麻塞諸塞州劍橋和日本大阪--(美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(TSE: 4502)今天宣布，已向美國(U.S.)食品藥品管理局(FDA)遞交ixazomib的新藥申請(NDA)，ixazomib是口服蛋白酶體抑制劑類研究藥物，用於治療復發和/或難治多發性骨髓瘤。
遞交NDA的依據是樞紐性3期試驗TOURMALINE-MM1，該研究為國際性、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗，病例數為722例，旨在評估 ixazomib聯合lenalidomide和dexamethasone是否優於安慰劑聯合lenalidomide和dexamethasone，受試者為復發和/或難治多發性骨髓瘤成人患者。患者在該試驗中接受持續治療，並評估遠期療效。
武田醫學長和科學長Andrew Plump, M.D., Ph.D.說：「TOURMALINE-MM1研究是我們ixazomib計畫內5項3期試驗系列中的第一項，旨在評估蛋白酶體抑制劑口服給藥持續療法能否改善多發性骨髓瘤或全身性輕鏈(AL)澱粉樣變患者的臨床療效。此次報請核准象徵著武田為多發性骨髓瘤患者而創新的不懈承諾中的重要一步。患者及其家屬持續地參與TOURMALINE計畫，我們感謝他們對我們以及ixazomib的信任。」
Jerome Lipper多發性骨髓瘤中心臨床專案負責人兼臨床研究總監、Dana-Farber癌症研究所本部醫師Paul Richardson, M.D. 評論指出：「持續治療正逐步成為多發性骨髓瘤的標準治療，其遠期療效有明顯改善。蛋白酶體抑制劑已成為治療的基本組成部分，但同時接受靜脈內和皮下給藥的患者存在後勤保障方面的挑戰，尤其是在缺乏有效的口服選擇時。ixazomib如果獲得核准，憑藉其每週一次口服給藥的便利性和有前景的有效性，將為我們的患者提供極有臨床意義的進步。」
這是ixazomib 首次報請核准。後續的報請核准計畫於今年下半年在歐洲和其他國家啟動。
關於多發性骨髓瘤
多發性骨髓瘤是一種漿細胞癌，見於骨髓。多發性骨髓瘤中，一組漿細胞（或骨髓瘤細胞）轉化為癌細胞並增生，使漿細胞的數目高於正常水準。由於漿細胞在體內廣泛遊走，有可能累及體內多數骨骼，可能導致壓縮性骨折、骨溶解性病灶和相關疼痛。多發性骨髓瘤可導致若干嚴重健康問題，累及骨骼、免疫系統、腎臟和個體的紅血球計數，部分較常見症狀包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是貧血的徵象。多發性骨髓瘤屬罕見癌症，每年新發病例在美國約為20,000人、全球約為114,000人。
關於 ixazomib
ixazomib (MLN9708)是一種研究中的口服蛋白酶體抑制劑，正在研究用於多發性骨髓瘤、AL澱粉樣變和其他惡性腫瘤。2011年，ixazomib在美國和歐洲被認定為用於多發性骨髓瘤的孤兒藥，2012年，在美國和歐洲被認定為用於AL澱粉樣變的孤兒藥。2014年，ixazomib被美國食品藥品管理局(FDA)認定為用於復發或難治AL澱粉樣變的突破性治療藥物。它還是第一種進入3期臨床試驗的口服蛋白酶體抑制劑。
ixazomib 臨床開發專案進一步鞏固了武田為全球多發性骨髓瘤患者和治療這些患者的醫療衛生專業人士開發創新治療藥物的不懈承諾。5項全球性3期試驗正在進行中：
- TOURMALINE-MM1研究ixazomib 聯合lenalidomide和dexamethasone與安慰劑對照用於復發和/或難治多發性骨髓瘤
- TOURMALINE-MM2研究ixazomib聯合lenalidomide和dexamethasone與安慰劑對照用於新診斷的多發性骨髓瘤患者
- TOURMALINE-MM3研究ixazomib與安慰劑對照用於新診斷的多發性骨髓瘤患者在誘導治療和自體幹細胞移植(ASCT)後的維持治療
- TOURMALINE-MM4研究ixazomib與安慰劑對照用於尚未接受ASCT的新診斷的多發性骨髓瘤患者的維持治療
- TOURMALINE-AL1研究ixazomib聯合dexamethasone與醫師選用的治療方案對照用於復發或難治AL澱粉樣變
有關進行中的3期研究的進一步資訊，請造訪www.clinicaltrials.gov。
關於武田腫瘤部
武田腫瘤部是武田藥品工業株式會社獨資子公司Millennium Pharmaceuticals Inc.的全球業務部門之一。武田希望透過提供新型藥物、滿足全球癌症患者及其親人以及為他們提供支援的醫療照護提供者獨有的、緊迫的需求來治癒癌症。武田是全球排名第11位的腫瘤學公司，其產品陣容包含改變治療規程的治療藥物，同時公司還擁有廣泛的後續產品線，其中包含的研究藥物可望顯著改善多種癌症患者的療效。透過領先科學思想的實力與我們靈活的企業家精神和全球性製藥公司的廣博資源相結合，武田腫瘤部正在探索改善癌症治療的創新途徑。有關武田腫瘤部的進一步資訊，請造訪其網站：www.takedaoncology.com。
關於武田
武田藥品工業株式會社位於日本大阪，是一家以研究為基礎、主要專注於藥品的全球性公司。武田是日本最大的製藥公司，也是全球製藥業領導者之一，致力於透過引領醫學創新，努力改善人類健康。有關武田的進一步資訊，請造訪其企業網站：www.takeda.com。
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