瑞士拉亨 -- (美国商业资讯) -- Octapharma今天宣布，澳大利亚墨尔本召开的国际血栓和瘀血学会(ISTH)第27届大会的一场科学研讨会上呈报了Nuwiq®造福血友病A患者的新数据。此次研讨会题为“方便保护关键因素：Nuwiq® (Simoctocog Alfa)用于PUP和个体化预防性治疗”，专注于满足血友病A患者部分最重要的临床需求，并纳入既往未曾治疗患者(PUP)中NuProtect研究的终局数据，这些数据属于首次呈报。研讨会由Ellis J. Neufeld（美国孟菲斯圣裘德儿童研究医院）主持。
Octapharma血液病国际业务部主管Larisa Belyanskaya表示：“我们非常高兴呈报PUP中NuProtect研究的终局数据，这些数据证实了先前中期分析的报道，即Nuwiq®用药组的抑制因子发生率较低。”
Octapharma董事会成员Olaf Walter表示：“研讨会呈报的数据来自于Nuwiq®广泛的临床经验。ISTH大会是国际血友病领域交换信息的关键平台，我们对呈报PUP中这些强大的新数据感到自豪，我们相信这些数据将有助于改善血友病A治疗。”
血友病A患者各不相同，因此治疗应体现个例患者的特点和需求。Robert Klamroth（德国柏林Vivantes Klinikum）呈报了运用药代动力学(PK)信息来个体化 Nuwiq®预防性治疗的数据。NuPreviq研究显示，采用个体化给药方法，半数以上(57%)患者的Nuwiq®给药可减少至每周2次或更少，同时提供有效的出血保护，而83%的患者在6个月的个体化预防性治疗期间免于自发性出血。未见FVIII抑制因子或治疗相关的严重或重度不良事件。
抑制因子的发生一直是血友病A的严重治疗并发症，尤其在PUP中，高达35%的PUP产生FVIII抑制因子。Ri Liesner（英国伦敦Great Ormond街医院）首次呈报了NuProtect研究的终局数据，该研究调查108例接受Nuwiq®治疗的 PUP中抑制因子的发生。高滴度抑制因子累积发生率仅为17.6%，伴非空F8 基因突变的患者无一产生抑制因子。Nuwiq®耐受良好。
产生抑制因子的血友病A患者中，免疫耐受诱导(ITI)是唯一经过临床证明能清除抑制因子并允许患者重启有效FVIII预防性治疗的方法。Georgina Hall（英国牛津市牛津大学和John Radcliffe医院）分享了采用Nuwiq®进行ITI的真实世界经验，10例患者中迄今已有8例(80%)清除了抑制因子。随着新治疗药物可用于伴抑制因子的血友病A患者，人们对ITI联合其他产品越来越感兴趣。Carmen Escuriola Ettingshausen（德国默费尔登-法兰克福莱茵-美茵血友病中心）介绍了研究者发起的MOTIVATE研究，该研究将调查“标准治疗”ITI vs新方法（FVIII联合emicizumab或单用emicizumab预防性治疗）在伴抑制因子的患者中的有效性和安全性。
关于Nuwiq®
Nuwiq®是第四代rFVIII蛋白质，在人类细胞株中生产，未经化学修饰或任何其他蛋白质融合。Nuwiq®的培养不含人源性或动物源性添加物，不含非人类蛋白质抗原决定簇，与von Willebrand凝血因子的亲和力高。已完成7项评估Nuwiq®治疗的临床试验，涉及201例次重症血友病A经治患者（PTP；190人），其中包含59例儿童。Nuwiq®在欧盟、美国、加拿大、澳大利亚、拉丁美洲和俄罗斯获准用于治疗和预防所有年龄组血友病A的PTP的出血。Nuwiq®正计划在世界其他国家报批。
关于血友病A
血友病A是FVIII缺乏所致的X染色体连锁遗传疾病，如果未加治疗，可导致肌肉和关节出血，继而导致关节病和重度病损。FVIII替代预防性治疗可减少出血发作次数和永久性关节损伤的风险。该病在全球的患病率为每5,000至10,000名男性中有一例。全球75%的血友病病例未获诊断或治疗。发生拮抗输入性FVIII的FVIII中和抗体（FVIII抑制因子）是最严重的治疗并发症。据报道，发生FVIII抑制因子的累积风险可高达39%。
关于Octapharma
Octapharma的愿景是：“我们的激情驱动我们提供促进人类生活的新健康解决方案”。Octapharma总部位于瑞士拉亨，是世界上最大的人类蛋白质制造商之一，致力于开发、生产源于人体血浆和人体细胞系的人类蛋白质。作为一家家族企业，Octapharma 致力于切实改善人们的生活质量，而且自1983年以来便一直从事这一行业；因为这是我们与生俱来的使命。本公司的价值是主人翁精神、诚信、领导力、可持续性和企业家精神。
2018年，公司实现了18亿欧元的营收，3.46亿欧元的运营收入，并对研发和资本支出投资2.4亿欧元，用于确保公司未来的发展。Octapharma在全球雇用了约8,314名员工，用以下三大领域的产品为115个国家病患的治疗提供支持：
- 血液科（凝血障碍）
- 免疫疗法（免疫障碍）
- 重症监护
Octapharma在奥地利、法国、德国、墨西哥和瑞典拥有七处研发设施和六处一流的制造设施。
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血液病国际业务部
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