·         有統計學意義的結果證實Altemia™治療SCD的作用機制

·         達到主要及次要終點

·         先期結果顯示，血管阻塞危機(VOC)的減少有臨床意義

·         未觀察到治療相關之嚴重不良事件(SAE)

·         多數病患選擇在開放性延伸期(OLE)繼續治療

佛羅里達州里維艾拉海灘 -- (美國商業資訊) -- Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI)今天宣佈，評估Altemia™口服軟膠囊製劑治療5-17歲鐮刀型紅血球疾病兒童病患之療效和安全性的臨床研究獲得陽性先期結果 (https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02973360)。

鐮刀型紅血球疾病的特徵是血球細胞膜中的某些脂肪酸失衡，導致血球黏度增加、慢性發炎、凝血活動增加和紅血球溶血，上述因素均導致疼痛發作、VOC和器官損傷。根據研究，SPCI開發出Altemia™，它是多種特定脂肪的混合物，劑型採用該公司專利的Advanced Lipid Technologies^®平臺(ALT^®)，使受到疾病影響的血球細胞膜恢復正常平衡。

主要終點是與安慰劑組血球細胞膜脂肪酸濃度相較的基線後變化量測。接受Altemia™治療的病患在4週內出現有統計學意義的差異。

治療8週後，凝血（D二聚體）、發炎（C反應蛋白）和血粘度（E選擇素）標記物等SCD臨床表現相關關鍵指標均出現有統計學意義的改善。同時觀察到有臨床意義的VOC減少現象。未接獲治療相關的SAE報告。

94%的受試者完成研究，多數選擇參與開放性延伸期，繼續監測該藥的安全性和療效。

SPCI總裁兼執行長Frederick D. Sancilio博士表示：「幾十年來，鐮刀型紅血球疾病一直難以獲得有效安全的治療。這項成功的雙盲隨機對照多中心臨床研究結果，可能為罹患這一致殘性疾病的各國病患帶來安全有效的新藥。」

SPCI醫學長Adrian L. Rabinowicz, MD表示：「Altemia™是安全而耐受性良好的藥物，採用小巧的軟膠囊劑型，每天服用一次，它將是治療鐮刀型紅血球疾病的重大創新性突破。Altemia™的臨床療效和安全性明確顯示，該藥值得進一步研究。」

資料追加分析正持續進行，SPCI計畫在同儕審查的期刊和即將召開的學術會議上呈報該研究的詳細資料。公司計畫與美國食品與藥物管理局(FDA)及歐洲藥品管理局(EMA)會晤，商討Altemia™的後續步驟。

關於鐮刀型紅血球疾病 (SCD)

鐮刀型紅血球疾病 (SCD)是一組遺傳性疾病，導致血紅蛋白(HbS)功能障礙和血球細胞壁中的某些脂肪缺失。這些異常形成發炎狀態，紅血球和白血球互相粘附的趨勢增加，導致發作性血管阻塞、再灌流損傷和劇痛。許多兒童最終發生器官損傷和中風。美國約有10萬SCD病例，但治療選擇有限。該病的醫護費用可超過50億美元。

關於Altemia™

Altemia™ 是本公司專利候選產品，正在開發用於治療SCD。Altemia™ 是多種脂肪組成的複雜混合物，劑型採用Advanced Lipid Technologies^® (ALT^®)，針對性地用於治療SCD。該藥被包埋於一粒小巧的軟膠囊中，每天服用一次，旨在減少SCD患者的VOC發作、貧血、器官損傷和其他併發症。

HbS可破壞特定脂肪，形成瀑布效應，最終導致VOC發作。Altemia™旨在補充這些脂肪，從源頭預防瀑布效應。

Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI)及其他公司進行的研究顯示，Altemia™所包含的特定脂肪可恢復受到疾病影響的紅血球及其他細胞的平衡和流動性。本公司認為，Altemia™將可降低血球細胞粘度、減少發炎和紅血球溶血，進而治療鐮刀型紅血球疾病，從而減少疼痛發作、VOC和器官損傷。本公司認為，Altemia™的劑型和作用機制最適合將窄幅治療劑量的某些脂肪直接遞送到SCD患者的紅血球細胞膜上。ALT^®藥物傳遞技術與高純度脂肪相結合，可大幅減少VOC。本公司同時認為，Altemia™可望減輕SCD的發炎症狀，從整體上幫助減少鐮刀型紅血球事件。經由減輕損傷的方式，Altemia™可能可以減少鐮刀型紅血球危機事件和相關死亡。

關於Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc.

Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc. (SPCI)是完全整合型特殊藥品製藥公司，專注於各類藥品的開發、製造和商業化，包括採用本公司專利Advanced Lipid Technologies^® (ALT^®)平臺的藥品。SPCI正在尋求治療鐮刀型紅血球疾病、短腸症候群和嚴重高三酸甘油脂症。本公司採用符合cGMP的設施來開發、製造產品。本公司ALT^®平臺旨在提高生體利用率、降低食物影響、提高脂肪及親脂性活性藥物成分(API)的有效性。脂肪是疏水性或兩性分子，包括脂肪酸、類固醇（包括荷爾蒙）、脂溶性維生素（例如維生素A、D、E、K）。本公司商業模式是將本公司ALT^®平臺應用於脂肪或親脂性API，研製成獨特的候選產品，用以治療體內脂肪失衡所致的障礙和疾病。本公司主要專注於開發採用ALT^®平臺的專利產品，除此以外，本公司同時將專利ALT^®平臺及其他技術授權給第三方，提供開發和後續軟膠囊包埋服務。進一步資訊，請造訪www.sancilio.com。

原文版本可在businesswire.com上查閱：http://www.businesswire.com/news/home/20171101005538/en/

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Sancilio Pharmaceuticals Company, Inc.
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執行副總裁兼財務長