麻塞諸塞州劍橋和日本大阪--(美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK)（「武田」）今天發表3期TOURMALINE-MM2試驗結果，該試驗評估NINLARO™ (ixazomib)聯合lenalidomide和dexamethasone vs安慰劑聯合lenalidomide和dexamethasone治療不適合自體幹細胞移植的新診斷多發性骨髓瘤患者。上述資料將於美國中部時間2020年9月9日（週三）下午6:15在血液腫瘤學會(SOHO)遠端科學會議上呈報。

該研究發現，NINLARO聯合lenalidomide和dexamethasone組的中位無惡化存活期(PFS)比安慰劑組長13.5個月（NINLARO組為35.3個月，安慰劑組為21.8個月；危險比[HR] 0.830；p=0.073）。該試驗未達到統計學意義的閾值，主要終點PFS未達到。

TOURMALINE-MM2主要研究者、領銜作者、里爾大學醫院Thierry Facon, MD表示：「鑒於目前尚無獲得核准的全口服蛋白酶體抑制劑治療選擇，新診斷的多發性骨髓瘤存在特定需求。整體而言，TOURMALINE-MM2試驗結果對該患者人群以及包括高風險細胞遺傳學患者在內的多個亞組極為重要。我們希望上述資料將有助於為多發性骨髓瘤學界的未來研究和深入進展提供資訊。」

其他呈報的終點包括完全緩解(CR)率、總存活期(OS)和中位至惡化時間(TTP)。該試驗中與NINLARO相關的安全性與現有處方資訊大體一致。

武田腫瘤治療領域部主管Christopher Arendt表示：「我們希望TOURMALINE-MM2試驗結果將鼓勵建設性對話，幫助推動未來的研究工作，特別是對於可望受惠於某一種有助於保全生活品質的全口服蛋白酶體抑制劑聯合治療的患者。我們公司堅守對多發性骨髓瘤學界的承諾，期待將來分享來自我們進行中的多發性骨髓瘤維持治療3期研究的成熟資料。」

關鍵結果將由TOURMALINE-MM2試驗研究者、Mayo Clinic的Shaji Kumar, MD呈報，包括：

• 中位PFS，NINLARO組為35.3個月，安慰劑組為21.8個月(HR 0.830; p=0.073)。
  • 預設擴大的高風險細胞遺傳學亞組的中位PFS，NINLARO組為23.8個月，安慰劑組為18.0個月(HR 0.690)。
• 該試驗關鍵次要終點CR率，NINLARO組為26%，安慰劑組為14%。
• NINLARO組中位隨訪57.8個月、安慰劑組中位隨訪58.6個月後，中位OS兩組均未達到(HR 0.998)。
• NINLARO聯合組中位TTP比安慰劑組長，NINLARO組為45.8個月，安慰劑組為26.8個月(HR 0.738)。
• 安全性資料包括：
• 治療中出現的不良事件(TEAE)發生率，NINLARO聯合lenalidomide和dexamethasone組為96.6%，安慰劑聯合lenalidomide和dexamethasone組為92.6%。
• NINLARO組有臨床意義的最常見TEAE是腹瀉、皮疹、周邊水腫、便秘和噁心。
• ≥3度TEAE，NINLARO組為88.1%，安慰劑組為81.4%。
• 多數TEAE獲得處治，沒有停藥，TEAE所致停藥率，NINLARO組為35%，安慰劑組為26.9%。
• 研究中途死亡率，NINLARO組為7.6%，安慰劑組為6.3%。

多發性骨髓瘤研究基金會(MMRF)會長兼執行長Paul Giusti表示：「來自TOURMALINE-MM2等研究的見解極為重要，特別是對可能受惠於居家服藥便利的患者。這些關鍵的收穫使學界能全面評估可供患者和醫師使用的不同聯合治療方案。」

NINLARO目前在超過65個國家獲准與lenalidomide和dexamethasone聯合用於治療接受過至少一種治療藥物的多發性骨髓瘤的患者。NINLARO未獲准用於治療新診斷多發性骨髓瘤。

關於TOURMALINE-MM2試驗

TOURMALINE-MM2是一項國際性、隨機、雙盲、多中心、安慰劑對照3期臨床試驗，旨在比較NINLARO™ (ixazomib)聯合lenalidomide和dexamethasone vs安慰劑聯合lenalidomide和dexamethasone治療705例不適合移植的新診斷多發性骨髓瘤成人患者。主要終點是無惡化存活期(PFS)。關鍵次要終點包括完全緩解(CR)率、疼痛緩解和總存活期(OS)。欲瞭解更多資訊，請造訪： https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01850524

關於多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤是一種源於漿細胞的威脅生命的罕見血癌，漿細胞是骨髓中製造的一種白血球。這些漿細胞出現異常、倍增並釋放一種稱為副蛋白的抗體，副蛋白可導致該病的各種症狀，包括骨痛、頻繁或反復感染和疲乏，疲乏是貧血的一種症狀。這些惡性漿細胞有可能累及體內多數骨骼，可導致若干嚴重健康問題，累及骨骼、免疫系統、腎臟和紅血球計數。典型的多發性骨髓瘤病程包括症狀性骨髓瘤階段，隨後是若干緩解階段。全球多發性骨髓瘤患者近23萬人，全球每年新診斷病例約為11.4萬人。

關於NINLARO^™ (ixazomib)膠囊

NINLARO™ (ixazomib)是一種口服蛋白酶體抑制劑，目前正在研究用於多發性骨髓瘤譜系疾病。2015年11月，美國食品藥品管理局(FDA)率先核准NINLARO聯合lenalidomide和dexamethasone用於治療先前至少用過一種藥物的多發性骨髓瘤患者。NINLARO目前在超過65個國家獲得核准，包括美國、日本和歐盟，還有9監管備案目前在審理中。它是首個進入3期臨床試驗並獲准的口服蛋白酶體抑制劑。在日本，NINLARO獲准用於接受過自體幹細胞移植的多發性骨髓瘤患者的維持治療，並已報請核准用於不適合幹細胞移植的患者的維持治療。

NINLARO^™ (ixazomib) ：全球重要安全性資訊

特別警示與注意事項

血小板減少在NINLARO用藥期間已有報導（NINLARO組vs安慰劑組方案分別為28% vs 14%），血小板計數最低點發生於每28天治療週期的第14-21天期間，在下一輪週期開始前恢復至基線水準。該狀況未導致出血事件或血小板輸血的增多。NINLARO治療期間應監測血小板計數，每月至少一次，在最初3個治療週期中可考慮更頻繁的監測。依標準內科指南，可透過調整劑量和血小板輸血來處治。

胃腸道毒性在NINLARO和安慰劑治療方案中均有報導，例如腹瀉(42% vs 36%)、便秘(34% vs 25%)、噁心(26% vs 21%)、嘔吐(22% vs 11%)，偶而可能需要使用鎮吐藥和止瀉藥，並給予支持性治療。

周邊神經病變在NINLARO用藥期間已有報導（NINLARO和安慰劑組分別為28% vs 21%）。最常報告的反應是周邊感覺神經病變（NINLARO和安慰劑組分別為19%和14%）。兩組中，周邊運動神經病變的報告均少見(<1%)。應監測患者的周邊神經病變症狀，必要時可調整劑量。

周邊水腫在NINLARO用藥期間已有報導（NINLARO和安慰劑組分別為25% vs 18%）。必要時應調查基礎病因，並提供支持性治療。依dexamethasone處方資訊調整其劑量，對於重度症狀，可調整NINLARO劑量。

皮膚反應在NINLARO用藥期間發生率為19%，安慰劑組為11%。最常見為斑丘疹和斑疹。皮疹的處治可採用支持性治療、調整劑量或停藥。

血栓性微血管病變在接受NINLARO的患者中已有報導，有時是致命的，包括血栓性血小板減少性紫癜/溶血性尿毒症候群(TTP/HUS)。應監測TPP/HUS的徵象和症狀，如果疑診，應停用NINLARO。如果排除TPP/HUS診斷，應考慮重新啟用NINLARO。在先前經歷過TPP/HUS的患者中重啟NINLARO治療的安全性尚屬未知。

肝臟毒性：NINLARO用藥期間有少量報導，包括藥物所致肝損、肝細胞損害、肝脂肪變性、淤膽型肝炎。對於3度或4度症狀，應定期監測肝酶和調整劑量。

妊娠：NINLARO可損害胎兒。育齡男女在NINLARO治療期間及末次給藥後90天內應採取避孕措施。育齡女性在服用NINLARO期間應避免妊娠，因該藥對胎兒有潛在風險。採用賀爾蒙避孕的女性應額外使用屏障避孕法。

哺乳： NINLARO或其代謝產物是否經人類乳汁排泌，尚屬未知。為嬰兒授乳可能會發生不良事件，因此應停止授乳。

特殊患者人群

肝功能損害：中度或重度肝功能損害患者可降低NINLARO起始劑量至3毫克。

腎功能損害：需要透析的重度腎功能損害或終末期腎病(ESRD)患者可降低NINLARO起始劑量至3毫克。NINLARO無法經透析清除，因此其給藥無需考量透析時間。

藥物交互作用

不建議NINLARO與CYP3A強誘導劑合併使用。

不良反應

NINLARO治療中最常見(≥ 20%)且大於安慰劑的不良反應分別是：腹瀉(42% vs 36%)、便秘(34% vs 25%)、血小板減少(28% vs 14%)、周邊神經病變(28% vs 21%)、噁心(26% vs 21%)、周邊水腫(25% vs 18%)、嘔吐(22% vs 11%)、背痛(21% vs 16%)。報告率≥ 2%的嚴重不良反應包括血小板減少(2%)和腹瀉(2%)。對於每項不良反應，NINLARO方案組≤ 1%的患者停用3種藥物中的1種或多種藥物。

請參閱歐盟產品特性總結：http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/EPAR_-_Product_Information/human/003844/WC500217620.pdf
請參閱美國版處方資訊：https://www.ninlarohcp.com/pdf/prescribing-information.pdf
請參閱加拿大產品專論：http://www.takedacanada.com/ninlaropm

武田對腫瘤學的承諾

我們的核心研發使命是透過我們對科學、突破性創新和改善患者生活的熱情的承諾，向全世界癌症患者交付新型藥品。無論是憑藉我們的血液治療藥物、我們強大的產品管線，還是實體瘤藥品，我們的宗旨是保持創新和競爭力，以便向患者提供他們需要的治療。欲瞭解更多資訊，請造訪www.takedaoncology.com。

關於武田藥品工業株式會社

武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK) 是一家總部位於日本的以價值觀為基礎的研發導向型跨國生物製藥翹楚，致力於將科學轉化為高度創新的藥品，從而為患者提供更佳的健康和更光明的未來。武田的研究努力專注於四大治療領域：腫瘤學、罕見疾病、神經科學和胃腸病學(GI)。我們同時在血漿衍生治療藥物和疫苗領域進行針對性研發投入。我們正在專注於開發有助於改善患者生活的高度創新的藥品，努力推動新治療選擇的尖端，並發揮我們的升級版協作研發引擎和能力的優勢，以研製強大的、多樣化模式的後續產品線。我們的員工致力於改善患者的生活品質，在約80個國家與我們的合作夥伴在醫療保健領域攜手合作。

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