麻塞諸塞州劍橋和日本大阪 -- (美國商業資訊) --武田藥品工業株式會社(TSE:4502)今天宣布，該公司研究中用於治療復發或難治全身性輕鏈(AL)類澱粉沉積症的口服蛋白酶體抑制劑ixazomib (MLN9708) 被美國食品藥品監督管理局(FDA)認定為突破性治療藥物。這是第一個被認定為突破性治療藥物的蛋白酶體抑制劑和用於AL類澱粉沉積症的研究藥物。
ixazomib用於該適應症的開發專案從1期臨床試驗直接進入3期，即TOURMALINE-AL1，該試驗目前正在評估ixazomib聯合dexamethasone用於復發或難治AL類澱粉沉積症患者。這是針對復發或難治AL類澱粉沉積症的唯一3期試驗，正在全球招募受試者。
認定突破性治療藥物，旨在加快那些治療嚴重或威脅生命的疾病的新藥開發和審核。認定突破性治療藥物，要求有初步的臨床證據顯示該藥對某一有臨床意義的終點的改善，可能顯著優於現有藥物。用於支援該認定的資料將在美國血液學會(ASH)年會上呈報，該會議將於2014年12月6-9日在舊金山召開[摘要3450：復發或難治全身性輕鏈(AL)類澱粉沉積症(RRAL)患者(Pts)中，研究中的口服蛋白酶體抑制劑(PI) ixazomib的1期研究長期療效指標在推薦3期劑量(RP3D)時的結果]。
Tufts大學醫學院教授、血庫和幹細胞處理實驗室主任Raymond L. Comenzo, M.D.表示：「AL類澱粉沉積症患者面臨一種能夠累及多數器官和組織的致殘性疾病。他們在與這一罕見而侵犯性的疾病進行抗爭，認定ixazomib為突破性治療藥物是為他們開發新藥過程中的重大里程碑。評估ixazomib用於治療復發或難治AL類澱粉沉積症患者取得了積極的初步資料，我們對此感到鼓舞。」
義大利Pavia大學全身性類澱粉沉積症研究與治療中心主任Giampaolo Merlini教授說：「Ixazomib是突破性的藥物，在大多數既往用過多種治療的AL類澱粉沉積症患者中顯示活性和器官改善。」
AL類澱粉沉積症是一種罕見而侵犯性的蛋白質錯折疊疾病，美國每年獲診的患者不到3,000例。其特點是機體器官和組織中有澱粉樣蛋白的沉積。儘管AL類澱粉沉積症可累及不同人群的不同器官，但其常累及心臟、腎臟、肝臟、脾臟、神經系統和胃腸道。美國或全球尚無治療藥物獲准用於AL類澱粉沉積症，因此有著巨大的、未獲滿足的醫療需求。
武田腫瘤治療領域部門負責人Michael Vasconcelles, M.D說：「此次突破性治療藥物認定也是對本公司腫瘤開發專案優勢的重要認可，以及我們將蛋白酶體抑制擴展到其他疾病的承諾，這些疾病傳統上並非研發重點。我們要感謝參與該專案的患者、研究人員和機構，是他們造就了這一里程碑。」
認定為突破性治療藥物的化合物，在高效率藥物開發專案上會獲得FDA更加深度的指導，同時FDA也會加強承諾，指派資深專家進行審理。
關於 Ixazomib
Ixazomib是一種研究中的口服蛋白酶體抑制劑，正在研究用於多發性骨髓瘤(MM)、全身性輕鏈類澱粉沉積症(AL)和其他惡性腫瘤。2011年，ixazomib在美國和歐洲被認定為用於MM的孤兒藥，2012年，在美國和歐洲被認定為用於AL的孤兒藥。它是第一種進入3期臨床試驗的口服蛋白酶體抑制劑。4項全球性3期試驗正在進行中：TOURMALINE-MM1研究ixazomib 聯合lenalidomide和dexamethasone與安慰劑對照用於復發和/難治MM，TOURMALINE-AL1研究ixazomib聯合dexamethasone用於復發或難治AL類澱粉沉積症，TOURMALINE-MM2研究ixazomib聯合lenalidomide和dexamethasone與安慰劑對照用於新診斷的MM患者，TOURMALINE-MM3研究ixazomib與安慰劑對照用於新診斷的MM患者在誘導治療和自體幹細胞移植後的維持治療。有關進行中的3期研究的進一步資訊，請造訪www.tourmalinetrials.com或www.clinicaltrials.gov。
關於類澱粉沉積症
類澱粉沉積症是一種疾病，是指機體生成抗體的細胞無法行使正常功能、轉而生成稱為澱粉樣蛋白的異常蛋白纖維。這些澱粉樣蛋白可在機體任何器官中形成沉積。因此，類澱粉沉積症可對人體產生不同的影響。類澱粉沉積症有不同的類型，有一部分是遺傳的。AL類澱粉沉積症也稱為輕鏈或原發性或全身性類澱粉沉積症，是該病最常見的形式。AL類澱粉沉積症最常累及腎臟和心臟。但也可累及其他幾乎所有的組織，包括肝臟、神經系統和軟組織。
關於武田藥品工業株式會社
武田位於日本大阪，是一家研究為基礎的全球性公司，主要專注於藥品。武田是日本最大的製藥公司，也是全球製藥業領導者之一，致力於透過引領醫學創新，努力改善人類健康。有關武田的進一步資訊，請造訪其企業網站：www.takeda.com。
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