美國波士頓--(BUSINESS WIRE)--(美國商業資訊)-- Novotech是一家專門與生物技術公司合作、加速先進新型療法各個階段的開發、可提供全方位服務的國際性臨床合同研究組織 (CRO)。現在Novotech發佈一份新的行業報告，主題為《RNA療法——全球臨床試驗概況 (2024)》。

報告詳細介紹RNA療法如何從一個嶄新的概念轉變為現代醫學前沿，彰顯出使用超精準標靶機制治療疾病的無窮潛力。報告全面介紹RNA療法的目前狀況、進展和未來前景，重點關注該療法對醫療領域的革命性影響。該報告免費提供。

作為醫學發展的前沿，RNA療法有望重新定義對部分具有挑戰性的疾病所採取的治療方法。RNA療法以其多功能性有效性和高度適應性將治療方案進一步擴展至新的領域。

mRNA疫苗在對抗COVID-19大流行中取得成功，證明RNA療法更貼近實際大規模開發和標靶藥物的選擇。除了疫苗接種以外，RNA療法還可用於治療傳染性疾病和各種癌症，並有望以經濟有效的方式應對罕見遺傳疾病。能夠瞄準人類基因組中基因的標靶能力，其帶來的潛力遠遠超出傳統療法目前能及的範圍。

RNA療法醫學研究的特別之處在於其獨特的可程式設計性。這些療法可量身打造且特別精準，專為瞄準特定基因標誌物而設計，並通過快速修飾即可應對新的挑戰。RNA轉化系統中的進展，如脂質奈米顆粒 (LNP) 等，正將目前所知邊際往外擴展，確保RNA療法的有效性、安全性和擴展性。

報告涉及以下重要主題：

• RNA療法的多功能性：
  • RNA療法可瞄準基因，治療潛力遠超只專注於蛋白質的傳統藥物。
  • 類似於基因修飾細胞療法，RNA療法可通過快速靈活的藥物生產流程來生產「可程式化藥物」。
• mRNA疫苗的成功：
  • mRNA技術在COVID-19大流行中展現出自身實力，進而迎來快速發展和全球性部署。
  • Pfizer和BioNTech生產的新冠疫苗為進一步研發其他傳染性疾病、癌症和代謝失調的RNA疫苗開創了先例。
• 臨床試驗和全球概況：
  • 全球RNA療法臨床試驗數量迎來顯著增長，其中亞太地區的試驗增長率位居前列。
  • 較為常見的應用領域包括傳染性疾病、腫瘤學和罕見遺傳疾病。
• 轉化方法的創新：
  • 轉化技術上取得的進展，如LNP等，提高了RNA療法的穩定性和有效性，減少可能產生的副作用。
• 投資和市場發展：
  • 投入RNA研究的公共和私募資金大幅增加，特別是美國和中國較為突出。
  • 鑒於不斷取得的進步及其在不同領域的成功應用，預計RNA療法的市場將大幅增長。
• 監管情況：
  • 除了美國食品和藥物管理局 (FDA) 已核准的20多種RNA療法之外，還有許多療法正在研發，這表明持續變化的監管環境正在促進這些療法的快速發展。
  • 自mRNA新冠疫苗問世以來，眾多不同的企業都在開發新型RNA技術，新技術的數量仍不斷大幅增加。

報告重點介紹在技術方面取得的重大進步，資金投入不斷增加和臨床成果獲得改善的推動下，該領域將如何實現長足發展。RNA療法有望在優化患者護理服務方面發揮所長，因此，持續關注和投資對這一快速發展的領域不可或缺。

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*本文僅作知識分享，不構成任何診斷或治療建議，如有診療需要，請咨詢和聯繫正規醫療機構。

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Novotech成立於1997年，是一家專門與生物技術公司合作、加速先進新型療法各個階段的開發、可提供全方位服務的國際性臨床合同研究組織 (CRO)。

Novotech因其在行業內的突出貢獻而備受讚譽，曾獲得多項殊榮，包括2023年CRO領導力獎 (CRO Leadership Award 2023)、2023年亞太地區細胞與基因治療臨床試驗卓越獎 (Asia Pacific Cell & Gene Therapy Clinical Trials Excellence 2023) 和自2006年以來蟬聯亞太地區簽約研究組織年度公司獎 (Asia-Pacific Contract Research Organization Company of the Year Award)。

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