瑞士拉亨 -- (美國商業資訊) -- Octapharma將在美國奧蘭多召開的WFH 2016年世界大會期間贊助一系列活動，包括兩場研討會以及若干介紹Octapharma在A型血友病和類血友病(von Willebrand氏病，VWD)領域近期進展的壁報和科學呈報。

首場研討會「複雜問題的簡單解決方案：因應當今的VWD和A型血友病挑戰」將於2016年7月25日星期一召開，由瑞典瑪律默隆德大學Erik Berntorp教授主持，將探索VWD和A型血友病患者處治中現有的臨床問題，討論有關VWD患者預防性治療的新見解，包括圍手術期患者出血的處治，並將討論VWD女性患者相關的特定問題。同時將呈報有關wilate^®的最新臨床經驗，該藥是一種高純度、雙份病毒滅活VWF/FVIII濃縮物，這兩種因子的含量為1:1的生理比例，呈報內容包括該藥用於有FVIII抑制因子的A型血友病患者的免疫耐受性誘導。

現有A型血友病治療的主要挑戰包括產生抑制因子和需要頻繁的靜脈開放，以便注射FVIII。Octapharma的人類細胞系重組FVIII Nuwiq^® (Human-cl rhFVIII)^®是衍生於人類細胞系的第四代rFVIII，未經化學修飾，也未經任何其他蛋白質的融合，不含非人類抗原決定簇^1,2。開發Nuwiq^®旨在因應FVIII抑制因子和預防性治療期間需要頻繁輸注的挑戰。

第二場研討會「專注於A型血友病中的人類細胞系衍生rFVIII：PUP和PTP中Nuwiq^®的臨床經驗更新」將於2016年7月27日星期三召開，由美國華盛頓特區喬治城大學醫療中心Craig Kessler教授主持，將提供機會來討論A型血友病現有的複雜問題以及Nuwiq^®的最新經驗，複習A型血友病患者一生中產生抑制因子的風險，並考慮諸如年齡和手術期間是否需要強化治療等因素。同時將呈報一項新的中期資料，它來自一項Nuwiq^®用於既往未曾治療的患者(PUP)的臨床研究，還將呈報PK指導下的個體化預防性治療的重要性及其減少輸注次數和出血率的可能性。

此外，大會期間將呈報下列科學壁報：

專注於Nuwiq的壁報：

• 既往接受過定期預防性治療的重度A型血友病成人患者採用Nuwiq^® (Human-cl rhFVIII)個體化預防性治療
• 重度A型血友病PUP – 評估Nuwiq^®免疫原性、有效性和安全性的GCP研究(NuProtect)
• 既往接受過治療的重度A型血友病患者在Nuwiq^®個體化預防性治療期間的個例基線凝血酶形成和出血率
• 既往接受過治療的重度A型血友病患兒中Human-cl rhFVIII的長期免疫原性、安全性和有效性
• 既往接受過治療的兒童和成人患者臨床試驗中的Nuwiq^®經驗

專注於Wilate的壁報：

• VWF/FVIII濃縮物在類血友病(von Willebrand氏病，VWD)患者中的安全性和有效性監測研究 – 來自一項進行中的研究的資料報告(Wil-20)

專注於Octanate的壁報：

• 一項觀察性免疫耐受性誘導研究(ObsITI)中，有單獨VIII因子/類血友病因子濃縮物的A型血友病抑制因子患者的免疫耐受性誘導
• 在有高滴度抑制因子的A型血友病成人患者中，疾病嚴重程度是對免疫耐受性誘導(ITI)應答的預測因子

專注於纖維蛋白原的壁報：

• 先天性纖維蛋白原缺乏患者中兩種纖維蛋白原濃縮物的藥代動力學(PK)比較：最終分析。

關於類血友病

類血友病(von Willebrand氏病，VWD)是最常見的遺傳性出血性疾病，人群中約1%的人VWF水準低於正常。VWD分為1型（總體輕度）、2型（可變型）或3型（重度）。VWD的症狀通常為血小板功能障礙的症狀，包括鼻出血、皮膚瘀斑和血腫、輕微傷口出血延長、口腔出血和月經血量過多。胃腸道出血相對罕見，但若發生則相當嚴重。VWF重度缺乏、或VWF與FVIII的相互作用有特定缺陷，可導致繼發性FVIII中度缺乏。這些患者的症狀可能更符合血友病的特點，例如關節或包括肌肉和腦等軟組織內出血。

關於A型血友病

A型血友病是 FVIII缺乏所致的X染色體連鎖遺傳疾病，如果未加治療，可導致肌肉和關節出血，繼而導致關節病和重度病損。FVIII替代預防性治療可減少出血發作次數和永久性關節損傷的風險。該病在全球的患病率為每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未獲診斷或治療。對輸注FVIII的產生具有中和作用的FVIII抗體（即FVIII抑制因子）是最嚴重的治療併發症。據報導，產生FVIII抑制因子的累積風險目前可高達38%。

關於Octapharma

Octapharma總部位於瑞士拉亨，是世界上最大的人類蛋白質製造商之一，致力於開發、生產源於人體血漿和人體細胞系的人類蛋白質。

作為一家家族企業，Octapharma致力於切實改善人們的生活品質，而且自1983年以來便一直從事這一行業；因為這根植於我們的血脈之中。

Octapharma在全球雇用了約6,400名員工，用以下三大領域的產品為105個國家病患的治療提供支援：

• 重症加護

• 血液科（凝血障礙）

• 免疫療法（免疫障礙）

Octapharma在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有5處一流的生產據點。

如需詳情，請造訪www.octapharma.com。

參考文獻：

1. FDA於2014年10月9日發給Octapharma的備忘錄，參考編號STN 125555\0

2. Kannicht et al. Thrombosis Research 2013; 131: 78–88

原文版本可在businesswire.com上查閱：http://www.businesswire.com/news/home/20160722005358/en/

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