中國杭州--(美國商業資訊)--杭州啟函生物科技有限公司(Qihan Biotech)是將可複用基因體編輯技術應用於細胞療法和器官移植的領導者，今天於《自然-生物醫學工程》(Nature Biomedical Engineering)發表該公司成功生產首個臨床異種移植雛形「豬3.0」 的研究報告。結果顯示，異種器官的免疫相容性增強，並且完全根除了豬內源性反轉錄病毒(PERV)。

豬3.0的成功開發代表向實現安全有效的異種移植邁出重要一步，可能是全球人體器官捐贈者短缺的解決方案。該研究同時展示了啟函的高通量、可複用基因體編輯平臺如何用於設計製造新的生物學功能，以及在免疫腫瘤細胞治療和再生醫學領域的一系列潛在應用。

啟函生物致力於開發全球病患可用的新型細胞和器官療法。公司專注於開發和提供具有免疫特權的人類同種異體細胞治療產品和異種器官產品。目前，同種異體細胞療法和器官異種移植的臨床適用性受限於移植物與受體之間的分子不相容性。就用於異種移植的豬器官而言，還有傳播PERV的額外風險，PERV可能感染人類細胞。該發表的研究代表在克服這兩大侷限方面邁出的重大步伐。

《自然-生物醫學工程》發表的這項研究中，公司聯合創始人楊璐菡和George Church率領啟函的研究人員使用CRISPR-Cas9和轉座子技術的組合來產生具有13種獨立基因改造的豬，包括增強豬與人類的免疫和凝血相容性並完全根除PERV。這些基因工程豬表現出正常的生理特徵、生育能力和種系傳遞。

啟函生物首席執行官楊璐菡博士表示：「這是首個報告沒有活性PERV且與人類免疫系統相容性增強的豬生產的臨床異種移植雛形。該研究的發表代表啟函開發新型細胞和器官療法的重要進展，這些療法可為病患提供安全有效的解決方案。我們對該結果感到鼓舞，現在正在靈長類動物臨床前研究中測試器官的功能和安全性。」

該研究聯名作者、麻省總醫院移植外科主任兼臨床試驗總監James F. Markmann表示：「成功生產『豬3.0』並發表該研究，證明這是有望成為數百萬病患真正變革性選擇的重大進展。」

研究作者、哈佛大學遺傳學教授、啟函聯合創始人兼啟函科學顧問委員會聯合主席George Church教授表示：「該研究結果凸顯了可複用基因體編輯的前景。該方法如果得到進一步研究的驗證，可能有助於解決全球器官短缺問題、減少移植需求並促進新型免疫細胞療法的開發，包括針對所謂人體免疫特權部位的療法。」

關於啟函生物

啟函生物是一家生物技術公司，採用基因體編輯技術來開發用於移植的新型細胞療法和器官。公司的使命是結合使用高通量、可複用基因體編輯技術和移植免疫學方面的專業知識，以研製具有免疫特權的同種異體細胞和異種器官，用作治療癌症、器官衰竭和其他重要醫學病症的療法。為了創造病患普遍可用細胞和器官療法的世界，啟函生物已籌集兩輪融資，正將其細胞療法方案推向新藥臨床試驗研究。啟函生物總部位於中國杭州。欲瞭解更多資訊，請造訪www.qihanbio.com。

關於啟函的高通量、可複用基因體編輯平臺

啟函正在開創新一代基因編輯技術。利用CRISPR-Cas9和轉座子技術的組合，啟函正在建構一個技術平臺，該平臺已顯示細胞和活體生物內創紀錄的可複用基因剔除和敲入。

關於啟函的免疫特權技術平臺

啟函生物的「免疫特權」細胞和器官平臺源自於對移植免疫學的深刻理解，使公司能生產能夠逃避細胞或器官移植領受者免疫系統攻擊的下一代細胞和器官。啟函致力於為各類同種異體應用設計製造人體細胞和組織，包括用於免疫腫瘤學的免疫細胞以及其他功能性細胞，例如用於再生醫學的心肌細胞、神經元和胰島細胞。啟函同時引領廣泛基因改造豬的工程設計，將其作為生物反應器來「培植」異種細胞、組織和器官，用於安全有效的臨床應用。

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