麻塞諸塞州劍橋和日本大阪--(美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(TSE: 4502)今天宣布，美國食品藥品管理局(FDA)已核准首個且唯一的口服蛋白酶體抑制劑NINLARO^® (ixazomib)膠囊聯合lenalidomide和dexamethasone用於治療先前至少用過一種藥物的多發性骨髓瘤患者。NINLARO膠囊為每週一次給藥。欲瞭解進一步資訊，請造訪www.NINLARO.com。

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武田於2015年7月向FDA遞交NINLARO的新藥申請，於9月獲得優先審理，PDUFA（處方藥使用者費用法）排期為2016年3月10日，這展現了多發性骨髓瘤這一致殘性、復發性、難以治癒的罕見癌症對新治療藥物有深切而持續的未獲滿足的需求。

Dana-Farber癌症研究所Jerome Lipper多發性骨髓瘤中心臨床計畫負責人兼臨床研究總監、TOURMALINE-MM1（今天的核准就是以這項樞紐性3期試驗為依據的）研究者Paul Richardson, M.D.說：「隨著NINLARO的核准，我們現在能夠為患者提供每週一次口服的蛋白酶體抑制劑，作為具有高度活性的三藥聯合治療的一員。作為TOURMALINE-MM1試驗的研究者，我們認為，對下列患者組合展開一項全面的『真實世界』評估是相當重要的，包括復發/難治多發性骨髓瘤最常見患者類型中的一部分，例如老年患者、中度腎功能損害患者、輕鏈病和高危險細胞遺傳學特質。此外，我們對患者的治療持續至疾病進展，以確定NINLARO 治療復發/難治疾病的可持續性。TOURMALINE-MM1資料令人信服地顯示，口服採用NINLARO的三藥治療可有效延長無進展生存期，臨床效益優於lenalidomide和dexamethasone，安全性在可耐受範圍。」

武田醫學暨科技長Andy Plump, M.D.博士說：「約20年前，我們在臨床研究中推出了治療多發性骨髓瘤的首個蛋白酶體抑制劑VELCADE。從那時起，我們對這一罕見癌症的科學瞭解取得了顯著的進展，導致了NINLARO的推出。NINLARO 是一個全新的蛋白酶體抑制劑分子，可每週一次口服，給藥方便，在提供有效性的同時，其安全性也在可耐受範圍。武田很高興將這項重大創新帶給今日的多發性骨髓瘤患者，同時我們會透過扎實的臨床開發專案不斷探尋NINLARO 的潛力。」

國際多發性骨髓瘤基金會主席Brian Durie博士說：「IMF很高興ixazomib獲得核准。此舉為採用全口服蛋白酶體抑制劑的三藥聯合治療敞開了大門。我在多發性骨髓瘤領域工作了數十載，雖然見證過重大進展，但該領域依然存在未獲滿足的巨大需求。隨著今天的核准，我們現在擁有了一個吸引眾多多發性骨髓瘤患者的新選擇。」

FDA核准NINLARO的依據是TOURMALINE-MM1 3期臨床試驗的結果，該試驗是首個雙盲、安慰劑對照蛋白酶體抑制劑試驗。TOURMALINE-MM1是5項進行中的3期臨床試驗中第一項得出研究結果的試驗。TOURMALINE計畫迄今已在40個國家募集了約3,000例患者。NINLARO 3期 TOURMALINE-MM1樞紐性試驗的資料即將在2015年12月召開的美國血液學會第57屆年會上呈報。

多發性骨髓瘤研究基金會(MMRF)創辦人、執行董事長Kathy Giusti說：「ixazomib 獲得核准為多發性骨髓瘤治療領域提供了一個翹首以待的新選擇。它屬於幫助我們更好地理解該疾病並為患者提供持續希望的進展。今天的癌症診斷與剛過去的幾年就有不同，見證不斷的進步是令人振奮的。作為一名患者，我理解人們迫切需要透過能夠帶來新治療選擇的夥伴關係來促進研究，正如我們與武田合作完成的那樣。」

武田腫瘤部總裁Christophe Bianchi, M.D.解釋道：「NINLARO屬於同類中首個的創新，得到全球性開發專案的支持，這對我們武田腫瘤部是前所未有的，我們希望對所有參與研究患者難以置信的力量和無價參與表達我們衷心的感謝。NINLARO的問世象徵著向前邁進了重要的一步，因為它的有效性和安全性——加上它是全口服給藥——可望減輕一部分服藥負擔，並幫助患者獲得這一可持續治療的全部效益。作為武田20年不懈承諾的一部分，我們將為了這些患者而不斷追求進展，並期待在世界其他市場推出NINLARO並拓展取得途徑。」

關於TOURMALINE-MM1試驗

TOURMALINE-MM1是國際性、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗，受試者為 722例，旨在評估NINLARO聯合lenalidomide和dexamethasone治療復發和/或難治多發性骨髓瘤成人患者是否優於安慰劑聯合lenalidomide和dexamethasone。結果顯示，NINLARO可有效延長無進展生存期(PFS)，安全性可控制。該試驗達到其主要終點，本次分析中顯示PFS的延長有臨床意義和統計學意義，分析顯示，NINLARO治療組患者疾病無惡化的生存時間顯著長於對照組患者。該試驗中，患者持續治療直至進展，並評估長期療效指標。

TOURMALINE-MM1試驗中，接受NINLARO的患者最常見的不良反應(≥20%)包括腹瀉、便秘、血小板減少、周邊神經病變、噁心、周邊水腫、嘔吐和背痛。報告率≥2%的嚴重不良反應包括血小板減少(2%)和腹瀉(2%)。

獨立資料監測委員會(IDMC)對有效性和安全性資料進行覆核後，建議該研究繼續按盲態進行，以待長期療效指標的進一步成熟，包括總生存(OS)和長期安全性。

關於NINLARO (ixazomib)膠囊

NINLARO (ixazomib)是首個也是唯一的口服蛋白酶體抑制劑，其適應症是聯合lenalidomide和dexamethasone用於治療先前至少用過一種藥物的多發性骨髓瘤患者。NINLARO每週一次口服，分別在28天週期的第1、8、15、28天給藥。NINLARO目前正在歐洲藥品管理局(EMA)審核中，並已獲得人用藥品委員會(CHMP)的加快評審。2014年，NINLARO還被美國FDA認可為用於復發或難治全身性輕鏈(AL)澱粉樣變（一種相關的超級孤兒病）的突破性治療藥物。

TOURMALINE臨床開發專案進一步鞏固了武田為全球多發性骨髓瘤患者和治療這些患者的醫療衛生專業人士開發創新治療藥物的不懈承諾。5項全球性3期試驗正在進行中：

·         TOURMALINE-MM1研究ixazomib 聯合lenalidomide和dexamethasone與安慰劑對照用於復發和/或難治多發性骨髓瘤

·         TOURMALINE-MM2研究ixazomib聯合lenalidomide和dexamethasone與安慰劑對照用於新診斷的多發性骨髓瘤患者

·         TOURMALINE-MM3研究ixazomib與安慰劑對照用於新診斷的多發性骨髓瘤患者在誘導治療和自體幹細胞移植(ASCT)後的維持治療

·         TOURMALINE-MM4研究ixazomib與安慰劑對照用於尚未接受ASCT的新診斷的多發性骨髓瘤患者的維持治療

• TOURMALINE-AL1研究ixazomib聯合dexamethasone與醫師選用的治療方案對照用於復發或難治AL澱粉樣變

除了TOURMALINE研究，大量研究者發起的研究正在全球評估ixazomib用於患者。

有關進行中的3期研究的進一步資訊，請造訪www.clinicaltrials.gov。欲瞭解有關NINLARO的更多資訊，請造訪www.NINLARO.com或致電1-844-N1POINT (1-844-617-6468)。

重要安全性資訊 – 專業

警示與注意事項

• 血小板減少：NINLARO用藥期間已有報導。治療期間應監測血小板計數，每月至少一次，在最初3個治療週期中可考慮更頻繁的監測。必要時可調整劑量。血小板計數最低點發生於每28天治療週期的第14-21天期間，在下一輪週期開始前恢復至基線水準。
• 胃腸道毒性（包括腹瀉、便秘、噁心和嘔吐）：NINLARO用藥期間已有報導，偶而可能需要使用止瀉藥和鎮吐藥，並給予支持性治療。對於重度症狀，應調整劑量。
• 周邊神經病變（主要是感覺神經）：NINLARO用藥期間已有報導。應監測患者的周邊神經病變症狀，必要時可調整劑量。
• 周邊水腫：NINLARO用藥期間已有報導。應監測體液滯留。必要時應調查基礎病因，並提供支持性治療。必要時可調整劑量。
• 皮膚反應（皮疹、最常見為斑丘疹和斑疹）：NINLARO用藥期間已有報導。皮疹的處治可採用支持性治療或調整劑量。
• 肝臟毒性：NINLARO用藥期間已有報導。治療期間應定期監測肝酶，必要時可調整劑量。
• 胚胎-胎兒毒性：NINLARO可導致胚胎損害。應告知女性該藥對胚胎的潛在風險，以避免妊娠，並在NINLARO治療期間及末次給藥後90天內採取避孕措施。

不良反應

NINLARO治療患者中發生率³20%的最常見不良反應有：腹瀉、便秘、血小板減少、周邊神經病變、噁心、周邊水腫、嘔吐和背痛。

特殊人群

• 肝功能損害：中度或重度肝功能損害患者可降低NINLARO 起始劑量至3毫克。
• 腎功能損害：需要透析的重度腎功能損害或終末期腎病患者可降低NINLARO 起始劑量至3毫克。NINLARO無法經透析清除。
• 哺乳：建議乳母在NINLARO用藥期間停止哺乳。

藥物相互作用：應避免NINLARO與CYP3A強誘導劑合併使用。

適應證

NINLARO (ixazomib)的適應症是聯合lenalidomide和dexamethasone用於治療先前至少用過一種藥物的多發性骨髓瘤患者。

請參閱隨附的NINLARO完整處方資訊。

關於多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤是一種漿細胞癌，見於骨髓。多發性骨髓瘤中，一組漿細胞（或骨髓瘤細胞）轉化為癌細胞並增生，使漿細胞的數目高於正常水準。由於漿細胞在體內廣泛遊走，有可能累及體內多數骨骼，可能導致壓縮性骨折、骨溶解性病灶和相關疼痛。多發性骨髓瘤可導致若干嚴重健康問題，累及骨骼、免疫系統、腎臟和個體的紅血球計數，部分較常見症狀包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是貧血的症狀。多發性骨髓瘤屬罕見癌症，每年新發病例在美國超過26,000人、全球約為114,000人。

關於武田

武田藥品工業株式會社(TSE: 4502)位於日本大阪，是一家以研究為基礎、主要專注於藥品的全球性公司。武田是日本最大的製藥公司，也是全球製藥業領導者之一，致力於透過引領醫學創新，努力改善人類健康。

有關武田的進一步資訊，請造訪其企業網站：www.takeda.com。

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