首个并且是唯一能显著延长高危骨髓增生异常综合征 (MDS)患者生存期的药物

首个并且是唯一能提升2年总生存率近2倍的药物

美国商业资讯新泽西州SUMMIT消息――

Celgene 公司 (纳斯达克股票代码：CELG) 今天宣布，美国国家癌症综合网络(NCCN)《肿瘤学临床实践指南》(Clinical Practice Guidelines in Oncology™)已更新为2010年第1版，并将VIDAZA®升级为中度-2和高危骨髓增生异常综合征(MDS)的I类证据推荐治疗。

NCCN的这一共识推荐是依据VIDAZA近期更新的美国版说明书和临床证据的力度。高危MDS中进行的有史以来样本最大的国际III期随机研究AZA-001显示，治疗2年时，VIDAZA组的总生存率几乎是传统治疗方案(CCR)的2倍。基于这些结果，加之VIDAZA是生存收益得到验证的唯一药物，NCCN将VIDAZA 指定为中度-2和高危MD患者的优选药物。在NCCN评级系统中，I类证据的支持力度最高。这一决断加强了该药目前在美国的临床应用，同时也支持了全球范围内进行中的药政申请。

佛罗里达州坦帕市H. Lee Moffitt 癌症中心的主任医师Alan List 博士说：“VIDAZA 获得NCCN指南的推荐，对于高危MD患者的治疗而言是一个重要的资源。医疗实践经常受制于重大的、同行评议的证据，这些指南代表了这项研究与专家经验两方面值得瞩目的共识。”

AZA-001研究的主要终点是中位总生存期，结果显示，VIDAZA组 (179例)和CCR组(179例)分别为24.5个月和15个月，两组差距达9.5 个月(p=0.0001)。CCR包括支持性医护、低剂量ARA-C和标准化疗。死亡危险降低42% (风险比0.58, 95% CI: 0.43-0.77)。VIDAZA组的2年生存率(50.8%)几乎是CCR组(26.2%)的2倍(p<0.0001)。生存期延长见于所有患者亚组，包括65岁以上的患者、以及细胞遗传学不良（这是预后不良的一种因素）的患者。该生存收益也见于32%的世界卫生组织分类的AML患者。此外，基线时无需红细胞输血(RBC TI)的患者中，45%能维持无需红细胞输血，其中CCR组该比例为11% (p<0.0001)，VIDAZA组为85.3%。研究者旨在提供治疗直至疾病进展、见效后复发或出现无法接受的毒性，VIDAZA的中位治疗周期为9周。

AZA-001研究中，最常见的主要不良反应（所有等级）有血小板减少 (69.7%)、中性粒细胞减少(65.7%)、贫血(51.4%)、便秘 (50.3%)、恶心 (48.0%)、注射部位红肿(42.9%)和发热 (30.3%)。最常见的3/4 级不良反应有中性粒细胞减少(61.1%)、血小板减少 (58.3%)、白细胞减少 (14.9%)、贫血 (13.7%)和发热性中性粒细胞减少(12.6%)。

关于VIDAZA®

2008年12月，VIDAZA成为首个并且是唯一获得欧盟核准的、在中度-2和高危MDS及AML中总生存延长显著优于传统治疗方案的药物。2008年初，美国FDA也将这一总生存延长纳入VIDAZA核准的适应证，即用于治疗MDS法美英(FAB)分类的所有5种亚型，低危和高危患者均包括在内。这些亚型包括：难治性贫血(RA)，环状铁粒幼细胞性难治性贫血(RARS) (若伴有中性粒细胞减少或血小板减少，或需输血)，原始细胞过多难治性贫血(RAEB)，转化中原始细胞过多难治性贫血(RAEB-T)和慢性粒单核细胞白血病(CMML)。较新近的WHO分类系统将RAEB-T患者划分至AML类别中。VIDAZA已在若干市场列入罕用药，包括欧盟、美国和日本。

据信，VIDAZA的抗肿瘤效应是通过DNA的低甲基化和骨髓中异常造血细胞的细胞毒性。正常细胞周期调节、分化和死亡通路中异常甲基化的基因发生DNA低甲基化，可导致基因重新表达和对癌细胞的癌症抑制功能恢复。VIDAZA的细胞毒性效应导致快速分裂细胞的死亡，包括对正常生长控制机制不再应答的癌细胞。非增生性细胞对VIDAZA相对不敏感。2007年1月，VIDAZA获FDA批准用于静脉给药。

关于骨髓增生异常综合征

骨髓增生异常综合征 (MDS) 是一组血液学肿瘤，全球约有300,000例患者。骨髓增生异常综合征发生时，骨髓中的血细胞无法成熟，即处于“原始”阶段，无法发育为成熟细胞，从而无法发挥其必要的功能。骨髓中最终布满原始细胞，抑制正常细胞发育。根据美国癌症学会的数据，美国每年MDS新诊断病例数介于10,000 ~ 20,000例，根据MDS分类的不同，中位生存期介于6个月~ 6年。MDS患者通常需要输血，才能控制贫血和疲乏症状，由于频繁输血，可出现为致命的铁超载和/或毒性，因此，迫切需要对因而非简单对症的创新治疗方式。

关于Celgene公司

Celgene公司总部位于美国新泽西州沙米特（Summit）市，是一家综合性全球生物制药企业，主要通过对基因和蛋白调节的研究，从事与癌症和炎症性疾病治疗有关的创新性疗法的研发及商品化业务。欲了解更多信息，请访问该公司网站www.celgene.com.

本新闻发布包含前瞻性声明。这些声明会受到已知或未知的风险、延宕、不确定性或公司无法控制的其它一些因素的影响，从而有可能造成公司的实际运作结果、绩效或成绩与这些前瞻性声明中所阐述或隐含的结果、绩效或其它期望之间出现重大差异。这些因素包括由FDA以及其它药政当局批准实施的当前或尚在审理中的研发活动或行为的结果，以及公司提交给美国证券交易委员会的文件材料（如我们的10K、10Q和8K报告）中所述及的其它因素。

免责声明：本公告之原文版本乃官方授权版本。译文仅供方便了解之用，烦请参照原文，原文版本乃唯一具法律效力之版本。

联系方式:

Celgene公司
David Gryska, 908-673-9059
高级副总裁兼首席财务官
或
Brian P. Gill, 908-673-9530
副总裁
企业传播部