瑞士拉亨 -- (美國商業資訊) -- Octapharma欣然宣布，NuProtect研究(GENA-05, NCT01712438)的中期資料已經發表：Nuwiq®治療既往未曾治療的患者(PUP)的首批臨床資料於2017年8月16日作為預覽論著發表於國際著名的醫學雜誌《血友病》(Haemophilia)。
NuProtect研究啟動於2013年3月，旨在研究Nuwiq® 對重症A型血友病PUP的免疫原性、有效性和安全性，此類患者形成凝血因子的風險最大。此項進行中的研究已入組110 PUP，不論年齡或種族，均接受Nuwiq®最多達100個暴露日(ED)，因而成為樣本量最大的單一FVIII製品研究之一。研究排除既往接受過FVIII濃縮物或含FVIII的血製品的患者。
這篇最新發表的論著描述了66例PUP的中期結果，他們均治療至少20個ED，多數凝血因子都是在這個時間形成的。所有凝血因子的累積發生率（95%可信區間）為20.8% (10.7–31.0)，高滴度凝血因子為12.8% (4.5–21.2)。研究顯示，Nuwiq®預防出血的有效性卓著，自發出血的中位年出血率為0，所有出血為2.40。Nuwiq®還能有效治療出血（92.4%的出血經1或2次輸注即可控制），並能預防手術出血（89%的外科手術中評級為「卓著」或「良好」）。上述中期結果證實了Nuwiq® 對經治患者卓著的止血有效性。
血液病國際業務部負責人Larisa Belyanskaya表示：「研究結果讓我們感到振奮，我們同時感到高興的是，上述中期資料現在能夠發表於《血友病》這樣的專科同行評議雜誌，這是人類細胞生產的rFVIII治療PUP的首次研究報告資料，上述結果將Nuwiq®與市面上的其他產品進一步區分開來。」
Octapharma AG董事Olaf Walter補充表示：「上述資料顯示，Nuwiq®對PUP的免疫原性低，PUP形成凝血因子的風險最大，研究還證實了經治患者中觀察到的Nuwiq®的卓著有效性。Octapharma的目標是讓凝血障礙患者能夠正常生活，此次發表是邁向這一目標過程中的又一重要步驟。」
Octapharma要感謝參與研究的所有人，特別是患者和家屬，沒有他們，這項研究就不可能完成。
關於NuProtect (GENA-05)研究
NuProtect臨床研究(NCT01712438)是3期、開放、干預性臨床研究，在38家中心展開，評估至少100例既往未曾治療的患者(PUP)，這些患者均為重症A型血友病，包括所有年齡和族裔，入組研究最多達100個暴露日(ED)或最長5年。排除既往接受過FVIII濃縮物/含FVIII的血製品的患者。主要目的是在中心實驗室採用Nijmegen改良Bethesda檢測，確定凝血因子的活性，從而評估Nuwiq®的免疫原性。NuProtect研究的最終資料預計於2019年出爐。欲瞭解該試驗的進一步資訊，請造訪：www.clinicaltrials.gov。延伸研究(GENA-15, NCT01992549)將進一步評估Nuwiq® 對PUP的長期免疫原性、有效性和安全性。
關於Nuwiq®
Nuwiq®是第四代rFVIII蛋白質1，在人類細胞中生產，未經化學修飾或任何蛋白質融合2。Nuwiq®的培養不含人源性或動物源性添加物2，不含非人類蛋白質抗原決定簇3，平均半衰期為17.1小時4,5，與von Willebrand凝血因子的親和力高6。已完成7項評估Nuwiq®治療的臨床試驗，涵蓋201例重症A型血友病PTP 7,8（190人），其中包含59例兒童9。Nuwiq®在歐盟、美國、加拿大、澳大利亞、拉丁美洲和俄羅斯獲准用於治療和預防所有年齡組A型血友病PTP的出血。Nuwiq®正計畫在世界其他國家報請核准。
參考文獻：
1. FDA Nuwiq® memorandum (STN 125555\0), 9 October 2014（FDA Nuwiq® 備忘錄(STN 125555\0), 2014年10月9日）.
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3. Kannicht C, et al. Thromb Res. 2013;131:78-88.（《血栓形成研究》2013;131:78-88.）
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5. NUWIQ® US Prescribing Information, September 2015.（NUWIQ®美國處方資訊，2015年9月。）
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8. Lissitchkov T, et al. Haemophilia 2017; e-pub ahead of print; doi: 10.1111/hae.13251（《血友病》2017；紙質版付印前電子版；doi: 10.1111/hae.13251）
9. Klukowska A, et al. Haemophilia 2016; 22, 232-39. （《血友病》2016; 22, 232-39.）
關於A型血友病
A型血友病是FVIII缺乏所致的X染色體連鎖遺傳疾病，如果未加治療，可導致肌肉和關節出血，繼而導致關節病和重度病損。FVIII替代預防性治療可減少出血發作次數和永久性關節損傷的風險。該病在全球的患病率為每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未獲診斷或治療。患者體內產生針對輸入性FVIII的中和抗體（第八凝血因子），是最嚴重的治療併發症。據報導，目前發生第八凝血因子的累積風險可高達39%。
關於Octapharma
Octapharma總部位於瑞士拉亨，是世界上最大的人類蛋白質製造商之一，致力於開發、生產源於人體血漿和人體細胞系的人類蛋白質。作為一家家族企業，Octapharma致力於切實改善人們的生活品質，而且自1983年以來便一直從事這一行業；因為這是我們與生俱來的使命。
2016年，公司實現了16億歐元的營收，3.83億歐元的營運收入，並投資了2.49億歐元用於確保公司未來的發展。Octapharma在全球雇用了7,100多名員工，用以下三大領域的產品為113個國家病患的治療提供支援：
- 血液科（凝血障礙）
- 免疫療法（免疫障礙）
- 重症監護
Octapharma在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有六處一流的生產據點。
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