日本大阪和芝加哥--(美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK)（「武田」）和COUR Pharmaceutical Development Company, Inc. (COUR)今天宣布，武田已獲得開發和商商品化試驗中藥品CNP-101/TAK-101（一種含有醇溶蛋白的免疫修飾奈米顆粒）的全球專屬授權。TAK-101根據COUR的抗原特異性免疫耐受平臺，是可望以乳糜瀉患者畸變免疫應答為標靶的同類首創治療藥物，乳糜瀉是一種嚴重的自體免疫疾病，患者攝入麩質後導致小腸炎症和損傷。
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一項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗評估了該試驗中藥物在34例確診乳糜瀉的成人患者中潛在有效性和安全性的標記，研究結果今天在西班牙巴賽隆納召開的UEG Week 2019上作為最新揭曉的摘要進行呈報。入組時，患者透過控制良好的活檢確診乳糜瀉。入組後，患者接受口服麩質挑戰。依據該研究結果，武田決定行使選擇權來收購TAK-101的全球專屬授權。
武田胃腸病治療領域部門主管Asit Parikh M.D.博士表示：「儘管許多乳糜瀉患者能夠透過遵循無麩質膳食來處治其症狀，但對於症狀持續的患者而言目前沒有治療選擇。我們與COUR的合作首次表明，有可能誘導對乳糜瀉等自體免疫性疾病外來抗原的特異性免疫耐受。憑藉我們在炎性疾病領域的專長，武田準備進一步開發TAK-101，目標是向乳糜瀉患者提供第一個獲准的治療選擇。」
該試驗中，治療藥物在第1天和第8天透過靜脈給藥。治療藥物第二次給藥7天後開始麩質挑戰，每天給予12克麩質，持續3天，然後每天給予6克麩質，持續11天。主要終點是麩質挑戰後第6天用醇溶蛋白特異性酵素連結免疫斑點(ELISpot)檢測的γ干擾素(IFN-γ)斑點形成單位(SFUs)與基線相比的變化值。該檢測直接衡量乳糜瀉的麩質特異性全身T細胞活化，該應答的阻斷提示乳糜瀉患者可望獲得保護，免於麩質暴露的效應。34例患者隨機分配後接受治療，6例因麩質相關症狀而停藥，28例依研究方案完成為期14天的麩質挑戰。
該試驗達到主要終點，TAK-101和安慰劑的IFN-γ ELISpotSFUs與基線相比平均變化值分別為2.10和17.57 (p=0.0056)。同時發現，與安慰劑的0.63相比，TAK-101為0.18，具有保護小腸黏膜免於病情惡化所致損傷的趨勢(p=0.079)。TAK-101用藥患者中頻率超過安慰劑組患者的最常見不良事件有噁心、頭痛、腹痛和背痛。生命徵象、常規臨床實驗室指標、或血清細胞因子/趨化因子、醇溶蛋白特異性T細胞增生和細胞因子分泌未見有臨床意義的變化。
武田計畫啟動一項劑量範圍研究，以進一步探索TAK-101能否治療遵循無麩質膳食的乳糜瀉患者，以便未將來的註冊試驗提供資訊。COUR有資格在將來的付款中收取最高達4.2億美元，以及來自該授權的任何商品化產品銷售額的權利金。
COUR Pharmaceuticals執行長John J. Puisis表示：「我們的專利奈米顆粒平臺旨在對免疫系統再程序化，此次人體首用概念驗證研究的資料令人鼓舞。隨著武田承擔起乳糜瀉專案的責任，COUR將專注於將我們的治療藥物管線推向從多發性硬化到花生過敏的各類其他免疫障礙。」
COUR的專利免疫修飾奈米顆粒可結合炎性細胞，以啟動導致耐受的免疫再程序化。其核心可裝載疾病特異性抗原（本例中為醇溶蛋白），以誘導乳糜瀉等自體免疫性疾病患者的耐受。
關於乳糜瀉
乳糜瀉是一種基因驅動型慢性免疫介導障礙，患者對麩質肽的異常免疫應答導致小腸黏膜受損1,2,3。美國最新人群研究顯示，乳糜瀉患病率約為1% 4，全球約為0.5% 5。可導致成人和兒童黏膜損傷的麩質閾值為每天10至50毫克，約相當於一片麵包的百分之一6,7。乳糜瀉可導致腹痛、腹瀉、噁心和嘔吐等症狀。乳糜瀉的長期併發症可包括營養不良、骨質疏鬆加快、神經系統問題和生殖相關問題。乳糜瀉患者目前唯一可用的治療是維持無麩質膳食，這包括嚴格的終生避免暴露於來自小麥、大麥和黑麥的麩質蛋白，但並非一貫有效8。
武田對胃腸病的承諾
胃腸(GI)病的病情複雜、使病人虛弱以及導致患者生活的改變。武田與我們的合作夥伴認識到這項未獲滿足的需求，專注於透過提供創新藥物及患者疾病支持專門專案來改善患者的生活已超過25年。武田渴望改善患者管理其疾病的方式。此外，武田正在引領具有迫切的未獲滿足需求的胃腸病領域，例如炎性腸病、胃酸相關疾病和胃腸動力障礙。我們的GI研發團隊同時正在探索乳糜瀉和各種肝臟疾病的解決方案，以及透過微生物組治療藥物實現科學進展。
關於COUR Pharmaceuticals
COUR Pharmaceuticals正在開發旨在對免疫系統再程序化、以獲得針對免疫介導疾病的抗原特異性耐受的同類首創治療藥物。傳統方法採用毒性免疫抑制，僅減少症狀，而COUR的免疫修飾奈米顆粒平臺與此不同，它可治療免疫疾病的根本病因。COUR用於乳糜瀉的先導產品，是與武田合作的，首次展示了針對任何自體免疫疾病的對抗原特異性免疫耐受的誘導。臨床和臨床前研究資料展示了COUR奈米顆粒平臺應對多種免疫和炎性疾病的機會。該潛在技術是從西北大學收購的，來源於Judy E. Guggenheim微生物學-免疫學研究教授Stephen D. Miller博士實驗室30多年的研究。欲瞭解更多資訊，請造訪www.courpharma.com。
關於武田藥品工業株式會社
武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK)是一家總部位於日本、以價值為基礎的研發驅動型生物製藥業領袖，致力於將科學轉化為高度創新的藥品，從而為患者提供更佳的健康和更美好的未來。武田的研發努力專注於腫瘤學、胃腸病學、罕見疾病和神經科學。我們還對血漿衍生療法和疫苗進行有針對性的研發投資。我們正致力於開發高度創新的藥物，透過促進新治療方案的尖端，利用我們增強的協作研發引擎和能力，創造強大的、模式多樣化的產品線，為改變人們的生活做出貢獻。我們的員工致力於改善患者的生活品質，與近80個國家和地區的醫療領域合作夥伴攜手合作。
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前瞻性陳述
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1 Jabri B, Sollid LM. T Cells in Celiac Disease. J Immunol 2017;198:3005-3014. （Jabri B、Sollid LM. 乳糜瀉中的T細胞。《免疫學雜誌》2017;198:3005-3014.）
2 Molberg O, McAdam S, Lundin KE, et al. T cells from celiac disease lesions recognize gliadin epitopes deamidated in situ by endogenous tissue transglutaminase. Eur J Immunol 2001;31:1317-23. （Molberg O、McAdam S、Lundin KE等。乳糜瀉病灶中的T細胞可識別內源性組織轉麩氨酵素原位脫醯胺基的醇溶蛋白表位。《歐洲免疫學雜誌》2001;31:1317-23.）
3 Dieterich W, Ehnis T, Bauer M, et al. Identification of tissue transglutaminase as the autoantigen of celiac disease. Nat Med 1997;3:797-801.（Dieterich W、Ehnis T、Bauer M等。組織轉麩氨酵素被確定為乳糜瀉的自體抗原。《自然雜誌醫學分冊》1997;3:797-801.）
4 Leonard MM, Sapone A, Catassi C, et al. Celiac Disease and Nonceliac Gluten Sensitivity: A Review. JAMA 2017;318:647-656. （Leonard MM、Sapone A、Catassi C等。乳糜瀉和非乳糜瀉麩質敏感性：綜述。《美國醫學會雜誌》2017;318:647-656.）
5 Lionetti E, Gatti S, Pulvirenti A, et al. Celiac disease from a global perspective. Best Pract Res Clin Gastroenterol 2015;29:365-79. （Lionetti E、Gatti S、Pulvirenti A等。從全球觀點看乳糜瀉。《臨床胃腸學最佳實務和研究》2015;29:365-79.）
6 Might gluten traces in wheat substitutes pose a risk in patients with celiac disease? A population-based probabilistic approach to risk estimation. Am J Clin Nutr 2013;97:109-16. （小麥代用品中的微量麩質是否將乳糜瀉患者置於風險中？採用人群機率法估算風險。《美國臨床營養學雜誌》2013;97:109-16.）
7 Catassi C, Fabiani E, Iacono G, et al. A prospective, double-blind, placebo-controlled trial to establish a safe gluten threshold for patients with celiac disease. Am J Clin Nutr 2007;85:160-6. （Catassi C、Fabiani E、Iacono G等。一項前瞻性、雙盲、安慰劑對照試驗確立了乳糜瀉患者的安全麩質閾值。《美國臨床營養學雜誌》2007;85:160-6.）
8 https://www.niddk.nih.gov/health-information/digestive-diseases/celiac-disease/symptoms-causes（造訪於2019年10月9日）
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