瑞士拉亨 -- (美國商業資訊) -- Octapharma今天宣佈，在澳洲墨爾本召開的國際血栓暨止血學會(ISTH)第27屆大會的科學研討會上發表了Nuwiq®造福A型血友病患者的新數據。此次研討會的主題為「方便地保護關鍵因素：Nuwiq® (Simoctocog Alfa)用於PUP和個人化預防性治療」，專注於解決A型血友病患者的一些最重要的臨床需求，並納入用於先前未曾接受治療之病患(PUP)的NuProtect研究最終數據，這些數據為首次發表。研討會由Ellis J. Neufeld（美國孟菲斯聖裘德兒童研究醫院）主持。
Octapharma血液病國際業務部主管Larisa Belyanskaya表示：「我們非常高興能發表用於PUP的NuProtect研究最終數據，這些數據證實先前期中分析的報告結果，即Nuwiq®用藥組的抑制抗體發生率較低。」
Octapharma董事會成員Olaf Walter表示：「研討會發表的數據來自於Nuwiq®廣泛的臨床經驗。ISTH大會是國際血友病領域交換資訊的關鍵平臺，我們對發表用於PUP的這些強大新數據感到自豪，我們相信這些數據將有助於改善A型血友病的治療。」
A型血友病患者各不相同，因此治療應反映每位病患的特性和需求。Robert Klamroth（德國柏林Vivantes Klinikum）發表了運用藥物動力學(PK)資訊以Nuwiq®進行個人化預防性治療的數據。NuPreviq研究顯示，採用個人化給藥方法，半數以上(57%)病患的Nuwiq®給藥可減少至每週2次或更少，同時提供有效的出血保護，而83%的病患在6個月的個人化預防性治療期間免於自發性出血。未見FVIII抑制抗體或治療相關的嚴重或重度不良事件。
抑制抗體的形成仍是A型血友病的嚴重治療併發症，尤其在PUP中，高達35%的PUP產生FVIII抑制抗體。Ri Liesner（英國倫敦Great Ormond街醫院）首次發表了NuProtect研究的最終資料，該研究調查108名接受Nuwiq®治療的 PUP出現抑制抗體的情況。高力價抑制抗體累積發生率僅為17.6%，帶有非空F8 基因突變的病患無一產生抑制抗體。對Nuwiq®的耐受良好。
產生抑制抗體的A型血友病患者中，免疫耐受性誘導療法(ITI)是唯一經過臨床證明能清除抑制抗體並允許病患重啟有效FVIII預防性治療的方法。Georgina Hall（英國牛津市牛津大學和John Radcliffe醫院）分享了採用Nuwiq®進行ITI的實際經驗，10名病患中迄今已有8名(80%)清除了抑制抗體。隨著新治療藥物可用於帶有抑制抗體的A型血友病患者，人們對ITI與其他產品合併使用越來越感興趣。Carmen Escuriola Ettingshausen（德國默費爾登-法蘭克福萊茵-美茵血友病中心）介紹了研究者發起的MOTIVATE研究，該研究將調查「標準療法」ITI 相較於新方法（FVIII與emicizumab併用或單用emicizumab預防性治療）用於帶有抑制抗體之病患的有效性和安全性。
關於Nuwiq®
Nuwiq®是第四代rFVIII蛋白質，在人類細胞株中生產，未經化學修飾或與任何其他蛋白質融合。Nuwiq®的培養不含源自人類或動物的添加物，不含非人類蛋白質抗原決定位，對von Willebrand凝血因子的親和力高。Nuwiq®治療已在七項已完成的臨床試驗中接受評估，這些臨床試驗包括201名先前接受過治療的嚴重A型血友病患者（PTP；190人），其中包含59名兒童。Nuwiq®在歐盟、美國、加拿大、澳洲、拉丁美洲和俄羅斯獲准用於治療和預防所有年齡組患有A型血友病PTP的出血。Nuwiq®正計畫在世界其他國家申請核准。
關於A型血友病
A型血友病是FVIII缺乏所致的X染色體連鎖遺傳疾病，如果未加治療，可導致肌肉和關節出血，繼而導致關節病和重度病損。FVIII替代預防性治療可減少出血發作次數和永久性關節損傷的風險。該病在全球的患病率為每5,000至10,000名男性中有一人。全球75%的血友病病例未獲診斷或治療。對注射的FVIII形成FVIII中和抗體（FVIII抑制抗體）是最嚴重的治療併發症。據報導，發生FVIII抑制抗體的累積風險可高達39%。
關於Octapharma
Octapharma的願景是：「我們的熱忱驅動我們提供促進人類生活的新健康解決方案」。Octapharma總部位於瑞士拉亨，是全世界最大的人類蛋白質製造商之一，致力於開發、生產源於人體血漿和人體細胞株的人類蛋白質。Octapharma是家族企業， 致力於切實改善人們的生活品質，而且自1983年以來便一直如此；因為這是我們與生俱來的使命。本公司的價值觀是主人翁精神、誠信、領導力、永續性和企業家精神。
2018年，公司締造了18億歐元的營收、3.46億歐元的營業收入，並對研發和資本支出投資2.4億歐元，用於確保公司未來的發展。Octapharma在全球雇用了約8,314名員工，用以下三大領域的產品為115個國家病患的治療提供支援：
- 血液科（凝血障礙）
- 免疫療法（免疫障礙）
- 重症醫療
Octapharma在奧地利、法國、德國、墨西哥和瑞典擁有七處研發設施和六處一流的製造設施。
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