加州帕罗奥图 -- (美国商业资讯) -- 总部位于加州的BridgeBio Pharma已走出隐身模式，以披露有关其开发治疗基因疾病新药创新之道的更多细节。这些疾病通常具有遗传性和个体罕见性，整体而言，单在美国就有数千万名病患受到此类疾病的摧残，其中许多是儿童。公司成立于2015年，主要重点是上市前产品，运用其采购和运营优势，在开发的各个阶段寻找和构建价值。

BridgeBio Pharma将传统的药品重点与新的公司模式相结合，以满足巨大的行业需求——将早期基因疾病科学转化为能回应患者的药物。联合创始人、首席执行官Neil Kumar表示：“新技术公司吸引了大量资金和兴趣，例如专注于基因编辑的公司，现在后期临床产品也是如此。但是，如果用于单一基因疾病的小分子仍在临床前期，就较难引起兴趣。我们创立BridgeBio，就是为了关注上述单项产品的机会，此类产品靶向作用于明确的疾病基因驱动因素。BridgeBio的设置能够高效而成规模地推进上述项目。”

公司自视为药品发动机而非创新科学平台——公司联合创始人、Onyx Pharmaceuticals前任联合创始人Frank McCormick表示：“本公司与学术界和临床带头人密切合作，帮助推动他们已经在临床上取得的洞察力。本公司没有尝试发现新的生物学机制，而是尽力利用已有知识，然后通过这些知识来开发治疗药物。”BridgeBio的团队合计已开发成功超过12种上市产品，成员包括药物开发界元老Charles Homcy、Frank McCormick、Philip Reilly、Hoyoung Huh、Uma Sinha和Robert Zamboni。

BridgeBio的创新企业架构是与麻省理工斯隆学院教授Andrew W. Lo合作设计的，他也是BridgeBio的创始投资者和成员。该团队创建的不是大型的平台公司，而是围绕单个资产或疾病的精简而专注的分公司。这些分公司可在BridgeBio的世界级基因疾病网络上吸引专项技能来充实他们的内部努力。对于在专注于产品的投资中创建价值，该架构十分理想，可在某一资产失败时实现快速的资本再分配。Lo解释道：“我们尝试在一开始就设置一种公司架构，能够在各个资产的层面上为专注型研发进行优化，但仍然能够为投资者提供多元化。这种多元化进而可提供更具预测性的有利结果，使这些上市前项目对于更广大的资本库更具吸引力。最终，该架构可实现资本变现，其方式与该行业中传统的股份制公司或资金结构相比是独一无二的。”

BridgeBio迄今已有7个项目，其中2个在临床，根据对基因疾病格局的系统性规划，公司希望将其添加到其多元化的资产阵容中。2016年，公司已在研发承诺中部署了逾5千万美元。

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