第12週時，71%的患者獲得完全緩解，潰瘍消失

Apremilast同時改善生活品質指標和活動性口腔潰瘍相關的疼痛，後者是貝賽特氏病的核心表現

該病屬慢性炎性孤兒病，歐美現有治療藥物有限

瑞士布德利--(美國商業資訊)--Celgene Corporation (NASDAQ:CELG)的獨資子公司Celgene International Sàrl今天呈報了apremilast治療貝賽特氏病(Behçet’s disease)的II期試驗(BCT-001)結果，apremilast是該公司磷酸二酯酶4(PDE4)標靶抑制劑類別中的第一種口服藥。這些結果在聖地牙哥召開的2013年美國風濕病學會(ACR)/風濕病健康專業人員協會(ARHP)年會上呈報。這些結果已作為ACR官方新聞節目的一部分進行了報導，該節目報導的資料代表ACR年會上呈報的品質最高、最有意義的研究。

貝賽特氏病是一種罕見的慢性炎性疾病，特徵是口腔和生殖器反復潰瘍、皮膚和眼部病灶（可引起失明）和關節炎症。炎症也可累及腦和腸胃道。

這些資料今年6月在歐洲抗風濕病聯盟(EULAR)年會上也進行了呈報，資料顯示，第12週時，apremilast組患者的完全緩解（即無活動性口腔潰瘍）率顯著高於安慰劑組（apremilast組71%；安慰劑組29%；p<0.0001）。第12週時，基線時有生殖器潰瘍的患者(n=16)中，接受apremilast者完全緩解率為100%，接受安慰劑者為50% (p=0.036)。

土耳其伊斯坦堡Cerrahpasa醫學院副教授Gulen Hatemi, M.D.表示：「貝賽特氏病對患者的生活品質能夠產生嚴重的不良影響，而可用的治療藥物有限，因此明確需要新藥來幫助該患者人群。我們感到鼓舞的是，這項重要的II期研究發現有迅速緩解，而apremilast可望治療這一孤兒病的口腔潰瘍。」

Apremilast對口腔潰瘍的有益效應在2週內達到穩定效應，並隨著患者堅持治療而持續。

第12週時，apremilast還可改善若干患者自訴的療效評分，包括《貝賽特氏病現症活動性評定表》(BDCAF)、《貝賽特氏症候群活動性評分》(BSAS)畫畫《貝賽特氏病生活品質工具》(QoL)。apremilast組的口腔潰瘍疼痛改善也顯著優於安慰劑組（apremilast組-44.7 ± 24.30；安慰劑組-16.0 ± 32.54；p<0.0001）。

不良事件(AE)的類型和嚴重程度與apremilast已知的安全性特徵相同。BCT-001顯示，治療中出現的不良事件 (TEAE)、包括重度和嚴重不良事件(SAE)以及不良事件所致的停藥，30毫克每天2次(BID)組與安慰劑組相同。apremilast組報告的SAE均不超過1次。 30 毫克 BID組的5種最常見TEAE中，2種（頭痛和貝賽特氏症候群/加重）與安慰劑相同，而APR 30毫克BID組的噁心、腹瀉和嘔吐較多。

這一罕見的慢性炎性疾病病因不明，可用治療藥物有限。治療選擇大致依賴於不同受累器官系統的表現。醫生推薦的治療選擇大致旨在減輕具體的患者症狀群，可包括非類固醇抗炎藥(NSAIDS)、免疫抑制劑和延緩病程的抗風濕藥 (DMARDS)，這些藥物核准用於其他適應症。

這些結果來自於新藥研究。Apremilast未獲准用於任何適應症。

根據 PALACE 1、2、3銀屑病性關節炎的匯總資料的新藥申請(NDA)和新藥遞交(NDS)分別於2013年第一和第二季呈送給美國和加拿大的衛生部門。向美國食品藥品管理局遞交的銀屑病NDA以及向歐洲遞交的銀屑病性關節炎/銀屑病聯合上市授權申請(MAA)正在準備中，將於2013年第四季呈送。公司目前正在尋求機會，以便在若干國家申請貝賽特氏病適應症。

About BCT-001

BCT-001是一項2期、多中心、隨機、安慰劑對照、雙盲、平行組研究，用2種藥物（apremilast 30毫克BID和安慰劑）治療貝賽特氏病。研究分4個階段：90天隨機前期、12週治療期、12週延伸治療期、4週治療後觀察隨訪期。共111例活動性貝賽特氏病受試者按1:1隨機接受apremilast 30毫克BID或外觀相同的安慰劑，按性別分層。研究主要終點是第85天（12週）的口腔潰瘍數目。由於幾乎所有貝賽特氏病患者都有令人痛苦的口腔潰瘍，因此選擇這一表現作為主要有效性指標。貝賽特氏病較少見的表現包括生殖器潰瘍，皮損，炎性眼病，腸胃道、血管和中樞神經系統受累，口腔潰瘍和生殖器潰瘍引起的疼痛，選擇這些表現作為次要/探索性有效性變數或安全性指標。

關於Apremilast

Apremilast是一種口服的磷酸二酯酶4(PDE4)標靶抑制劑，在細胞內調節促炎性和抗炎性細胞因子網路的表達。PDE4是一種環磷酸腺苷(cAMP)特異性PDE，也是炎性細胞中主要的PDE。PDE4抑制可提升細胞內的cAMP水準，由此透過調節TNF-α、IL-23和其他炎性細胞因子下調炎性反應。cAMP的提升還可增加抗炎性細胞因子，例如IL-10。

關於貝賽特氏病

貝賽特氏病是一種慢性炎性血管炎，病因不明，特徵是口腔和生殖器反復潰瘍、多發性皮損（從痤瘡至血管炎性潰瘍不等）、血管受累（包括靜脈栓塞和動脈瘤，後者可危及生命）、炎性眼病（表現為葡萄膜炎，可引起失明）、神經系統受累和腸胃道受累。貝賽特氏病的患病率在中東、亞洲和日本最高，但美國NIH將其劃分為罕見疾病或「孤兒」病。目前在美國和全歐洲，這一孤兒適應症的治療藥物有限。在部分病例中，未獲控制的炎症可能導致失明、腸穿孔、中風，甚至動脈瘤出血，後者可能致死。貝賽特氏病的根本病因不明，但與免疫系統異常有關。有關PDE4在炎性疾病中的作用的進一步資訊，請造訪www.discoverpde4.com。

關於Celgene

Celgene International Sàrl位於瑞士布德利，是Celgene Corporation的獨資子公司與國際總部所在地。Celgene Corporation總部位於美國紐澤西州薩米特(Summit)，是一家綜合性全球製藥公司，主要從事透過基因和蛋白調節治療癌症和炎症性疾病的創新型療法的發現、開發及商品化業務。欲瞭解更多資訊，請造訪該公司網站：www.celgene.com。

前瞻性陳述

本新聞稿包括前瞻性陳述，前瞻性陳述為並非歷史事實的一般性陳述。前瞻性陳述可透過「期望」、「預計」、「認為」、「打算」、「估計」、「計畫」、「將要」、「前景」等詞彙及類似表述加以辨別。前瞻性陳述根據管理階層當前的計畫、估計、假設和預測，並僅就它們制定之時而言。除非法律要求，我們不承擔根據新資訊或未來事件對任何前瞻性陳述進行更新的責任。前瞻性陳述涉及固有的風險與不確定性，這些風險與不確定性多數難以預測且通常超出我們控制。在多種因素的影響下，實際結果或成果可能與前瞻性陳述中表明的那些結果或成果存在實質性差異，其中許多實際結果或成果在Celgene Corporation向美國證券交易委員會提交的10-K年報及其他文件中均有詳細論述。

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