康涅狄格州纽黑文 -- (美国商业资讯) -- Alexion Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq:ALXN)会同世界各地的罕见病群体，纪念第9届年度国际罕见病日。罕见病日安排在每年2月最后一天，旨在引起各界对罕见病及其对患者及家属影响的重视。Alexion员工将参加全球各地的活动，帮助提升罕见病的知晓度，罕见病是一项至关重要的全球健康问题，需要持续的研究、公共政策、疾病教育和新的治疗手段。

今年的全球主题“患者声音”凸显了更深入理解罕见病患者体验的需求，并呼吁人们关注该群体面临的独特挑战。Alexion的使命是为全世界罹患摧毁性罕见病的患者开发及交付挽救生命的治疗药物，基于这一使命，该公司为2016年罕见病日的关键目标提供支持。

Alexion首席执行官David Hallal说：“今天是Alexion的一个特殊里程碑，我们在纽黑文新设的全球总部纪念罕见病日，罕见病患者激励着我们每天带着紧迫感工作，目的是交付罕见病领域的医疗突破，这方面仍然是一片空白。Alexion在全球各地的3,000位员工将参加展现我们承诺的活动，这一承诺即挽救生命，为我们目前服务的患者、家属及后代创建持久影响力。”

Alexion的2016年罕见病日活动包括：

北美

• 今天，政府官员、社区合作伙伴、患者及其家属将在康涅狄格州纽黑文新设的Alexion全球总部举行正式剪彩仪式，声援世界各地的罕见病患者。
• Alexion是华盛顿特区国会山举行的罕见病立法权益会(RDLA)第5届年度罕见病周的赞助商和参与者，它还将在多个州参加向立法者介绍罕见病的活动。
• Alexion将参加在波士顿马萨诸塞州州府举行的MASSBIO罕见病日，该活动由全美罕见病组织(NORD)协调，包括患者组织、专业学会、政府部门、医学研究人员、生命科学公司和患者。
• Alexion是NORD全美罕见病日活动的赞助商，这些活动包括当地州府举行的活动，例如医务人员设摊宣传、大学及医学院活动以及康涅狄格全州的幼儿园中小学活动。
• Alexion是第2届犹他州罕见病日研讨会（2月27日）和犹他州世界罕见病日州府活动“犹他州罕见病晚餐会”（2月29日）的银牌赞助商。
• Alexion是加拿大罕见病组织(CORD) 2016年罕见病日活动（3月9-10日）的赞助商，这些活动包括罕见病战略发布会、罕见病研究进展和针对罕见病患者团体的培训。Alexion是CORD罕见病日盛会的Action Hero赞助商、CORD罕见病日会议的领袖赞助商、今天在渥太华成立的“加拿大罕见病联盟”的创始合伙人和金牌赞助商。

欧洲

• Alexion将参加在英国伦敦下议院举行的英国罕见病组织(RDUK)议会招待会（3月3日）。
• 该公司是今天在爱尔兰都柏林城堡举行的遗传及罕见病组织(GRDO) 2016年罕见病日会议的企业赞助商。该活动将汇聚来自患者组织的代表、政治家、照护者、医学专业人员、研究人员及行业成员。
• 在西班牙，Alexion正在支持西班牙罕见病联盟(FEDER)的“创建希望网络”，这是一次全国性的活动，在马德里的科学研究高等理事会举行（3月4日）。此外，Alexion正在支持罕见病平台在巴塞罗那临床医院举行的“团结一致面对罕见病”会议，该会议旨在支持加泰罗尼亚地区的罕见病患者协会。
• Alexion将支持丹麦罕见病组织Sjældne Diagnoser推动的倡议。
• 在瑞典，Alexion将会同国会议员、县议会和行政人员，以支持瑞典的罕见病组织Sällsynta Diagnoser。

拉丁美洲

• 在哥伦比亚，Alexion将参加哥伦比亚溶酶体贮积病患者协会(ACOPEL)和罕见病患者团结支持基金会(FUNDAPER)组织的活动，这些活动将汇聚艺术家和政府官员，以支持该国的罕见病患者。

澳大利亚

• Alexion将参加澳大利亚全国各地医院的罕见病宣讲活动，分发教育资源，以进一步呼吁对罕见病的重视。

亚洲

• 在中国，Alexion是在北京举行的中国罕见病组织的患者照护视频发布仪式（2月29日）及上海罕见病医学会的2016年罕见病日的赞助商。

目前，Alexion拥有治疗4种摧毁性极罕见疾病患者的3个创新药物，我们正与世界各国政府合作，确保患者能得到我们的挽救生命的治疗药物。多年来， Alexion的研发团队致力于理解罕见病的基础病因、发现治疗罕见病的突破性药物。Alexion目前正在推动生物技术行业最强大的罕见病后续产品线，其中包括10个临床项目和30个临床前项目，2016年至少有4个将进入临床。欲了解有关Alexion研发项目的进一步信息，请访问www.alexion.com/pipeline。

欲了解有关美国罕见病日的进一步信息，请访问www.rarediseaseday.us，欲了解有关全球罕见病日活动的进一步信息，请访问www.rarediseaseday.org。

关于罕见和极罕见病

在美国，罕见病的定义是每100万人口中受累患者少于650例。¹ 欧盟的罕见病定义是每1万人口中受累患者少于5例。² 对比之下，极罕见病的定义是每100万人口中受累患者少于20例³ （即每5万人中有1例患者） – 多数极罕见病累及患者远少于该比例。

罕见病和极罕见病的累及病例数虽很小，但其对患者、家属及社会的影响是深远的，因为此类疾病多数属重度、慢性及进展性，过早死亡率极高。罹患重度和危及生命的极罕见病患者经常生活在绝望中，缺乏有效治疗。

关于 Alexion

Alexion是一家全球性生物制药公司，专注于为罹患摧毁性及罕见疾病的患者开发及交付挽救生命的治疗药物。Alexion是补体抑制领域的全球领先者，已开发和营销了一种用于阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)患者的治疗药物，这两种疾病都是危及生命的极罕见病。此外，Alexion的代谢产品包括用于低磷酸酯酶(HPP)和溶酶体酸性脂肪酶缺乏症(LAL-D)患者的2种高度创新的酶替代治疗药物，这两种疾病也是危及生命的极罕见病。此外，Alexion正在推动生物技术行业最强大的罕见病后续产品线，拥有多个治疗领域的创新候选产品。欲浏览本新闻稿及有关Alexion的进一步信息，请访问www.alexion.com。

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参考文献：

1. U.S. Food and Drug Administration. Definition of Disease Prevalence for Therapies Qualifying Under Orphan Drug Act: （美国食品药品管理局。面向适用孤儿药法案的治疗药物的患病率定义：）http://www.fda.gov/ForConsumers/ConsumerUpdates/ucm387513.htm

2. REGULATION (EC) No 141/2000 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 16 December 1999 on orphan medicinal products.（1999年12月6日欧洲议会及欧盟理事会有关孤儿药品的法规(EC)编号141/2000。） http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32000R0141&qid=1421232987002&from=EN

3. REGULATION (EU) No 536/2014 OF THE EUROPEAN PARLIAMENT AND OF THE COUNCIL of 16 April 2014 on clinical trials on medicinal products for human use, and repealing Directive 2001/20/EC. （2014年4月16日欧洲议会及欧盟理事会有关人用药品临床试验的法规(EU)编号536/2014及废除指令2001/20/EC。）http://eur-lex.europa.eu/legal-content/EN/TXT/PDF/?uri=CELEX:32014R0536&qid=1421232837997&from=EN

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