加州帕羅奧圖 -- (美國商業資訊) -- 總部位於加州的BridgeBio Pharma已走出隱身模式，揭露有關其開發治療基因疾病新藥創新之道的更多細節。這些疾病通常具有遺傳性且各個都很罕見，整體而言，單在美國就有數千萬名病患受到此類疾病的摧殘，其中許多是兒童。公司成立於2015年，主要聚焦於上市前產品，運用其採購和營運優勢，在開發的各個階段尋找和建立價值。

BridgeBio Pharma將傳統的藥品重點與新的公司模式相結合，以因應龐大的業界需求——將早期基因疾病科學轉化為能對病患有所影響的藥物。共同創辦人、執行長Neil Kumar表示：「新科技公司吸引了大量資金和興趣，例如專注於基因編輯的公司，現在後期臨床產品也是如此。但是，如果用於單一基因疾病的小分子仍在臨床前期，就較難引起興趣。我們創立BridgeBio，就是為了關注上述單項產品的機會，此類產品鎖定明確的疾病基因驅動因素。BridgeBio的設立能夠有效且有規模地推動上述專案。」

公司自視為藥品引擎而非新型科學平臺——公司共同創辦人、Onyx Pharmaceuticals前共同創辦人Frank McCormick表示：「本公司與學術界和臨床界領袖密切合作，幫助推動他們已經在臨床上取得的洞察。本公司並非嘗試發現新的生物學機制，而是盡力利用現有知識，然後以這些知識來開發治療藥物。」BridgeBio的團隊合計已成功開發出超過12種上市產品，成員包括藥物開發界元老Charles Homcy、Frank McCormick、Philip Reilly、Hoyoung Huh、Uma Sinha和Robert Zamboni。

BridgeBio的創新企業架構是與麻省理工學院史隆管理學院教授Andrew W. Lo合作設計的，他也是BridgeBio的創始投資人和成員。該團隊創建的不是大型的平臺公司，而是針對個別資產或疾病的精簡專注型分公司。這些分公司可在BridgeBio的世界級基因疾病網路上吸引專項技能來充實他們的內部努力。對於在專注於產品的投資中建立價值，該架構十分理想，可在某一資產失敗時快速進行資本再分配。Lo解釋道：「我們嘗試在一開始就設置一種公司架構，能夠在各個資產的層面上為專注型研發進行最佳化，但仍然能夠為投資人提供多元化。這種多元化進而可提供更具預測性的有利結果，使這些上市前專案對於更廣大的資金池更具吸引力。最終，該架構可使資本變現，其方式與該產業中傳統的股份制公司或資金結構相比是獨一無二的。」

BridgeBio迄今已有7個專案，其中2個在臨床，根據對基因疾病情勢的系統性規劃，公司希望將其添加到其多元化的資產陣容中。2016年，公司已在研發承諾中部署了逾5千萬美元。

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