麻塞諸塞州劍橋和日本大阪--(美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)今天宣布，2期Pevonedistat-2001試驗結果將於線上進行的第56屆美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會和線上進行的第25屆歐洲血液學會(EHA)年會上進行口述呈報。該研究評估pevonedistat聯合azacitidine vs單用azacitidine治療罕見白血病患者，包括較高風險骨髓異常增生症候群(HR-MDS)。上述結果顯示，pevonedistat聯合azacitidine是一種有前景的高活性治療方案，多項有臨床意義的終點提示HR-MDS亞組有效益，包括整體存活期(OS)、無事件存活期(EFS)、完全緩解(CR)和不依賴輸血，安全性接近單用azacitidine。
Pevonedistat-2001試驗是一項針對HR-MDS、較高風險慢性粒單核細胞白血病(HR-CMML)和低母細胞急性髓細胞白血病(LB-AML)患者的概念驗證研究。儘管主要終點OS未達到預定義的統計學意義，但pevonedistat聯合治療的OS在數值上比單用azacitidine更長，EFS也有受益趨勢，事件的定義是死亡或轉為AML。
武田腫瘤治療領域部主管Christopher Arendt表示：「根據上述2期結果，我們對pevonedistat非常樂觀，尤其是較高風險MDS亞組，患者在幾個關鍵終點水準上受惠於pevonedistat聯合azacitidine，未引起其他安全性方面的擔憂。聯合治療不僅存活期更長，而且較高風險MDS亞組患者緩解率更高、不依賴輸血者增加。我們期待透過我們的3期PANTHER試驗建立該資料集，該試驗已於去年秋天完成入組，並將支持pevonedistat全球查驗登記。」
十多年來，HR-MDS的治療沒有進展，現有治療方案效益有限。Pevonedistat可能是這些患者的第一個新治療選擇。
Pevonedistat-2001研究主要研究者、聖路易醫院Lionel Adès, MD, PhD表示：「看到Pevonedistat-2001試驗結果如此令人鼓舞，我感到振奮，特別是對較高風險MDS，這是一種具有侵犯性的MDS，預後不良、生活品質下降、轉為AML的機率更高。較高風險MDS現有標準治療中添加pevonedistat後，完全緩解率倍增、緩解持續時間延長、長期成效改善，安全性接近單用azacitidine，這可能滿足此類患者的巨大需求。」
Lionel Adès博士將呈報的關鍵結果包括：
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意向治療人群（n=120例）：
- 中位OS，pevonedistat聯合組為21.8個月，azacitidine單藥組為19.0個月(HR 0.802; p = 0.334)。
- pevonedistat聯合組的EFS趨向比azacitidine單藥組更長，中位數分別為21.0個月和16.6個月。
- HR-MDS亞組（n=67例）：
- 中位OS，pevonedistat聯合組為23.9個月，azacitidine單藥組為19.1個月。
- 中位EFS，pevonedistat聯合組為20.2個月，azacitidine單藥組為14.8個月。
- 總緩解率(ORR)，pevonedistat聯合組為79.3%，azacitidine單藥組為56.7%。
- CR率，pevonedistat聯合組為51.7%，azacitidine單藥組為26.7%。
- 中位緩解持續時間(DoR)，pevonedistat聯合組為34.6個月，azacitidine單藥組為13.1個月。
- 基線時依賴紅血球(RBC)輸血的患者經治療後轉為不依賴輸血的比例，pevonedistat聯合azacitidine組為69.2%，azacitidine單藥組為50.0%。
- LB-AML的中位OS，pevonedistat聯合組為23.6個月，azacitidine單藥組為16.0個月。
- HR-CMML的中位OS和EFS，azacitidine單藥組較長，可能是由於樣本量小和/或患者異質性較大。
- pevonedistat聯合azacitidine組的安全性接近azacitidine單藥組，未導致骨髓抑制增加。
- 兩組最常見≥3度不良事件(AE)有中性粒細胞減少(33% vs. 27%)、發熱性中性粒細胞減少(26% vs. 29%)、中性粒細胞計數降低(21% vs. 10%)、貧血(19% vs. 27%)、血小板減少(19% vs. 23%)、肺炎(12% vs. 10%)。
- 研究進程中死亡患者的比例，pevonedistat聯合azacitidine組為9%，azacitidine單藥組為16%。
- LB-AML（n=36例）和HR-CMML（n=17例）亞組：
- 安全性資料包括：
關於Pevonedistat-2001試驗
Pevonedistat-2001 (NCT02610777)是一項全球性、隨機、對照、開放、多中心、2期臨床試驗，旨在評估Pevonedistat聯合azacitidine與單藥azacitidine對不適合幹細胞移植且先前未接受過治療的較高風險MDS或CMML或低母細胞AML患者的安全性和有效性。全球約有120例參與者入組。該試驗主要終點是OS。
關於Pevonedistat
Pevonedistat是同類首創NEDD8活化酶(NAE)抑制劑，可阻止某些蛋白質的修飾。Pevonedistat治療會破壞細胞週期進程和細胞存活，導致包括白血病在內的癌細胞死亡。臨床前研究顯示，Pevonedistat聯合azacitidine有抗腫瘤活性，AML患者中的1期研究顯示，臨床活性有前景、耐受性良好。3期研究目前正在評估Pevonedistat用於不適合移植或強化誘導化療（非適格）的HR-MDS、HR-CMML和AML患者的一線治療，一項2期研究同時正在探索Pevonedistat聯合azacitidine和venetoclax的三聯療法用於非適格AML。
關於MDS、CMML和AML
MDS、CMML和AML屬罕見類型的骨髓相關癌症，由骨髓中無規則的血細胞生成所導致。這些癌症最常影響老齡患者，中位診斷年齡介於60至74歲。由於這種無規則的生成，MDS、CMML或AML患者的循環中沒有足量的正常紅血球、白血球和/或血小板。MDS、CMML和AML的症狀通常含糊不清，與低血細胞計數有關，可能包括疲乏、呼吸短促、容易瘀傷或出血、食欲不振、無力、皮膚蒼白、發燒、頻繁或重症感染。
MDS依血細胞計數、母細胞計數、突變和細胞遺傳學劃分為極低風險至極高風險的若干種。國際預後評分系統修訂版(IPSS-R)將較高風險疾病定義為中風險、高風險或極高風險，此類患者預後較差。約40%的HR-MDS患者轉為AML，這是一種具有侵犯性的成人急性白血病，成效較差。
武田對腫瘤學的承諾
我們的核心研發使命是透過我們對科學、突破性創新和改善患者生活的熱情的承諾，向全世界癌症患者交付新型藥品。無論是憑藉我們的血液治療藥物、我們強大的產品管線，還是實體瘤藥品，我們的宗旨是保持創新和競爭力，以便向患者提供他們需要的治療。欲瞭解更多資訊，請造訪www.takedaoncology.com。
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