马萨诸塞州剑桥和日本大阪--(美国商业资讯)--武田药品工业株式会社(TSE: 4502)今天宣布，已向美国(U.S.)食品药品管理局(FDA)递交ixazomib的新药申请(NDA)，ixazomib是口服蛋白酶体抑制剂类研究药物，用于治疗复发和/或难治多发性骨髓瘤。
递交NDA的依据是枢纽性3期试验TOURMALINE-MM1，该研究为国际性、随机、双盲、安慰剂对照临床试验，病例数为722例，旨在评估 ixazomib联合来那度胺和地塞米松是否优于安慰剂联合来那度胺和地塞米松，受试者为复发和/或难治多发性骨髓瘤成人患者。患者在该试验中接受持续治疗，并评估远期转归。
武田首席医学和科学官Andrew Plump, M.D., Ph.D.说：“TOURMALINE-MM1研究是我们ixazomib项目内5项3期试验系列中的第一项，旨在评估蛋白酶体抑制剂口服给药持续疗法能否改善多发性骨髓瘤或全身性轻链(AL)淀粉样变患者的临床转归。此次报批标志着武田为多发性骨髓瘤患者而创新的不懈承诺中的重要一步。患者及其家属持续地参与TOURMALINE项目，我们感谢他们对我们以及ixazomib的信任。”
Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心临床项目负责人兼临床研究总监、Dana-Farber癌症研究所本部医师Paul Richardson, M.D. 评论道：“持续治疗正逐步成为多发性骨髓瘤的标准治疗，其远期转归有明显改善。蛋白酶体抑制剂已成为治疗的基本组成部分，但同时接受静脉内和皮下给药的患者存在后勤保障方面的挑战，尤其是在缺乏有效的口服选择时。ixazomib如果获批，凭借其每周一次口服给药的便利性和有前景的有效性，将为我们的患者提供极有临床意义的进步。”
这是ixazomib 首次报批。后续的报批计划于今年下半年在欧洲和其他国家启动。
关于多发性骨髓瘤
多发性骨髓瘤是一种浆细胞癌，见于骨髓。多发性骨髓瘤中，一组浆细胞（或骨髓瘤细胞）转化为癌细胞并增生，使浆细胞的数目高于正常水平。由于浆细胞在体内广泛游走，有可能累及体内多数骨骼，可能导致压缩性骨折、骨溶解性病灶和相关疼痛。多发性骨髓瘤可导致若干严重健康问题，累及骨骼、免疫系统、肾脏和个体的红细胞计数，部分较常见症状包括骨骼疼痛和疲乏，疲乏是贫血的体征。多发性骨髓瘤属罕见癌症，每年新发病例在美国约为20,000人、全球约为114,000人。
关于 ixazomib
ixazomib (MLN9708)是一种研究中的口服蛋白酶体抑制剂，正在研究用于多发性骨髓瘤、AL淀粉样变和其他恶性肿瘤。2011年，ixazomib在美国和欧洲被认定为用于多发性骨髓瘤的孤儿药，2012年，在美国和欧洲被认定为用于AL淀粉样变的孤儿药。2014年，ixazomib被美国食品药品管理局(FDA)认定为用于复发或难治AL淀粉样变的突破性治疗药物。它还是第一种进入3期临床试验的口服蛋白酶体抑制剂。
ixazomib 临床开发项目进一步巩固了武田为全球多发性骨髓瘤患者和治疗这些患者的医疗卫生专业人士开发创新治疗药物的不懈承诺。5项全球性3期试验正在进行中：
- TOURMALINE-MM1研究ixazomib 联合来那度胺和地塞米松与安慰剂对照用于复发和/或难治多发性骨髓瘤
- TOURMALINE-MM2研究ixazomib联合来那度胺和地塞米松与安慰剂对照用于新诊断的多发性骨髓瘤患者
- TOURMALINE-MM3研究ixazomib与安慰剂对照用于新诊断的多发性骨髓瘤患者在诱导治疗和自体干细胞移植(ASCT)后的维持治疗
- TOURMALINE-MM4研究ixazomib与安慰剂对照用于尚未接受ASCT的新诊断的多发性骨髓瘤患者的维持治疗
- TOURMALINE-AL1研究ixazomib联合地塞米松与医师选用的治疗方案对照用于复发或难治AL淀粉样变
有关进行中的3期研究的进一步信息，请访问www.clinicaltrials.gov。
关于武田肿瘤部
武田肿瘤部是武田药品工业株式会社全资子公司Millennium Pharmaceuticals Inc.的全球业务部门之一。武田希望通过交付新型药物、满足全球癌症患者及其亲人以及为他们提供支持的医疗保健提供者独有的、紧迫的需求来治愈癌症。武田是全球排名第11位的肿瘤公司，其产品阵容包含改变治疗规程的治疗药物，同时公司还拥有广泛的后续产品线，其中包含的研究药物有望显著改善多种癌症患者的转归。通过领先科学思想的实力与我们灵活的企业家精神和全球性制药公司的广博资源相结合，武田肿瘤部正在探索改善癌症治疗的创新途径。有关武田肿瘤部的进一步信息，请访问其网站：www.takedaoncology.com。
关于武田
武田药品工业株式会社位于日本大阪，是一家以研究为基础、主要专注于药品的全球性公司。武田是日本最大的制药公司，也是全球制药业领导者之一，致力于通过引领医学创新，努力改善人类健康。有关武田的进一步信息，请访问其企业网站：www.takeda.com。
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