康乃狄克州紐黑文 -- (美國商業資訊) -- Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ALXN)會同世界各地的罕見疾病群體，紀念第9屆年度國際罕見疾病日。罕見疾病日安排在每年2月的最後一天，旨在引起各界對罕見疾病及其對病患及家屬影響的重視。Alexion員工將參加全球各地的活動，幫助提升對罕見疾病的認知：罕見疾病是至關重要的全球健康問題，需要持續的研究、公共政策、疾病教育和新的治療方法。

今年的全球主題「病患聲音」凸顯了有必要更深入理解罕見疾病患者的體驗，並呼籲人們關注該群體面對的獨特挑戰。Alexion的使命是為全世界罹患摧毀性罕見疾病的患者開發及提供挽救生命的療法，基於這一使命，該公司支持2016年罕見疾病日的關鍵目標。

Alexion執行長David Hallal說：「今天是Alexion的特殊里程碑，我們在紐黑文新設的全球總部紀念罕見疾病日，罕見疾病患者激勵著我們每天帶著緊迫感工作，以交出罕見疾病領域的醫療突破，目前這方面仍然是一片空白。Alexion在全球各地的3,000位員工將參加展現我們承諾的活動，這一承諾即挽救生命，為我們目前服務的病患、家屬及後代創造持久影響力。」

Alexion的2016年罕見疾病日活動包括：

北美

• 今天，政府官員、社區合作夥伴、病患及其家屬將在康乃狄克州紐黑文新設的Alexion全球總部舉行正式剪綵儀式，聲援世界各地的罕見疾病患者。
• Alexion是華盛頓特區國會山莊舉行的罕見疾病立法權益會(RDLA)第5屆年度罕見疾病週的贊助商和參與者，它還將在多個州參加向立法者介紹罕見疾病的活動。
• Alexion將參加在波士頓麻薩諸塞州州府舉行的MASSBIO罕見疾病日，該活動由全美罕見疾病組織(NORD)協調舉辦，包括病患組織、專業學會、政府部門、醫學研究人員、生命科學公司和病患。
• Alexion是NORD全美罕見疾病日活動的贊助商，這些活動包括當地州府舉行的活動，例如醫務人員設攤宣傳、大學及醫學院活動以及康乃狄克全州的幼稚園中小學活動。
• Alexion是第2屆猶他州罕見疾病日研討會（2月27日）和猶他州世界罕見疾病日州府活動「猶他州罕見疾病晚餐會」（2月29日）的銀牌贊助商。
• Alexion是加拿大罕見疾病組織(CORD) 2016年罕見疾病日活動（3月9-10日）的贊助商，這些活動包括推出罕見疾病策略、公佈罕見疾病研究最新進展和針對罕見疾病患者團體的培訓。Alexion是CORD罕見疾病日盛會的Action Hero贊助商、CORD罕見疾病日會議的領袖贊助商、今天在渥太華成立的「加拿大罕見疾病聯盟」的創始合夥人和金牌贊助商。

歐洲

• Alexion將參加在英國倫敦下議院舉行的英國罕見疾病組織(RDUK)議會招待會（3月3日）。
• 該公司是今天在愛爾蘭都柏林城堡舉行的遺傳及罕見疾病組織(GRDO) 2016年罕見疾病日會議的企業贊助商。該活動將匯聚來自病患組織的代表、政治家、照護者、醫學專業人員、研究人員及業界成員。
• 在西班牙，Alexion正支持西班牙罕見疾病聯盟(FEDER)的「創建希望網路」，這是在馬德里的科學研究高等理事會舉行（3月4日）的全國性活動。此外，Alexion正支持罕見疾病平臺在巴塞隆納臨床醫院舉行的「團結一致面對罕見疾病」會議，該會議旨在支援加泰羅尼亞地區的罕見疾病患者協會。
• Alexion將支持丹麥罕見疾病組織Sjældne Diagnoser推動的行動計畫。
• 在瑞典，Alexion將會同國會議員、縣議會和行政人員支持瑞典的罕見疾病組織Sällsynta Diagnoser。

拉丁美洲

• 在哥倫比亞，Alexion將參加哥倫比亞溶酶體貯積病患者協會(ACOPEL)和罕見疾病患者團結支援基金會(FUNDAPER)舉辦的活動，這些活動將聚集藝術家和政府官員支持該國的罕見疾病患者。

澳洲

• Alexion將參加澳洲全國各地醫院的罕見疾病宣導活動，分發教育資源，以進一步呼籲對罕見疾病的重視。

亞洲

• 在中國大陸，Alexion是在北京舉行的中國罕見病組織的患者照護視頻發表儀式（2月29日）及上海罕見病醫學會的2016年罕見病日的贊助商。

目前，Alexion擁有3種創新療法以治療4種摧毀性極罕見疾病患者，我們正與世界各國政府合作，確保病患能得到我們可挽救生命的療法。多年來， Alexion的研發團隊致力於理解罕見疾病的基礎病因、發現治療罕見疾病的突破性療法。Alexion目前正在推動生物科技產業最強大的罕見疾病後續產品線，其中包括10個臨床計畫和30個臨床前計畫，2016年至少有4個將進入臨床。欲瞭解有關Alexion研發計畫的進一步資訊，請造訪www.alexion.com/pipeline。

欲瞭解美國罕見疾病日的進一步資訊，請造訪www.rarediseaseday.us，欲瞭解全球罕見疾病日活動的進一步資訊，請造訪www.rarediseaseday.org。

關於罕見和極罕見疾病

在美國，罕見疾病的定義是每100萬人口中的患病者少於650例。¹ 歐盟的罕見疾病定義是每1萬人口中的患病者少於5例。² 相對的，極罕見疾病的定義是每100萬人口中的患病者少於20例³ （即每5萬人中有1例患者） – 多數極罕見疾病的患病者遠少於該比例。

罕見疾病和極罕見疾病的病患人數雖然很少，但其對患者、家屬及社會的影響卻是深遠的，因為多數病患的病情屬於重度、慢性及進展性，早發性死亡率極高。罹患重度和危及生命的極罕見疾病患者經常生活在絕望中，缺乏有效治療。

關於 Alexion

Alexion是一家全球性生物製藥公司，專注於為罹患摧毀性及罕見疾病的病患開發及提供挽救生命的療法。Alexion是補體抑制領域的全球領導者，已開發和行銷用於治療陣發性夜間血紅素尿症(PNH)和非典型性尿毒溶血症候群(aHUS)病患的藥物，這兩種疾病都是危及生命的極罕見疾病。此外，Alexion的代謝產品包括用於低磷酸酯酶症(HPP)和溶酶體酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)病患的2種高度創新的酵素替代療法，這兩種疾病也是危及生命的極罕見疾病。此外，Alexion正在推動生物科技產業最強大的罕見疾病後續產品線，擁有多個治療領域的創新候選產品。欲瀏覽本新聞稿及有關Alexion的進一步資訊，請造訪www.alexion.com。

[ALXN-G]

參考文獻：

1. U.S. Food and Drug Administration. Definition of Disease Prevalence for Therapies Qualifying Under Orphan Drug Act: （美國食品藥物管理局。適用孤兒藥法案之療法的患病率定義：）http://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm387513.htm

2. REGULATION (EC) No 141/2000 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 16 December 1999 on orphan medicinal products.（1999年12月6日歐洲議會及歐盟理事會有關孤兒藥品的法規(EC)編號141/2000。） http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32000R0141&qid=1421232987002&from=EN

3. REGULATION (EU) No 536/2014 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 16 April 2014 on clinical trials on medicinal products for human use, and repealing Directive 2001/20/EC. （2014年4月16日歐洲議會及歐盟理事會有關人用藥品臨床試驗的法規(EU)編號536/2014及廢除指令2001/20/EC。）http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN

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