瑞士拉亨 -- (美國商業資訊) -- 2016年12月4日（週日），Octapharma在加州聖地牙哥召開的ASH第58屆年會暨展覽會上報告了進行中的第三期研究NuProtect的中期資料。該報告獲推薦收錄在2017年ASH北美巡迴展集錦中，其摘要發表於《血液》雜誌(Raina Liesner et al, Blood 2016 128:327)。NuProtect研究探討以人類細胞株衍生基因重組第八凝血因子(Nuwiq^®)治療過去未曾接受治療的重度A型血友病患者(PUP)的免疫原性、有效性和安全性，此類患者形成抑制子的風險最大。Octapharma AG血液病國際業務部負責人Larisa Belyanskaya表示：「我們非常高興能夠在ASH年會上與更廣大的血液學界分享PUP中的這些重要結果，這是Octapharma致力於減輕A型血友病患者負擔的一部分。」

該項報告座無虛席，題目是「過去未曾接受治療的重度A型血友病患者接受Nuwiq^®（新一代人體基因重組第八凝血因子）治療的抑制子形成」，報告人是主要試驗主持人Raina Liesner教授（英國倫敦Great Ormond兒童醫院NHS信託血友病中心），他分享了Nuwiq^®的新資料，這是在人類細胞中生產的第四代基因重組第八凝血因子(rFVIII)，未經化學改質或蛋白質融合。該報告聚焦於Nuwiq^®在66位A型血友病患者中的免疫原性，這些患者在進行中的NuProtect研究中已接受至少20天的治療，過去未曾接觸過第八凝血因子濃縮物或其他血製品。所有抑制子的累積發生率（95%可信區間）為20.8% (10.7–31.0)，高效價抑制子為12.8% (4.5–21.2)，低效價抑制子為8.4% (1.3–15.6)。所報告的這些資料是NuProtect研究預設中期分析的一部分，該研究計畫最終評估至少100位過去未曾接受治療的病患，將成為樣本量最大的單一第八凝血因子濃縮物研究之一。

Octapharma AG董事Olaf Walter表示：「我們的目標是設計免疫原可能性較小的基因重組第八凝血因子。我們現在非常自豪地提出Nuwiq^®的重要臨床資料，我們認為該研究驗證了我們在最脆弱病患族群中的治療方法，我們同時感謝所有參與研究的病患和試驗主持人。」

關於GENA-05 (NuProtect)

GENA-05臨床研究(NuProtect)是第三期、開放式、介入型臨床研究，在38家中心進行，評估至少100位過去未曾接受治療的重度A型血友病患者，包括各種年齡和族裔，加入研究最多達100個暴露日(ED)或最長5年。過去接受過第八凝血因子濃縮物/含第八凝血因子之血製品的病患排除在外。主要目的是在中央實驗室採用Nijmegen改良Bethesda檢測，確定抗體的活性，從而評估Nuwiq^®的免疫原性。欲瞭解該試驗的進一步資訊，請造訪：www.clinicaltrials.gov（註冊號碼NCT01712438）。

關於A型血友病

A型血友病是缺乏第八凝血因子所致的X染色體連鎖遺傳疾病，如果未加以治療，可導致肌肉和關節出血，繼而導致關節病和重度病損。第八凝血因子替換預防性治療可減少出血發作次數和永久性關節損傷的風險。該病在全球的患病率為每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未獲診斷或治療。對輸注第八凝血因子形成具有中和作用的第八凝血因子抗體（第八凝血因子抑制子）是最嚴重的治療併發症。據報導，形成第八凝血因子抑制子的累積風險目前可高達38%。

關於Octapharma

Octapharma AG總部位於瑞士拉亨，是全世界最大的人類蛋白質產品製造商之一，致力於病患醫護和醫學創新逾30年。其核心業務是開發、生產和銷售源於人類血漿和人類細胞株的人類蛋白質。100多個國家的病患接受下列治療領域的產品治療：

• 血液學（凝血異常）
• 免疫療法（免疫疾病）
• 重症醫護

Octapharma在奧地利、法國、德國、瑞典和墨西哥擁有5處一流的生產設施。

查詢詳情，請造訪www.octapharma.com。

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Octapharma AG
血液病國際業務部
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.ch
或
Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.ch
電話：+41 55 4512121