紐約和日本大阪--(美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（簡稱「武田」）和致力於開發改變神經系統罕見疾病患者命運的藥品的生物製藥公司Ovid Therapeutics Inc. (NASDAQ: OVID) (Ovid)今天發布Soticlestat治療Dravet症候群(DS)或Lennox-Gastaut症候群(LGS)病童2期ELEKTRA隨機研究的陽性頭條結果。Soticlestat是一種強效、高選擇性、口服、同類首創的膽固醇24-羥化酶(CH24H)抑制劑。Ovid和武田正在研究該藥治療罕見的發展性與癲癇性腦病變(DEE)，這是一組高度難治的癲癇症候群，包括DS和LGS。

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ELEKTRA研究達到其主要終點，具有極顯著統計學意義，顯示在12周維持期間，抽搐發作(DS)和跌倒發作(LGS)頻率基線後中位降幅為27.8%，而安慰劑組增幅為3.1%（依維持期120例癲癇發作資料的有效性分析子集，安慰劑校正後中位降幅=30.5%；p=0.0007）。此外，在ELEKTRA研究20周全程治療期間（遞增期加維持期），Soticlestat治療組DS和LGS患者的抽搐發作(DS)和跌倒發作(LGS)頻率中位降幅為29.8%，而安慰劑組發作頻率中位降幅為0.0%（安慰劑校正後降幅=25.1%；p=0.0024）。

在20周全程治療期間，ELEKTRA DS佇列(n=51)中，Soticlestat組抽搐發作頻率中位降幅為33.8%，安慰劑組中位增幅為7.0%（安慰劑校正後發作頻率中位降幅為46.0%；p=0.0007）。依據上述資料，兩家公司計畫與主管機關會面，討論啟動Soticlestat治療DS患者的3期註冊試驗。

在20周全程治療期間，ELEKTRA LGS佇列(n=88)中，Soticlestat組跌倒發作頻率中位降幅為20.6%，安慰劑組中位降幅為6.0%（安慰劑校正後發作頻率中位降幅為14.8%；p=0.1279）。進一步分析正在進行中，以便更好地瞭解開發Soticlestat用於這一高度異質性患者群體的潛在下一步。

ELEKTRA研究顯示，Soticlestat總體耐受良好，安全性與既往研究一致，未見新的安全性信號。完成ELEKTRA研究的患者全數選擇入組ENDYMION開放延伸研究，今天還報導了ENDYMION的結果。

Ovid總裁兼醫學長Amit Rakhit, M.D., MBA表示：「上述結果令我們感到非常鼓舞，這些結果顯示，Dravet症候群患者經Soticlestat治療後，發作降幅有明確的統計學意義，Lennox-Gastaut患者也有發作減少的趨勢。我們期待繼續與武田合作，啟動Soticlestat治療DS患者的3期註冊試驗，同時繼續分析ELEKTRA和ENDYMION研究中LGS患者的資料，以確定潛在的下一步。我們還希望在本季下半季報告Soticlestat治療CDKL5缺乏症和Dup15q症候群（難治性DEE的另外兩種類型）的2期ARCADE開放研究資料。」

武田神經科學治療領域部門主管Sarah Sheikh, M.D., M.Sc., MRCP表示：「看到這些陽性結果並將Soticlestat推進到後期臨床開發令人振奮，初期是為Dravet症候群病童提供可能的治療，這些兒童需要更多的選擇來處治難治性發作。Soticlestat及其新穎的作用機理是武田發現的，我們熱衷於與Ovid Therapeutics緊密合作，以一支統一的團隊繼續推進科學和臨床專案。」

多倫多大學兒科副教授、病童醫院兒童神經科醫生Cecil Hahn, M.D., MPH博士表示：「DS和LGS等發展性癲癇性腦病病童需要更多選擇來控制其難治性癲癇發作。ELEKTRA研究的結果很有前景，特別是對於DS病童，癲癇發作負擔的減輕有臨床意義。此外，本項研究顯示，Soticlestat耐受良好。」

2期ELEKTRA研究設計和患者基線人口學資料

ELEKTRA為國際多中心、隨機雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估Soticlestat治療2至17歲伴高度難治性DS（抽搐發作）或LGS（跌倒發作）的兒科患者。該研究包括4至6周的篩選期，用於確定基線發作頻率，隨後是20周雙盲治療期，包括8周劑量優化期和12周維持期。8周劑量優化期間，Soticlestat口服劑量由100毫克每天2次(BID)遞增至200毫克BID至300毫克BID（體重<60千克者，依毫克/千克給藥）。

合計141例患者入組ELEKTRA，126例完成研究。139例患者納入修訂版意向治療(mITT)分析，以評估有效性終點，其中包括任何入組研究並接受至少一劑研究藥物的患者。允許研究中的患者使用1至4種抗癲癇藥(AED)，多數患者同時接受至少3種抗癲癇藥治療。患者最常用的AED是valproate、clobazam、levetiracetam和topiramate。

2期ELEKTRA有效性頭條結果

該研究達到其主要終點，顯示在12周維持期間，抽搐發作(DS)和跌倒發作(LGS)頻率基線後中位降幅為27.8%，而安慰劑組增幅為3.1%（依維持期120例發作資料的有效性分析子集，安慰劑校正後中位降幅=30.5%；p=0.0007）。在mITT DS患者群體20周治療全程，發作頻率百分數基線後變化中位降幅為33.8%，安慰劑組發作頻率增幅為7.0%（安慰劑校正後中位降幅=46.0%；p=0.0007）。在mITT LGS患者群體治療全程，發作頻率百分數基線後變化中位降幅為20.6%，安慰劑組降幅為6.0%（安慰劑校正後中位降幅=14.8%；p=0.1279）。

2期ELEKTRA安全性頭條結果

該研究中Soticlestat耐受良好。上述結果與既往研究一致，未見新的安全性信號。治療組與安慰劑組中，治療中出現的不良事件的發生率接近，經歷至少一宗治療中出現的不良事件者，Soticlestat組為57例(80.3%)，安慰劑組為52例(74.3%)。Soticlestat組與安慰劑組發生率差異≥5%的最常見治療中出現的不良事件為嗜睡和便秘。Soticlestat組與安慰劑組的嚴重不良事件發生率接近，經歷至少一種治療中出現的嚴重不良事件者，Soticlestat組為11例(15.5%)，安慰劑組為13例(18.6%)。未見死亡報告。

ENDYMION開放延伸研究更新

完成ELEKTRA試驗的患者全數選擇參與ENDYMION開放延伸研究。ENDYMION的主要目的是評估Soticlestat治療罕見癲癇患者4年期間的長期安全性和耐受性，其次是評估隨時間演變Soticlestat對發作頻率的效應。

參與EKYTRAION研究的ELEKTRA患者資料支援核心研究的結果。資料顯示，原初隨機分配Soticlestat的那些患者中效應可維持6個月以上，同樣，在先前分配至安慰劑組的患者中，發作頻率低於基線。ENDYMION未見新的安全性信號。

關於Soticlestat (TAK-935/OV935)

Soticlestat是一種強效、高選擇性、同類首創的膽固醇24-羥化酶(CH24H)抑制劑，可望降低癲癇發作易感性、改善癲癇發作控制。CH24H主要在腦中表達，它在腦中將膽固醇轉化為24S-羥基膽固醇(24HC)，以調節腦膽固醇的體內平衡。24HC是NMDA受體的正向異位調節劑，可調節與癲癇相關的麩胺酸能信號傳導。麩胺酸是腦中主要的神經遞質之一，已證明在癲癇發作的啟動和播散中發揮作用。新近文獻顯示，CH24H透過調節NMDA通道參與麩胺酸能途徑的過度啟動，而CH24H表達增加能破壞星形膠質細胞對麩胺酸的再攝取，從而導致癲癇發生和神經毒性。Soticlestat抑制CH24H後，神經元中的24HC水準降低，可改善NMDA通道活性的興奮性/抑制性平衡。

武田和Ovid依50/50的比例分攤Soticlestat的開發和商品化成本，如果成功，兩家公司將以50/50的比例分享利潤。武田將負責在日本的商品化，並可選負責亞洲其他國家和其他選定國家的商品化。Ovid將負責Soticlestat在美國、歐洲，加拿大和以色列的臨床開發活動和商品化。依協議條款，武田獲得Ovid的股權，並有資格依Soticlestat進展獲得某些里程碑付款。

關於Dravet症候群和Lennox-Gastaut症候群

Dravet症候群和Lennox-Gastaut症候群是發展性與癲癇性腦病變(DEE)的不同類型，DEE是一組異質性的罕見癲癇症候群。Dravet和Lennox-Gastaut症候群通常在嬰兒期或兒童早期顯現，多數抗癲癇藥均無效。

Dravet症候群最常見病因是SCN1A基因遺傳突變，在美國約15,000人至21,000人中有1人受累。Dravet症候群的特徵是局灶性癲癇發作時間延長，可演變為抽搐性強直陣攣型癲癇發作。隨著發作的增加，Dravet症候群病童會出現發展障礙。其他常見症狀包括食欲變化、平衡困難和行走時蹲踞步態。

Lennox-Gastaut症候群估計在美國約11,000人中有1人受累。Lennox-Gastaut症候群是一種異質性疾病，其特徵為若干種不同類型的癲癇發作，最常見的是無力性（跌倒）、強直性和非典型性失神發作。Lennox-Gastaut症候群病童可能同時發生認知功能障礙、發展里程碑達標延遲和行為問題。Lennox-Gastaut症候群可由多種基礎疾病所致，但部分病例病因不明。

Ovid電話會議和網路廣播資訊

Ovid Therapeutics將於美國東部時間今天上午8:00召開實況電話會議和網路廣播。請造訪公司網站investors.ovidrx.com的「投資人」欄目收聽實況網路廣播。或致電866-830-1640（美國）或210-874-7820（國際）收聽實況電話會議。實況電話會議的會議ID號碼為7926217。實況電話會議結束後，可在公司網站上收聽網路廣播的重播。

關於武田藥品工業株式會社

武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK) 是一家總部位於日本、以價值為導向的研發驅動型生物製藥業領袖，致力於將科學轉化為高度創新的藥品，從而為患者提供更佳的健康和更美好的未來。武田的研發努力專注於腫瘤、罕見疾病、神經科學和胃腸病(GI)。我們還對血漿衍生療法和疫苗進行有針對性的研發投資。我們正致力於開發高度創新的藥物，透過推動新治療方案的尖端，利用我們增強的協作研發引擎和能力，創造強大的、模式多樣化的產品線，為改變人們的生活做出貢獻。我們的員工致力於改善患者的生活品質，與近80個國家的醫療領域合作夥伴攜手合作。

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關於Ovid Therapeutics

Ovid Therapeutics Inc.是一家總部位於紐約的生物製藥公司，採用其BoldMedicine^®方法開發改變神經系統罕見疾病患者命運的藥品。Ovid的產品管線包含大量有前景的同類首創藥品。公司最先進的試驗中藥品OV101（gaboxadol）目前正在臨床開發中，用於治療Angelman症候群和脆性X症候群。Ovid還與武田藥品工業株式會社合作開發OV935 (Soticlestat)，可望用於治療罕見的發展性與癲癇性腦病變(DEE)。如需瞭解有關Ovid的更多資訊，請造訪www.ovidrx.com。

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