悉尼、马萨诸塞州剑桥和北京--(美国商业资讯)--百济神州(BeiGene, NASDAQ: BGNE; HKEX: 06160)是一家全球性科学驱动型生物技术公司，专注于开发创新平价药物，以改善各国患者的治疗转归和药物可及性。该公司今天宣布，百悦泽（BRUKINSA®，泽布替尼）已在澳大利亚获准用于治疗既往接受过至少一种治疗药物的套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。2021年10月7日，百悦泽在澳大利亚首次通过审批，用于治疗既往接受过至少一种治疗药物的华氏巨球蛋白血症(Waldenström’s macroglobulinemia, WM)成人患者，或作为不适用化学免疫治疗药物患者的一线治疗药物1。
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百悦泽已在澳获准用于两种适应证，随着该药在澳洲药物管理局(Therapeutic Goods Administration, TGA)的相关注册工作完成，上述患者将通过百济神州赞助的核准后、报销前获药项目立即获得百悦泽。
Monash Health临床血液科主任、泽布替尼临床试验主要研究者Stephen Opat教授表示：“套细胞淋巴瘤是一种非常见型非霍奇金淋巴瘤，一般认为无法治愈。虽然大多数患者初次治疗后缓解良好，但随着时间推移，几乎所有患者都将发展为进行性淋巴瘤。现有治疗药物对复发或难治MCL患者通常无效或因副作用而导致治疗中断。让我感到鼓舞的是，高选择性BTK抑制剂泽布替尼在两项针对复发或难治MCL的试验中取得了有令人满意的临床结果，该药将为澳大利亚的此类患者提供新的治疗选择。”
Lymphoma Australia首席执行官Sharon Winton表示：“澳大利亚是世界上非霍奇金淋巴瘤患病率最高的国家之一，此类患者需要现有治疗方法之外的新选择。百济神州通过赞助报销前项目为广大患者提供了获得百悦泽的机会，此举必将受到MCL患者的欢迎，因为新的治疗药物至关重要，特别是对于那些老年期获诊患者，因为老年人可能难以耐受一些较为剧烈的治疗方法。”
2021年7月，百济神州向药品保险咨询委员会(Pharmaceutical Benefits Advisory Committee, PBAC)提交百悦泽报销申请，寻求将MCL适应证纳入目录。
百济神州血液部首席医学官Jane Huang, M.D.表示：“百悦泽旨在提供深度而持久的缓解，同时减少脱靶副作用，以改善第一代BTK抑制剂的疗效。在百悦泽向TGA注册用于治疗WM并获批之后，我们立即启动了该药物在澳大利亚的早期临床试验，我们很高兴能向更多需要新治疗选择的澳大利亚患者提供百悦泽。”
在澳大利亚，每年有6,000多人确诊为非霍奇金淋巴瘤(NHL)，在成人常见癌症中排名第六2。MCL是一种B细胞NHL，发生于称为套区的淋巴结外缘3。MCL通常预后较差，中位生存期介于3至6年，确诊时常已处于疾病晚期3。
百悦泽在澳大利亚注册用于治疗MCL的依据是两项单臂临床试验的有效性结果。在这两项试验中，根据独立评审委员会(IRC)按2014年卢加诺分类的评估，百悦泽总缓解率(ORR)达到83.7%，ORR定义为完全缓解(CR)和部分缓解(PR)的加总率。
泽布替尼治疗复发或难治(R/R) MCL患者多中心2期试验BGB-3111-206 (NCT03206970)中，中位随访时间为18.4个月，ORR为83.7% (95% CI: 74.2, 90.8)，包括68.6%的CR（要求FDG-PET扫描）和15.1%的PR；中位缓解持续时间(DoR)为19.5个月(95% CI: 16.6, NE)。全球1/2期试验BGB-3111-AU-003 (NCT02343120)中，中位随访时间为14.75个月，ORR为84.4% (95% CI: 67.2, 94.7)，包括25.0%的CR（未要求FDG-PET扫描）和59.4%的PR；中位DoR为18.5个月(95% CI: 12.6, NE)。
既往接受过至少一种治疗药物并接受百悦泽治疗的118例MCL患者中，13.6%的患者因试验中的不良事件而停止治疗，最常见的不良事件为肺炎(3.4%)。导致减低剂量的不良事件见于3.4%的患者，包括乙型肝炎、中性粒细胞减少、过敏性皮炎和周围感觉神经病变（各1例）。
百悦泽的总体安全性基于临床试验中接受百悦泽治疗的779例B细胞恶性肿瘤患者的汇总数据。百悦泽最常见的不良反应(≥20%)包括中性粒细胞减少、血小板减少、上呼吸道感染、出血/血肿、皮疹、瘀青、贫血、肌肉骨骼疼痛、腹泻、肺炎和咳嗽。最常见的3度或更高级别的不良反应(≥5%)为中性粒细胞减少、血小板减少、肺炎和贫血。
百悦泽推荐剂量为：单次160毫克每日2次或单次320毫克每日一次，口服，饭前或饭后均可服用。可根据不良反应调整剂量，重度肝功能损害及合用某些药物的患者可减低剂量。
关于百悦泽®（泽布替尼）
百悦泽是百济神州科学家发现的布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)的小分子抑制剂，全球多项临床研究目前正在评估其单独及联合其他药物用于治疗各种B细胞恶性肿瘤的效果。由于新的BTK不断合成，百悦泽经针对性设计，通过优化生物利用度、半衰期和选择性，可彻底而持久地抑制BTK蛋白。与其他获准的BTK抑制剂相比，百悦泽具有区分性的药代动力学特性，研究显示可抑制数种疾病相关组织内恶性B细胞的增殖。
百悦泽已在美国、中国、澳大利亚、加拿大和其他国际市场获准用于部分适应证，目前正在针对全球其他国家的报批进行开发。
百济神州肿瘤部
百济神州致力于促进血液学、免疫肿瘤学和靶向治疗，向全球患者提供有效平价药品。我们拥有约2,300名同事组成的不断壮大的研发团队，致力于推进90多项临床试验，涉及13,000多例患者和健康受试者。我们广泛的产品阵容由以内部为主的临床开发团队指导研发，正在40多个国家或地区进行试验。我们目前市售自有实验室发现和开发的三款药品：BTK抑制剂百悦泽（美国、中国、加拿大和其他国际市场）；非FC-γ受体结合抗PD-1抗体替雷利珠单抗（中国）；以及PARP抑制剂帕米帕利（中国）。百济神州拥有优质创新的科学和医学组织，是中国市场上的领先者，拥有专注于肿瘤学的大规模商业团队。
百济神州还积极与创新型公司合作。这些公司与我们拥有相同的目标，即开发治疗药物以满足全球健康所需。我们在中国市场对一系列安进和百时美施贵宝转让的肿瘤药物进行了商业化。我们还计划通过与安进、Bio-Thera、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen和Zymeworks等公司的合作，满足全球更大的未获满足的需求领域。百济神州还与诺华达成合作，向诺华转让在北美、欧洲和日本开发、制造和商业化替雷利珠单抗的权益。
关于百济神州
百济神州是一家全球性、科学驱动型生物技术公司，专注于开发创新平价药品，以改善各国患者的治疗转归和药物可及性。我们拥有由40多款临床候选药物组成的广泛产品阵容，目前正通过自身能力以及合作来加快开发我们多样化的新型治疗药物。我们致力于在2030年前从根本上提高20亿人的药物可及性。百济神州拥有由五大洲7千多名同事组成的不断壮大的全球性团队。如需了解有关百济神州的更多信息，请访问www.beigene.com.au，并在Twitter上关注我们@BeiGeneGlobal。
前瞻性陈述
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》和其他联邦证券律法所界定的前瞻性陈述，包括涉及下列事项的陈述：百悦泽在澳大利亚、亚太地区和其他市场的开发和商业化计划；百悦泽的潜在商业机会；使澳大利亚患者可获得百悦泽的计划；百悦泽向患者提供更多临床收益的潜力；以及在上文“百济神州肿瘤部”和“关于百济神州”标题下所述的百济神州的计划、承诺、愿望和目标。由于各种重要因素，实际结果可能与前瞻性陈述所指结果存在重大差异，这些因素包括：百济神州能否展示其候选药物的有效性和安全性；其候选药物的临床结果，可能不支持进一步开发或上市核准；监管部门的行动，可能会影响临床试验和上市核准的启动、时间规划和进展；百济神州能否实现其市售药品和候选药物（若获批）的商业成功；百济神州能否为其药品和技术获取并保有知识产权保护；百济神州对第三方开展药物开发、制造等服务的依赖；百济神州在获得监管批准和商业化药品方面的有限经验，以及其获得追加运营资金和完成候选药物的开发和商业化以及实现并保持盈利的能力；COVID-19疫情对百济神州临床开发、监管、商业和其他运营的影响，以及百济神州最近Form 10-Q 季报中题为“风险因素”的章节中详细讨论的各种风险，以及百济神州向美国证券交易委员会提交的后续文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息均截至本新闻稿发布之日，除非法律另有要求，否则百济神州没有义务更新此类信息。
参考文献：
1 《百悦泽澳大利亚产品信息》。网址：https://www.beigene.com.au/PDF/BRUKINSAAUPI.pdf。访问时间：2021年10月。
2 https://www.lymphoma.org.au/types-of-lymphoma/non-hodgkin-lymphoma。访问时间：2021年8月。
3 https://www.lls.org/sites/default/files/2021-05/FS4_MCL_Facts_Rev.pdf。访问时间：2021年8月。
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