東京--(美國商業資訊)—中外製藥株式會社(TOKYO:4519)發表Enspryng®（學名：satralizumab [基因重組])降低中樞神經系統罕見疾病泛視神經脊髓炎(NMOSD)復發嚴重程度的新資料。上述資料於第8屆ACTRIMS-ECTRIMS聯合會議MS Virtual 2020上呈報，同時呈報有關Enspryng降低NMOSD復發風險持久效應的長期有效性和安全性資料及其效益風險特性。Enspryng是中外製藥研製的一種pH依賴性結合型人類化抗IL-6受體單株抗體。
中外製藥總裁兼營運長Osamu Okuda博士表示：「已知NMOSD人士的失能隨著每次復發而逐漸惡化。長期而言，減少復發的嚴重程度和次數極為重要。Enspryng具有抑制NMOSD關鍵驅動因素IL-6信號傳導的新穎作用機制，長期而言可能降低復發的風險和嚴重程度。上述有效性資料將為Enspryng用於治療提供臨床見識。」
SAkura研究的(SAkuraSky, SAkuraStar)事後分析顯示，在整個雙盲期內，Enspryng治療組重度復發風險比安慰劑低79%（27例中5例復發[19%] vs 34例中12例復發[35%]）。NMOSD疾病處治的首要目標是預防復發，最嚴重的復發可導致累積性的、不可逆轉的神經系統損害和失能。Enspryng治療組患者因復發而需要挽救治療的風險也低於安慰劑(OR 0.46; 95% CI, 0.25–0.86)。擴展版失能狀況量表評分變化≥2分者，劃分為重度復發。
另一項單獨的匯總分析顯示，雙盲期暨開放延伸期(OLE)全程的復發風險，Enspryng比原初在安慰劑組的患者低51%(HR, 0.49; 95% CI, 0.31–0.79)。在病程趨向更嚴重的水通道蛋白-4抗體(AQP4-IgG)血清陽性患者中，Enspryng的復發風險比原初在安慰劑組的患者低66% (HR, 0.34; 95% CI, 0.19–0.62)。雙盲期Enspryng組和安慰劑組的中位暴露時間（範圍）分別為96.1周（8-224周）和54.6周（7-219周），雙盲期暨OLE期全程Enspryng組的中位暴露時間（範圍）為131.9周（13-276周）。
在雙盲期間，SakuraStar研究中Enspryng治療組和安慰劑組的感染率分別為99.8宗事件和162.6宗事件/100患者年(PY)，而SAkuraSky研究中，組間感染率無差異。每項研究的組間（Enspryng vs安慰劑）嚴重感染率均接近（SAkuraSky：2.6 vs 5.0宗事件/100PY；SakuraStar：5.2 vs 9.9宗事件/100PY）。就不良事件的性質和發生率而言，雙盲期暨OLE期全程與雙盲期的Enspryng治療組感染和嚴重感染率是一致的，沒有隨時間變化而升高。
關於Enspryng
中外製藥研製的Enspryng是一種pH依賴性結合型人類化抗IL-6受體抗體，是採用我們專利回收型抗體技術開發的首款產品。該藥旨在透過抑制NMOSD的關鍵驅動因素細胞因子IL-6來預防泛視神經脊髓炎(NMOSD)的復發。兩項視神經脊髓炎和NMOSD的全球性III期臨床研究中，satralizumab聯合基線免疫抑制劑(SAkuraSky; NCT02028884)或單藥治療(SAkuraStar; NCT02073279)均達到主要終點。上述研究是針對該罕見疾病展開的樣本量最大的臨床試驗專案之一。Enspryng已在日本、美國、加拿大和瑞士獲准。Enspryng在歐洲獲得孤兒藥認證。歐洲藥品管理局於2019年受理該申請。
關於泛視神經脊髓炎(NMOSD) 1
NMOSD是一種中樞神經系統自體免疫性疾病，以視神經和脊索中的炎性病灶為特徵，因永久性神經系統殘障導致生活品質的持久顯著降低。NMOSD患者常出現復發病程，疾病反復發作，導致累積性神經損傷和失能。症狀可包括視力受損、運動功能失能和疼痛，導致生活品質下降。NMOSD發作可導致部分病例死亡。約70-80%的NMOSD人士中可檢出致病性抗體水通道蛋白-4抗體(AQP4-IgG)。已知AQP4-IgG靶向作用於並損傷一種特殊的中樞神經細胞（星形細胞），導致視神經、脊索和腦的炎性脫髓鞘病變2-5。目前研究顯示，炎性細胞因子IL-6是NMOSD致病機理的重要因素6-10。
2006年制定的視神經脊髓炎診斷標準要求同時存在視神經的炎症（視神經炎）和脊索的炎症（脊髓炎）。2007年，上述標準進行了修訂，提出了NMOSD的定義，即存在視神經炎或脊髓炎之一即可。2015年，NMOSD定義進一步修訂，納入了更廣泛譜系的疾病。目前廣泛接受NMOSD這一診斷術語11。
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參考文獻
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