舊金山 -- (美國商業資訊) -- 武田藥品工業株式會社(TSE:4502)今天發布了一項2期開放研究的結果，該研究評估口服ixazomib (MLN9708)單藥用於多發性骨髓瘤(MM)患者鞏固治療的安全性和有效性，這些患者已接受過ixazomib、lenalidomide和dexamethasone誘導治療。該試驗資料顯示，ixazomib-lenalidomide-dexamethasone治療12個週期後，接受ixazomib單藥鞏固治療可能是有效的，患者有進一步的緩解，耐受性在可接受範圍。這些資料今天在加州舊金山召開的美國血液學會(ASH)第56屆年會上呈報。

明尼蘇達州洛契斯特梅奧診所的Shaji K. Kumar, MD表示：「這些結果顯示，研究中的口服蛋白酶體抑制劑ixazomib單藥用於鞏固治療，可望加深誘導治療後患者的緩解程度。該藥未來若能用於鞏固治療，將是多發性骨髓瘤患者治療中的重要補充。」

武田腫瘤治療領域事業部負責人Michael Vasconcelles, M.D.說：「這些資料顯示，口服蛋白酶體抑制劑ixazomib可能是多發性骨髓瘤鞏固治療進一步臨床研究的重要新藥。事實上，我們最近啟動了3期TOURMALINE-MM3研究的入組，來評估自體幹細胞移植後ixazomib單藥治療的潛在效益。我們期待著該研究完成入組和隨訪，由此能得到ixazomib用於鞏固治療的重要資訊。」

該研究2期的主要指標是獲得極佳部分緩解 [VGPR]或更佳（定義為完全緩解[CR] + VGPR）患者的百分比。2期佇列中，50例患者入組並接受ixazomib、lenalidomide和dexamethasone誘導治療，最多接受12個週期，每個週期28天。符合移植條件的患者，可在6個週期後退出研究，接受自體幹細胞移植 (ASCT)。繼續參與研究或接受ixazomib鞏固治療的患者，治療可持續至疾病進展或無法接受毒性反應。所有接受ixazomib 鞏固治療的患者均在誘導治療後出現緩解。誘導治療期間（第1～12週期），29例患者退出研究治療，主要是接受自體幹細胞移植(ASCT) (14/50)。其他原因包括AE (6/50)、患者退出 (4/50)、疾病進展(2/50)、緩解不滿意(1/50)及其他(2/50)。21例患者完成誘導治療，進入研究的鞏固期，該階段他們接受ixazomib 單藥治療，中位19個週期（範圍3～23），中位療程29.0個月（範圍14.3～33.3）。接受任何鞏固治療的患者經證實/未經證實的研究最佳總緩解率和進一步結果報告如下：

• 52%的患者(11/21)達到CR或更佳，71%的患者(15/21)達到VGPR或更佳。
  • 鞏固治療期間，48%的患者(10/21)獲得進一步緩解，包括2例VGPR至接近CR (2/10)、5例VGPR至CR (5/10)、1例VGPR至sCR (1/10)和2例CR 至sCR (2/10)。
• 進入鞏固治療的患者未達到中位PFS。
• 資料截止後，52%的患者(11/21)仍在接受ixazomib鞏固治療。
• 至首次緩解(≥PR)的中位時間為0.99個月（範圍0.92～5.78），至最佳緩解的中位時間為7.46個月（範圍1.02～24.74）。誘導期和鞏固期ixazomib平均相對劑量強度分別為95%和89.5%。
• 所有接受ixazomib 鞏固治療的患者在納入研究至隨訪25.1～33.9個月後仍然存活。

該研究的ixazomib單藥鞏固治療期間，沒有AE所致的停藥，也沒有患者在研究期間死亡。ixazomib鞏固治療期間，14%的患者 (3/21)報告藥物相關的3級不良事件(AE)，包括研究者報告的低血鉀、血小板減少和白內障各1例。鞏固治療期間未見4級藥物相關AE報告。

• 鞏固治療期間，19%的患者 (4/21)報告嚴重AE，包括3級急性心肌梗塞、3級肺炎、3級姿態性低血壓和2級室性期外收縮；上述均判定為與治療無關。僅2例患者因AE（神經痛、周圍神經病變）而需降低ixazomib劑量。
• 鞏固治療期間，所有等級的藥物相關不良事件包括腹瀉(43%; 9/21)、噁心(19%; 4/21)、肢端疼痛(14%; 3/21)、貧血(10%; 2/21)、皮膚和皮下組織障礙(10%; 2/21)、頭痛(10%; 2/21)、低血鉀(10%; 2/21)和血小板減少(10%; 2/21)。

摘要標題為：「既往未曾治療的多發性骨髓瘤(MM)患者(pts)在ixazomib-lenalidomide-dexamethasone誘導治療後接受ixazomib長期鞏固治療，耐受性良好、可提高緩解程度：2期研究結果[摘要#82]」，由明尼蘇達州洛契斯特梅奧診所的Shaji K. Kumar, MD進行口頭呈報。

關於 Ixazomib

Ixazomib (MLN9708)是一種研究中的口服蛋白酶體抑制劑，正在研究用於多發性骨髓瘤(MM)、全身性輕鏈類澱粉沉積症(AL)和其他惡性腫瘤。2011年，ixazomib在美國和歐洲被認定為用於MM的孤兒藥，2012年，在美國和歐洲被認定為用於AL的孤兒藥。它是第一種進入3期臨床試驗的口服蛋白酶體抑制劑。4項全球性3期試驗正在進行中：TOURMALINE-MM1研究ixazomib 聯合lenalidomide和dexamethasone與安慰劑對照用於復發和/難治MM，TOURMALINE-AL1研究ixazomib聯合dexamethasone用於復發或難治AL類澱粉沉積症，TOURMALINE-MM2研究ixazomib聯合lenalidomide和dexamethasone與安慰劑對照用於新診斷的MM患者，TOURMALINE-MM3研究ixazomib與安慰劑對照用於新診斷的MM患者在誘導治療和自體幹細胞移植後的維持治療。有關進行中的3期研究的進一步資訊，請造訪www.tourmalinetrials.com或www.clinicaltrials.gov。

關於武田藥品工業株式會社

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