新的Tuschl II专利的授予增强了Alnylam在世界上成长最快的市场之一的知识产权的领先地位
美国麻省剑桥2009年4月28日讯 – 作为一家领先的RNAi疗法公司，Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq； ALNY) 今天宣布，中国专利局已针对Tuschl II专利系列中的一项专利 (申请号01820900.9) 发布授予意向。该专利包括 44项权利要求，广泛涵盖小干扰RNAs (siRNAs) (即调节RNAi的分子) 的组成、方法和系统。中国Tuschl II 专利各项权利要求的获准，增补了 Tuschl II 专利在以下国家的颁发：美国(美国专利号7,056,704和7,078,196)、欧洲(EP 1407044)、日本(JP 4 095 895)和澳大利亚(AU2002235744)。Tuschl II 专利系列已通过与Max Planck Society的许可代理人 Max Planck Innovation GmbH的一项协议，在全球范围独家许可给 Alnylam用于RNAi疗法。
“这是Tuschl II 专利系列首次在中国获得授予专利 – 中国是世界上成长最快的市场之一，该国已显示其加大对于生命科学和创新医学的投入力度，”Alnylam Pharmaceuticals总裁兼首席运营官Barry Greene说。“Tuschl II系列是RNAi疗法开发和商业化所需的基本专利之一，并是 Alnylam更广泛的专利组合的关键成分，其中包括Crooke、Kreutzer-Limmer、Tuschl I和Kay & McCaffrey 专利资产的已颁发或已授予专利，以及许多其他审理中的专利申请。Alnylam将继续运用其在知识产权和科学方面的领先地位，建立重要的伙伴关系，同时促进我们的专有药物管道。实际上，我们很有可能在2009年年底之前再建立两个或更多的伙伴关系，为我们与世界上首屈一指的制药和生物技术公司的现有主要联盟锦上添花。”
中国 Tuschl II专利的各项权利要求涉及双链RNA的组成、方法和系统，这些双链RNA具有公认为对于siRNA治疗活性较为重要的关键结构成分，包括：
- 具有19-25核苷酸长度的两条RNA链形成的一个双链区；
- 双链分子末尾的一个或更多3’悬突体；
- siRNA 3’末尾的化学修饰组成，以防在未限制修饰次数的情况下的一个或更多的核苷酸修饰(如2’-O-Me 或 2’-F)的降解/及或使用；及
- 使用此类siRNA 分子及其制药组成，以在体外和体内调节哺乳动物或病原体来源基因的功能。
“世界各国的专利局对Tuschl II 专利系列一直给予非常积极的认可，这使我们非常高兴，因为这体现了 RNAi疗法的一项根本性发明，”Max Planck Innovation Gmb董事总经理Joern Erselius博士说。“实际上，正如Tuschl教授在Max Planck从事的工作已成为有关siRNAs的被引用最广泛的参考文献1，直接产生于这一研究的Tuschl II 专利现在是颁发最为广泛的专利。”
1 Elbashir 等，《自然》，2001, 411(6836)；494-8。
关于Alnylam 知识产权 (IP)
Alnylam的知识产权资产包括在世界上的许多主要制药市场的已颁发、获准或授予的基本专利，此类专利对RNAi治疗产品的结构和功能特性提出广泛的权利要求，包括：
• 在超过12个国家颁发并由Isis Pharmaceuticals, Inc.独家向Alnylam 许可的Crooke RNAi疗法专利(美国专利号5,898,031、6,107,094、7,432,249、7,432,250和EP 0928290)，涉及经修饰的聚核苷酸的组成、方法和使用，使得例如“RISC”的双链RNase调节的靶标mRNA失去活性，RNase是一种调节RNAi的细胞复合酶；
• Alnylam拥有的Kreutzer-Limmer I ’719 专利 (EP 1550719)，公司已就此收到“授予意向”通知，该专利涉及由化学链接稳定的、长度为15-21个核苷酸组成的siRNAs；
• Kreutzer-Limmer I ’235 专利 (DE 10066235)，2008年1月授予，由Alnylam拥有， 涉及长度为15至49个核苷酸，并通过载体表达的siRNAs的方法、使用和药物；
• Kreutzer-Limmer II ’061 专利 (EP 1352061) ，2006年5月授予，由Alnylam拥有，涉及siRNA的组成、方法和使用，及针对125多个疾病靶标的衍生物；
• Tuschl II ’704专利 (美国专利号 7,056,704)，2006年6月颁发，由Max Planck Society 独家许可给Alnylam，广泛涉及制造siRNAs以使任何及所有疾病靶标沉默的方法；
• Tuschl II ’196专利 (美国专利号 7,078,196) ，2006年7月颁发，由Max Planck Society 独家许可给Alnylam，广泛涉及在具有化学修饰或不具有化学修饰的情况下制造siRNAs；
• Tuschl II ’044 专利 (EP 1407044) ，2008年1月授予，由Max Planck Society 独家许可给Alnylam，广泛涉及siRNAs的组成、方法和使用；
• Tuschl II 专利 (JP 4 095 895)，2008年5月在日本授予，由Max Planck Society 独家许可给Alnylam，广泛涉及siRNAs的组成、方法、使用和系统；
• Tuschl II 专利 (申请号 01820900.9)，2009年4月在中国收到授予意向，由Max Planck Society 独家许可给Alnylam，广泛涉及siRNAs的组成、方法、使用和系统；
• Tuschl I 专利 (EP1309726)，2009年4月在欧洲收到授予意向，由Max Planck Society、麻省理工学院和Whitehead Institute独家许可给Alnylam，广泛涉及为将dsRNAs用于RNAi的方法；
• Kay & McCaffrey 专利 (澳大利亚专利申请号 2002326410)，2009年2月在澳大利亚授予，由斯坦福大学独家许可给 Alnylam，广泛涉及用于RNAi疗法的方法和组成，包括 siRNAs和shRNAs；及
• 以上已颁发或授予专利的许多仍在审理的分立和持续的专利申请，及仍在审理的其他专利申请，包括涉及Fire & Mello (美国专利号 6,506,559)、Kreutzer & Limmer、Glover、Li & Kirby、Pachuk、Tuschl、Hannon Giordano发明的专利和专利申请。
除各基本专利外，Alnylam还是 RNAi疗法领域中由Isis Pharmaceuticals拥有或控制的超过150项已颁发化学专利的独家被许可人。此类专利广泛涉及化学修饰，包括聚核苷酸修饰的型主和模式，包括RNAi疗法。此类专利包括：
• 磷硫酰和聚核苷酸的2’-O-甲级修饰(Buhr，美国专利号 6,476,205)；
• 聚核苷酸的2’-核糖修饰 (Cook, 美国专利 号 5,670,633；6,005,087；6,531,584 和7,138,517)；
• 聚核苷酸的化学共轭 (Manoharan, 美国专利号 6,153,737)；及
• “悬突物”、“钝端”和核苷酸配对设计型主 (Woppmann等，UK 2417727)，由Alnylam拥有。
除基本和化学专利外，Alnylam也是RNAi疗法领域某些给药方法专利的独家被许可人，包括Tekmira Pharmaceuticals, Inc.拥有和控制的专利，涉及聚核苷酸的给药，包括具有脂质体配方的RNAi疗法。此类专利包括：
• 聚核苷酸的配方，包括阳离子脂质体中的siRNAs，(Wheeler, 美国专利号 5,976,567和6,815,432；及Semple，美国专利号 6,858,225)。
RNA干扰 (RNAi) 简介
RNAi (RNA干扰)是一种生物学革命，代表了理解细胞何时开关基因方面的一个突破，并是药物发现和开发的一种全新方法，其发现被宣称为“每十年左右发生一次的重大科学突破”，并是当代生物学和药物发现方面最有希望、发展最快的领域，曾获得 2006年诺贝尔生物学或医学奖。RNAi是一种自然的基因沉默过程，在从植物到哺乳动物的有机体中发生。通过驾驭我们的细胞中发生的自然生物RNAi过程，一类称为 RNAi疗法的重要新药物有望诞生。RNAi疗法能够使得特定的信使RNA (mRNA) 沉默，防止产生造成疾病的蛋白质，从而针对疾病根源。RNAi疗法也可能以根本的新方式，治疗疾病和帮助患者。
Alnylam Pharmaceuticals简介
Alnylam是一家生物制药公司，基于 RNA干扰 或RNAi开发新颖的疗法。公司正在将其治疗方面的专门技术应用于RNAi，以满足重大的医疗需求，而目前的主要药物类别小分子或抗体药物无法满足其中的许多需求。Alnylam正在率先将RNAi转化为一类新的创新性药物，其同侪审评的研究成果已在全世界一流的科学杂志包括《自然》、《自然药物》和《细胞》中发表。公司正在运用这些能力，建立一种广泛的 RNAi疗法管道；其最前沿的计划是治疗呼吸道合胞病毒(RSV)感染的二期人体临床试验，该试验与Cubist和Kyowa Hakko合作进行。此外，公司正在开发RNAi疗法，治疗多种疾病，包括肝癌、高胆固醇血症、亨廷顿舞蹈病和TTR 淀粉样变性病。公司在RNAi方面的基本专利、技术和专门知识上占据领先地位，从而得以与Medtronic、Novartis、Biogen Idec、Roche、Takeda、Kyowa Hakko Kirin和Cubist等首屈一指的公司结为主要联盟。为了反映公司对主要的科学、临床和商业倡议的看法，Alnylam在2008年1月建立“RNAi 2010”，包括公司的以下规划：显著扩展 RNAi疗法给药方法解决方案范围，拥有四个或更多的临床开发规划，建立四项或更多的主要业务新合作关系，所有这一切都在2010年年底之前完成。Alnylam和Isis共同拥有Regulus Therapeutics Inc.，Regulus Therapeutics Inc.侧重于微RNA疗法的发现、开发和商业化。Alnylam于2002年创建，总部设于麻省剑桥。欲知详情，请浏览网站www.alnylam.com 。
Alnylam前瞻性声明
本新闻稿中有关Alnylam的今后期望、计划和前景的各种声明构成了针对《1995年私人证券诉讼改革法》的安全港条款的前景声明。由于多种重要因素，实际结果可能与这些前瞻性声明中所示结果大不相同。此类因素包括公司是否能够在全世界各司法管辖区包括中国成功获得和维持实行RNAi疗法必需或有益的知识产权，及向美国证监会提交备案的表格10-K中的本公司最近年报的《风险因素》部分中详细论述的风险。此外，任何前瞻性声明仅代表Alnylam在今天的观点，而不应在此后任何日期将其作为公司观点予以依赖。Alnylam概不承担更新任何前瞻性声明的义务。
联系人
Alnylam Pharmaceuticals, Inc.
Cynthia Clayton (投资方)
617-551-8207
Adriana Jenkins (媒体)
叶兹公关公司(Yates Public Relations)
617-744-1713
