瑞士拉亨--(美國商業資訊)--Octapharma宣布，III期ProDERM研究終局結果將在美國風濕科學會(ACR) 2020虛擬年會上呈報。ProDERM研究評估靜脈注射免疫球蛋白(IVIg) octagam^® 10%治療皮肌炎患者的長期有效性、耐受性、安全性。

• 研究達到主要終點，octagam^® 10%組緩解者比例顯著高於安慰劑組（78.7% vs 43.8%；p=0.0008）
• 研究第一階段octagam^® 10%組的緩解在開放延伸期全程所有的有效性終點上得以維持
• 在上述皮肌炎患者群體中，多數不良事件輕微，octagam^® 10%總體耐受良好。

皮肌炎是一種罕見的全身性自體免疫疾病，病因不明，主要累及肌肉和/或皮膚和其他器官。患者出現皮疹、導致肌肉無力的慢性肌肉炎症，10年存活率約50% ¹。儘管皮肌炎尚無經驗證和核准的治療，但部分患者接受IVIG適應症外治療²，而上述患者群體很少有IVIG與安慰劑對照的大樣本隨機研究資料。2017年5月，美國食品藥品管理局(FDA)向Octapharma簽發octagam^® 10%治療皮肌炎患者的孤兒藥認證。

ProDERM研究是首項評估IVIg治療皮肌炎的樞紐性隨機臨床試驗。在最初16週雙盲安慰劑對照期間，患者隨機分配接受每4週一次高劑量octagam^® 10%（2克/千克）或安慰劑。隨後是開放延伸期，期間所有患者接受每4週一次octagam^® 10%，治療24週（剔除最初16週接受octagam^® 10%期間出現臨床惡化的患者）。主要終點是第16週緩解患者的比例，定義為2016版ACR/歐洲風濕病聯盟(EULAR)肌炎緩解標準的改善總分(TIS)改善≥20分³。TIS根據6項肌炎核心指標：手部肌肉測試、醫師總評疾病活動、患者總評疾病活動、健康評估問卷、肌酶、肌外疾病活動。

研究入組10個國家36家單位的95例患者。ProDERM研究指導委員會成員、匹茲堡大學Rohit Aggarwal, MD MS表示：「ProDERM研究設計允許病情惡化的患者換藥，從而促進如此罕見的疾病能入組大量患者。與以前樣本量較小的研究相比，該研究如此大的患者群體，使結果更適用於臨床，尤其是鑒於該病的高度異質性。」

第16週時，octagam^® 10%組緩解者為78.7% (37/47)，而安慰劑組為43.8% (21/48)。對主要終點的支持性分析顯示，第16週時，octagam^® 10%組TIS均分(47.7)顯著高於安慰劑組(21.3, p<0.0001)。第40週開放延伸期末，從安慰劑換用octagam^®的患者中69.6% (32/46)為緩解者，表明最初隨機分配至安慰劑組的患者換用octagam^® 10%後獲得改善。IVIG組患者的緩解率一直維持至第40週(71.1%; 32/45)。安全性和耐受性表明，該患者群體中octagam^® 10%給藥總體耐受良好。

Octapharma董事會成員Olaf Walter表示：「直到現在，皮肌炎患者的預後都很差，並且缺乏獲准的治療選擇。我們對ProDERM研究的陽性結果感到非常振奮。改善患者的生活是Octapharma使命的核心，我們很自豪分享上述資料，旨在向皮肌炎患者提供有效的治療藥物。」

ProDERM研究結果展示了octagam^® 10%對皮肌炎患者的有效性、安全性、耐受性，首次透過大樣本隨機安慰劑對照研究展示了IVIg對皮肌炎患者的臨床效益。

關於ProDERM研究

ProDERM研究（The Progress in DERMatomyositis study，皮肌炎進展研究，NCT02728752）是國際性、多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照III期臨床試驗，研究octagam^® 10%對皮肌炎患者的有效性、安全性、耐受性。ProDERM研究入組10個國家36家單位的95例患者。

關於octagam^® 10%

Octagam^® 10%是靜脈內給藥的高純度人免疫球蛋白的即用型液體製劑。Octagam^® 10%已在美國、歐洲、加拿大獲准用於特發性血小板減少性紫癜。它同時在歐洲和加拿大獲准用於治療原發性免疫缺陷、繼發性免疫缺陷、格林-巴利症候群，在歐洲獲准用於CIDP。

關於皮肌炎

皮肌炎是一種罕見的免疫介導炎性肌炎，特徵是分別繼發於慢性皮膚和肌肉炎症的眼瞼、胸部、手關節部皮疹和近端肌肉無力⁴。儘管皮肌炎相關病損率和死亡率均很高，但美國或歐洲監管機構尚未核准任何經過臨床驗證的皮肌炎治療藥物。

關於Octapharma

Octapharma總部位於瑞士拉亨，是世界上最大的人類蛋白質製造商之一，致力於開發、生產源於人體血漿和人類細胞株的人類蛋白質。

Octapharma在全球雇用1萬多名員工，憑藉以下三大領域的產品為118個國家病患的治療提供支援：血液科、免疫療法和重症監護。

Octapharma在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有七處研發設施和六處一流的製造設施，年血漿製備產量合計約800萬升。

此外，Octapharma在歐洲和美國營運著140多個血漿捐贈中心。

參考文獻

1. Airio A, et al. Prognosis and mortality of polymyositis and dermatomyositis patients. Clin Rheumatol 2006; 25:234-239.（多肌炎和皮肌炎患者的預後和死亡率。《臨床風濕病學》2006; 25:234-239）
2. Ho C and Visintini S. Off-Label Use of Intravenous Immunoglobulin for Dermatological Conditions: A Review of Clinical Effectiveness. Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health. 20 April 2018.（靜脈內免疫球蛋白在皮膚病中的適應症外應用：臨床療效綜述。加拿大藥品和衛生技術管理局。2018年4月20日）
3. Aggarwal R, et al. 2016 American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism Criteria for Minimal, Moderate, and Major Clinical Response in Adult Dermatomyositis and Polymyositis. Arthritis Rheumatol 2017; 69:898-910.（美國風濕科學會/歐洲風濕病聯盟的成人皮肌炎和多肌炎輕度、中度、重度臨床緩解標準。《關節炎與風濕病學》2017; 69:898-910）
4. Findlay AR, et al. An overview of polymyositis and dermatomyositis. Muscle Nerve 2015; 51:638-656.（多肌炎和皮肌炎概述。《肌肉神經》2015; 51:638-656）

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