瑞士拉亨--(美國商業資訊)--作為本周歐洲血友病和相關疾病學會(EAHAD)大會第13屆年會的贊助商，Octapharma發揮了舉足輕重的作用，此次大會於2020年2月5日至7日在荷蘭海牙召開。Octapharma在大會上的活動包括一場專注於滿足A型血友病患者需求的科學研討會。
研討會《化解A型血友病的挑戰：Nuwiq® (simoctocog alfa)的有效性、免疫原性和抑制因數處治》討論人類細胞系源性重組FVIII (rFVIII) Nuwiq®的最新進展，以及增進對每一位A型血友病個體最佳治療方法認識的新方法。研討會由義大利米蘭綜合大醫院Maria Elisa Mancuso主持。
領先專家們呈報了Nuwiq®有效性和免疫原性關鍵資料。英國倫敦皇家倫敦醫院的John Pasi描述了NuPreviq研究患者依藥代動力學(PK)個體化評估而採用不同預防性治療方案的成效。40例患者中多數(90%)使用Nuwiq®個體化預防性治療期間未見自發性出血，85% (34/40)的患者接受每週兩次或更少治療，證明Nuwiq®個體化預防性治療有助於確定哪些患者能受惠於較少次數給藥，同時保持有效的出血保護。Nuwiq®產品特性摘要2019年修訂版納入了上述資料。John Pasi同時分享了指導預防性治療的群體PK分析工具的最新資訊。
既往未治患者(PUP)出現抑制因子的風險仍值得關注。英國倫敦大奧蒙德街醫院Ri Liesner呈報了NuProtect的終局結果，NuProtect是單一FVIII產品(Nuwiq®)用於真實PUP的樣本量最大的前瞻性研究。在接受Nuwiq®的105例PUP中，抑制因子和高滴度抑制因子的累積發生率分別為27.9%和17.6%。Liesner博士同時強調，NuProtect研究中，伴非空F8突變的PUP均未出現抑制因子。上述資料表明，與SIPPET研究分析的倉鼠細胞系源性rFVIII產品相比，Nuwiq®的免疫原性較接近含von Willebrand因子(VWF)的血漿源性FVIII 1,2。
德國默費爾登-瓦爾多夫(Mörfelden-Walldorf)萊茵血友病中心的Carmen Escuriola在研討會上介紹的資訊概述了一些正在採取的策略，以認識不同治療方法對A型血友病患者和抑制因子的影響。對誘導免疫耐受的影響因素以及不同治療策略對包括關節健康在內的長期成效的影響的認識在增加，這將有助於為帶有抑制因子的患者的治療提供決策依據。
瑞士蘇黎世Balgrist Campus AG的科學家Sander Botter在研討會收場時討論了FVIII在止血範疇內外的作用和FVIII在A型血友病治療中更廣義的重要性。Botter博士強調了FVIII可能對關節和骨骼健康相當重要的證據，並呈報了一批可望對治療選擇影響A型血友病患者骨骼和關節健康進行定性的新研究。
Octapharma血液科國際業務部主管Larisa Belyanskaya博士表示：「我們很榮幸能夠分享Nuwiq®出眾的資料，這些資料證明，Nuwiq®對滿足A型血友病患者從首次治療到長期保護的需求是有價值的。」
Octapharma董事Olaf Walter補充道：「此次研討會真正展示了我們Octapharma改善出血性疾病患者生活的承諾。我們很榮幸能夠繼續分享Nuwiq®的效益，我們認為，這些效益表明，我們開發人類細胞系源性重組FVIII的方法是成功的。」
關於A型血友病
A型血友病是第八因子(FVIII)缺乏所致的X染色體連鎖遺傳性出血性疾病，如果未加治療，可導致肌肉和關節出血，繼而導致關節病和重度病損。全球每1萬名男性中約有一名受累。FVIII替代預防性治療可減少出血發作次數和永久性關節損傷的風險。
關於Nuwiq®
Nuwiq® (simoctocog alfa)是第四代重組第八因子(rFVIII)蛋白質，在人類細胞株中生產，未經化學修飾或任何其他蛋白質融合3。其培養不含人源性或動物源性添加物，不含非人類蛋白質抗原決定簇，與von Willebrand因子的親和力高3。已完成7項評估Nuwiq®治療的臨床試驗，涵蓋201例次重症A型血友病經治患者（PTP；190人），其中包含59例兒童3。NuProtect研究評估Nuwiq®用於既往未曾治療的患者(PUP)。Nuwiq®的劑量有250 IU、500 IU、1000 IU、2000 IU、2500 IU、3000 IU和4000 IU 4。Nuwiq®在61個國家獲准用於治療和預防所有年齡層A型血友病患者（先天性FVIII缺乏）的出血5。
關於Octapharma
Octapharma的願景是：「我們的熱情驅動我們提供促進人類生活的新健康解決方案」。Octapharma總部位於瑞士拉亨，是世界上最大的人類蛋白質製造商之一，致力於開發、生產源於人體血漿和人體細胞系的人類蛋白質。作為一家家族企業，Octapharma致力於切實改善人們的生活品質，而且自1983年以來便一直從事這一行業；因為這是我們與生俱來的使命。本公司的價值是主人翁精神、誠信、領導力、永續性和企業家精神。
Octapharma在全球雇用了約8,314名員工，用以下三大領域的產品為115個國家病患的治療提供支援：
- 血液科（凝血障礙）
- 免疫療法（免疫障礙）
- 重症監護（出血處治和功能性容量補充）
Octapharma在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有七處研發設施和六處一流的製造設施。
1 Peyvandi F et al. N Engl J Med 2016; 374:2054-64.
2 Liesner RJ et al Blood. 2018; 13 March (e-letter).
3 Lissitchkov T et al. Ther Adv Hematol 2019; doi: 10.1177/2040620719858471.
4 Nuwiq Summary of Product Characteristics（Nuwiq產品特性摘要）.
原文版本可在businesswire.com上查閱：https://www.businesswire.com/news/home/20200206005356/en/
免責聲明：本公告之原文版本乃官方授權版本。譯文僅供方便瞭解之用，煩請參照原文，原文版本乃唯一具法律效力之版本。
聯絡方式：
Octapharma AG
血液科國際業務部
Olaf Walter
Olaf.Walter@octapharma.com
Larisa Belyanskaya
Larisa.Belyanskaya@octapharma.com
電話：+41 55 4512121
Ivana Spotakova
傳播經理
ivana.spotakova@octapharma.com
電話：+41793474607
