马萨诸塞州剑桥和日本大阪--(美国商业资讯)--武田药品工业株式会社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（“武田”）宣布了新型在研化合物TAK-925用于1型发作性睡病(NT1)个体的1期临床概念验证研究的结果，TAK-925是一种选择性食欲肽2型受体(OX2R)激动剂。公司同时呈报了TAK-925对健康成人睡眠剥夺效应的数据。上述研究评估了TAK-925单次9小时静脉内给药期间的安全性、耐受性、药代学和药效学效应。两项研究显示，TAK-925在所有受试剂量上均耐受良好。上述研究在加拿大温哥华召开的2019年度世界睡眠双年大会(World Sleep 2019 Biennial Congress)上首次呈报。
东京都医学综合研究所睡眠障碍项目主管Makoto Honda博士*表示：“1型发作性睡病是一种致残性疾病，包括日间过度嗜睡和觉醒时肌张力骤然丧失，也称为猝倒。NT1是大脑中制造食欲肽的神经元丧失所致，患者对改善治疗有巨大需求。上述结果提示，采用选择性OX2R 激动剂可能是治疗NT1日间过度嗜睡的有效方法。”
NT1个体使用TAK-925后，觉醒度高于使用安慰剂者。合计14例NT1参与者入组于3个序贯剂量队列，以评估TAK-925对探索性药效学终点的效应。每个队列均采用随机、双盲、安慰剂对照、双向交叉方式开展该评估。
NT1患者的药效学转归指标包括：i)觉醒度维持测试(MWT)的睡眠潜伏期，在TAK-925或安慰剂输注的9小时期间，每间隔2小时测试一次，共测试4次，每次持续40分钟(mins)，ii) Karolinska嗜睡量表，输注前和输注期间每小时评定一次。MWT平均睡眠潜伏期，安慰剂组为2.9 mins（N=13例），TAK-925剂量5毫克组（N=6例）为22.4 mins、TAK-925剂量11.2毫克组（N=4例）为37.6 mins、TAK-925剂量44.8毫克组（N=4例）为40 mins。Karolinska嗜睡量表结果支持MWT获得的上述至入睡时间；参与者输注TAK-925期间报告的嗜睡评分低于安慰剂组。
在睡眠剥夺的健康成人中，TAK-925可有效维持夜间觉醒。该研究采用单中心、随机、双盲、安慰剂和活性药物对照、交叉设计，受试者为20例睡眠剥夺的健康男性成人。主要指标是MWT的睡眠潜伏期。MWT平均睡眠潜伏期，安慰剂组（N=20例）为8.6 mins，TAK-925剂量44毫克组（N=18例）为25.4 mins、TAK-925剂量112毫克组（N=18例）为38.8 mins。Karolinska嗜睡量表结果大体反映 MWT获得的结果。
武田神经科学全球项目主管Deborah Hartman博士表示：“食欲肽已被确认为睡眠觉醒状态的主控调节因素，上述早期结果表明，OX2R激动剂可减少 NT1的日间嗜睡，NT1有食欲肽丧失。同样令人振奋的是，我们还看到健康个体中也有促进觉醒的效应，据推测，健康人的食欲肽水平是正常的。我们受到上述早期研究结果的鼓舞，正在进一步探索选择性OX2R激动剂用于NT1和其他以日间过度嗜睡为特点的障碍的临床研究，例如2型发作性睡病和特发性睡眠过多，也可用于治疗阻塞性睡眠呼吸暂停的残留日间过度嗜睡。”
武田在世界睡眠大会上还通过2份壁报呈报了选择性OX2R激动剂TAK-994的临床前数据，TAK-994目前正在进行1期临床研究。2个发作性睡病小鼠模型显示，TAK-994可提高活动期的觉醒度，并抑制猝倒样发作。
武田神经科学全球主管Emiliangelo Ratti表示：“我们致力于帮助所有NT1和其他睡眠觉醒障碍个体恢复更平衡的生活。武田正积极寻求多种方法来更好地了解OX2R激动剂对各类适应证的治疗潜力。我们将继续与科学、医学和患者团体构筑强大的伙伴关系，以维持我们对转型治疗药物研发的专注。”
TAK-925已获得日本厚生劳动省的先驱药认证和美国食品药品管理局的突破性药物和孤儿药认证。
武田衷心感谢所有入组上述先驱性临床研究的参研者。有关武田食欲肽开发项目以及TAK-925和TAK-994未来临床研究的进一步信息，请访问http://www.ox2rsparkleprogram.com。
*Honda博士是NT1研究的转诊医生，是武田的签约顾问。
关于2019年度世界睡眠双年大会
2019年度世界睡眠大会是专注于促进睡眠研究领域现有医学和科学思维的睡眠专业人士的世界性论坛。大会于2019年9月20-25日子加拿大温哥华召开。大会汇聚超过76个国家近3,500位睡眠专业人士，旨在促进全球睡眠健康，介绍睡眠医学和研究领域最新的世界级科学内容。2019年度世界睡眠大会由世界睡眠学会（由世界睡眠医学协会和世界睡眠联盟创建）组织，由加拿大睡眠学会主办。
关于1型发作性睡病(NT1)
发作性睡病是一种慢性神经系统疾病，可损害大脑调控睡眠觉醒周期的功能，据估计，受累患者全球近300万人，美国约20万人1。1型发作性睡病又名猝倒型发作性睡病，其特点是制造食欲肽的神经元丧失，导致一组五联症状，包括日间过度嗜眠和猝倒、强烈情绪触发的肌肉控制骤然丧失。
关于TAK-925和TAK-994
TAK-925和TAK-994是新型小分子选择性OX2R激动剂，是武田设在日本湘南的研究实验室发现的。TAK-925和TAK-994目前均在进行1期临床研究。
关于武田药品工业株式会社
武田药品工业株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK)是一家总部位于日本、以价值为基础的研发驱动型生物制药业领袖，致力于将科学转化为高度创新的药品，从而为患者提供更佳的健康和更美好的未来。武田的研发努力专注于肿瘤学、胃肠病学、罕见疾病和神经科学。我们还对血浆衍生疗法和疫苗进行有针对性的研发投资。我们正致力于开发高度创新的药物，通过推进新治疗方案的前沿，利用我们增强的协作研发引擎和能力，创造强大的、模式多样化的产品线，为改变人们的生活做出贡献。我们的员工致力于改善患者的生活品质，与近80个国家和地区的医疗领域合作伙伴携手合作。
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参考文献：
- Narcolepsy Network. Narcolepsy Fast Facts. Available at: https://narcolepsynetwork.org/about-narcolepsy/narcolepsy-fast-facts/. Last Updated June 2015. Last Accessed Sept. 2019. （发作性睡病网络。发作性睡病快速事实。请访问：https://narcolepsynetwork.org/about-narcolepsy/narcolepsy-fast-facts/。末次更新于2015年6月。末次访问于2019年9月。）
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