論文，包括許多世界頂級的科學期刊，例如《Nature》 （自然）、《Nature Medicine》 （自然醫學）、《Nature Biotechnology》 （自然生物技術）和《Cell》（細胞）。Alnylam於2002年創建，總部設於美國麻塞諸塞州的劍橋市。欲知詳情，請流覽網站www.alnylam.com。
關於世方藥業(杭州)有限公司
世方藥業是一家中美合資的製藥企業，致力於治療癌症和傳染性疾病的重大新藥的發現、開發與商品化。2011年4月，世方藥業成功完成了A系列私募股權融資，項目總投資可達1億美金。通過歐美的新藥研發技術和中國的資本及市場優勢的相結合，研究和開發治療癌症和傳染性疾病的一類新藥。世方將通過產品和技術進口，臨床後期開發和針對中國市場的新藥商品化來取得企業的近期快速增長。與此同時，我們還將通過自主開發，臨床驗證，以及全球合作的戰略，開發新藥、確保企業的可持續性發展。世方已經組建了富於企業家精神的管理層和資深科學家團隊，他們擁有在歐美各大全球性製藥公司和新興生物技術公司從事藥物發現和開發的成功經驗。
更多資訊請登錄網站：www.ascletis.com(中國境外)；www.ascletis.com.cn(中國境內)
Alnylam前瞻性陳述
本新聞稿中的各種陳述涉及Alnylam對未來的預期、計畫和前瞻，包括但不限於有關Alnylam對核糖核酸干擾藥物前景看法的陳述，該公司對在中國和世界其他地區繼續開發ALN-VSP的預期，Alnylam按ALN-VSP在中國和臺灣的開發和商品化從世方獲得未來里程碑收益和專利費的可能性，以及它的“Alnylam 5x15”產品戰略，構成旨在遵循《1995年私人證券訴訟改革法案》安全港條款而作出的前瞻性陳述。各種重要因素結果均可導致實際結果與這些前瞻性陳述所意指的內容有實質性差異，這些因素包括但不限於：Alnylam發現和開發候選新藥的能力；這些候選產品（包括ALN-VSP）的臨床前和臨床結果（這些結果可能不支援這些候選產品的進一步開發）；監管部門的行動（這些行動可能影響這些候選產品的臨床試驗的啟動、時機安排和進展）；知識產權的獲得、維護和保護；產品能否獲得監管部門的核准；採用類似Alnylam技術的其他公司以及開發類似用途產品的其他公司的競爭；Alnylam建立和維護戰略業務聯盟和新業務計畫的能力；以及該公司向美國證券交易委員會遞交的最新10-Q表季度報告的“風險因素”(Risk Factors)一節中更完整討論的那些風險。此外，任何前瞻性陳述僅代表Alnylam當前的看法，讀者不應依賴于其能代表今後任何時間的看法。Alnylam沒有任何義務更新任何前瞻性陳述。
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