瑞士拉亨--(美國商業資訊)--Octapharma今天宣布，《新英格蘭醫學雜誌》發表了關於octagam® 10% [靜脈注射免疫球蛋白（人類）]在成人皮肌炎患者中的療效和安全性的ProDERM研究結果（Aggarwal R等，「 Efficacy and safety of intravenous immunoglobulin in dermatomyositis（皮肌炎靜脈注射免疫球蛋白的療效和安全性）」）。
皮肌炎是一種免疫介導性肌病，其特徵是皮膚和肌肉慢性發炎，導致皮膚皮疹和漸進性肌無力。由於肌無力和內臟受累，導致皮肌炎的發病率和死亡率增加。在ProDERM研究結論公布前，美國或歐洲還沒有以隨機臨床試驗為基礎的療法獲准用於治療皮肌炎。
皮肌炎研究進展(Progress in DERMatomyositis, ProDERM)是第一個研究靜脈注射免疫球蛋白(IVIg) (octagam® 10%)治療皮肌炎的大型隨機臨床試驗。研究結果顯示，octagam® 10%對成人皮肌炎患者是一種耐受性良好的有效治療方法。該研究從10個國家的36個地點招募了95名成人，並報告了以下主要結果：
- ProDERM研究達到主要終點。在第16周（雙盲、安慰劑對照期結束），octagam® 10%組的應答者比例明顯高於安慰劑組（79% vs. 44%；P <0.001）。
- octagam® 10%治療組中，有明顯更多的患者在總改善評分中取得了重大或至少中等程度的改善。
- octagam® 10%的療效一直保持到第40周（開放標籤延長期結束）。
- octagam® 10%的耐受性普遍良好。IVIg的安全性和耐受性與曾報導的IVIg用藥的安全性結果一致。
匹茲堡大學醫學院關節炎和自體免疫中心醫療主任、ProDERM研究指導委員會主席Rohit Aggarwal, MD, MS表示：「迄今為止，皮肌炎治療方案的匱乏影響了患者治療。ProDERM研究及其在《新英格蘭醫學雜誌》上發表的論文是此類疾病患者治療的一個明顯轉捩點。醫生們現在能夠為患者提供一種療效、安全性和耐受性都經過驗證的有效治療方案。」Octapharma董事兼研發主管Wolfgang Frenzel, MD補充道：「octagam® 10%是第一個在大型隨機對照試驗中證實對皮肌炎有效的產品，對此我們感到非常自豪。」
Octapharma USA總裁Flemming Nielsen表示：「在octagam® 10%治療成人皮肌炎患者的療效和安全性方面，ProDERM試驗增強了臨床醫生的信心。《新英格蘭醫學雜誌》的論文對以前依靠未核准療法的醫療機構和患者來說都是一個令人興奮的里程碑。我們期待著與患者組織和醫療界合作，制定為皮肌炎患者服務的培訓及其他支援計畫。」
早期診斷和治療對於皮肌炎患者的最佳管理至關重要，但診斷可能非常有挑戰性。Octapharma董事兼國際業務部(IBU)負責人Olaf Walter, MD, MBA 表示：「Octapharma致力於改善這種罕見疾病的早期檢測和管理。我們的活動包括為醫護人員發布一個疾病意識網站(www.managedermatomyositis.com)，參加各種會議，例如我們將參加11月在費城舉行的美國風濕病學會會議，並在會上分享這種疾病研究的最新進展。」
根據ProDERM研究的結果，octagam® 10%獲准在美國「治療成人皮肌炎」，在歐洲獲准「對使用包括皮質類固醇在內的免疫抑制藥物治療的活動性皮肌炎患者或對上述藥物不耐受或有禁忌症的成人患者進行免疫調節」。
關於 ProDERM研究
ProDERM研究(NCT02728752)是一項國際多中心、雙盲、隨機、安慰劑對照的III期臨床試驗，研究了octagam® 10%對成人皮肌炎患者的療效、安全性和耐受性。在最初的16周安慰劑對照期，來自10個國家36個地點的95名患者被隨機分配為每四周接受一次octagam® 10% (2.0 g/kg)或安慰劑治療。隨後是開放標籤的延長期，期間所有患者再接受24周的octagam® 10%治療（不包括在第一階段接受octagam® 10%時出現臨床惡化的患者）。主要終點是在第16周對治療有反應的患者比例。
關於octagam®
octagam® 10%是一種用於靜脈注射的高度純化人類免疫球蛋白即用型液體製劑。octagam® 10%在美國、歐盟和加拿大獲准用於治療特發性血小板減少性紫斑；在歐盟和加拿大獲准用於治療原發性免疫不全、續發性免疫不全和格林-巴利症候群；在歐盟和美國獲准用於治療皮肌炎；在歐盟獲准用於治療慢性脫髓鞘多發性神經炎(CIDP)、多病灶性運動神經病變(MMN)和川崎病。
針對美國市場：
警告
血栓形成、腎功能不全和急性腎衰竭
免疫球蛋白靜脈注射(IGIV)產品（包括octagam® 10%）可能會有血栓風險。風險因素可能包括：高齡、長期不活動、高凝狀態、靜脈或動脈血栓病史、使用雌性荷爾蒙、留置血管導管、高黏滯度和心血管風險因素。易感患者使用免疫球蛋白靜脈注射（人類）(IGIV)產品可能會發生腎功能不全、急性腎功能衰竭、滲透壓性腎病和死亡。接受含蔗糖IGIV產品治療的患者更常發生腎功能不全和急性腎功能衰竭。octagam® 10%不含蔗糖。對於有血栓形成、腎功能不全或腎功能衰竭風險的患者，以可行的最低輸注速度注射octagam® 10%。給藥前確保患者飲水充足。監測血栓形成的徵象和症狀，並評估有高黏血症風險患者的血液黏度。
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關於Octapharma
Octapharma總部位於瑞士拉亨，是全球首屈一指的人類蛋白質製造商之一，致力於開發和生產源於人體血漿和人體細胞株的人類蛋白質。
Octapharma在全球雇用了1萬多名員工，憑藉以下三大領域的產品為118個國家病患的治療提供支援：免疫療法、血液科和重症加護。
Octapharma在奧地利、法國、德國和瑞典擁有七處研發設施和五處一流的製造設施，在歐洲和美國經營著180多個血漿捐贈中心。
公司的美國子公司Octapharma USA位於紐澤西州帕拉默斯。Octapharma擁有三個經美國食品藥物管理局(FDA)許可的先進生產據點，提供高度靈活的生產能力。
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