日本大阪和加州帕薩迪納--(美國商業資訊)--武田藥品工業株式會社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（「武田」）和Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR)今天宣佈一項開發ARO-AAT的合作和授權合約，ARO-AAT是2期試驗中RNA干擾(RNAi)治療藥物，正在開發用於治療α1抗胰蛋白酶相關肝病(AATLD)。ARO-AAT是一種有前景的同類首創治療藥物，旨在減少突變型α1抗胰蛋白酶蛋白（AATLD惡化的病因）的產生。
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按照協議條款，武田將與Arrowhead共同開發ARO-AAT，如果獲准，將依50/50利潤分成架構在美國共同商品化。在美國以外，武田公司將主導全球商品化策略，並獲得商品化ARO-AAT的獨家授權，而Arrowhead有資格依淨銷售額獲得20-25%的分層權利金。Arrowhead將獲得3億美元預付款，並有資格獲得高達7.4億美元的潛在開發、監管、商品化里程碑付款。此次交易的成交取決於反托拉斯法審查能否完成，包括美國1976年的《哈特-斯科特-羅迪諾(HSR)反托拉斯改良法案》。
武田胃腸病治療領域部主管Asit Parikh, M.D., Ph.D.表示：「AAT相關肝病是一種尚無獲准治療藥物的破壞性疾病。ARO-AAT憑藉基於RNAi的作用機制，有望治療AATLD的基礎病因，從而幫助患者避免肝臟移植的需要和相關合併症。我們很高興與Arrowhead合作，向α1群體提供我們壯大中的GI產品陣容中這項令人振奮的後期肝病資產。」
Arrowhead總裁兼執行長Christopher Anzalone, Ph.D.表示：「武田公司在罕見疾病和胃腸病治療領域的全球布局以及在保險和監管機構方面的經驗，加上其服務於α1群體的悠久歷史，使其成為ARO-AAT的理想合作夥伴。在與患者和醫學界合作、幫助滿足α1肝病患者嚴重未獲滿足的需求方面，武田處於有利地位。該協議同時支援我們的策略，即透過選擇性合作不斷投資於我們的標靶RNAi分子(TRiMTM)平臺和壯大中的針對不同組織類型的RNAi治療藥物產品線，同時將我們的商業組織聚焦於心臟代謝和肺這兩個關鍵領域的機會上。」
關於α1抗胰蛋白酶相關肝病
α1抗胰蛋白酶相關缺乏症(AATD)是一種罕見基因疾病，導致兒童和成人的肝病以及成人的肺病。據估計，美國每3,000-5,000人中有1例AATD，歐洲每2,500人中有1例。AAT蛋白主要由肝細胞合成並分泌。其功能是抑制可破壞正常結締組織的各種酶。最常見的疾病變體Z突變體有單一氨基酸取代，導致該蛋白質折疊不當。該突變蛋白無法被有效分泌並累積在肝細胞內部的小球中。這觸發了持續的肝細胞損傷，導致纖維化、肝硬化和肝細胞癌風險增加。
PiZZ純合子基因型個體嚴重缺乏功能性AAT，導致肺病和肝病。肺病常用AAT增效藥物治療。但增效藥物治療肝病無效，肝表現沒有針對性的治療藥物。由於其伴隨的病損和死亡，加上肝臟移植是目前唯一可用的治療方法，因此存在未獲滿足的巨大需求。
關於ARO-AAT
ARO-AAT旨在遏阻肝臟生產突變型α1抗胰蛋白酶(Z-AAT)蛋白，該蛋白是AATD患者進展性肝病的病因。減少炎性Z-AAT蛋白的生產有望遏阻肝病惡化，並有望使肝臟再生和修復。
武田在胃腸病學領域
我們認為，胃腸病和肝病不僅破壞生活，同時影響患者的生活品質1,2。除了對有效治療選擇的基本需求外，我們瞭解到，改善患者的生活同時取決於他們的需求得到認可。武田憑藉胃腸病學領域近30年的經驗，在滿足下列胃腸病患者治療需求方面取得長足進步：炎性腸病(IBD)、胃酸分泌相關疾病、短腸症候群(SBS)和蠕動異常疾病。我們正在滿足下列患者未獲滿足需求的新領域取得長足進步：乳糜瀉、嗜酸性食管炎、α1抗胰蛋白酶相關肝病、克隆氏症、急性胰腺炎等。我們正與研究人員、患者群體等攜手，致力於促進胃腸道領域的科學研究和臨床醫學。
Arrowhead電話會議和網路廣播資訊
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關於武田藥品工業株式會社
武田藥品工業株式會社(TSE:4502/NYSE:TAK)是一家總部位於日本的以價值觀為基礎的研發導向型跨國生物製藥翹楚，致力於將科學轉化為高度創新的藥品，從而為患者提供更佳的健康和更光明的未來。武田的研究努力專注於四大治療領域：腫瘤學、罕見疾病、神經科學和胃腸病學(GI)。我們同時在血漿衍生治療藥物和疫苗領域進行針對性研發投入。我們正在專注於開發有助於改善患者生活的高度創新的藥品，努力推動新治療選擇的尖端，並發揮我們的升級版協作研發引擎和能力的優勢，以研製強大的、多樣化模式的後續產品線。我們的員工致力於改善患者的生活品質，在約80個國家與我們的合作夥伴在醫療保健領域攜手合作。
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關於Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals透過靜默致病基因來開發難治性疾病的治療藥物。Arrowhead治療藥物採用廣泛的RNA化學方法組合和高效投藥方式，可觸發RNA干擾機制，以誘導快速、深入、持久擊倒標靶基因。RNA干擾即RNAi，是存在於活體細胞的一種機制，可抑制特定基因的表達，從而影響特定蛋白質的生產。Arrowhead以RNAi為基礎的治療藥物可發揮這種天然的基因靜默通路的優勢。欲瞭解更多資訊，請造訪www.arrowheadpharma.com或在Twitter @ArrowheadPharma上關注我們。欲被加入公司郵寄清單和直接接收新聞，請造訪http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts。
Arrowhead《私人證券訴訟改革法案》安全港陳述：
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參考文獻：
1 Center for Drug Evaluation and Research (CDER) & the FDA. The Voice of the Patient/Functional Gastrointestinal Disorder; 2016. https://www.fda.gov/media/95140/download（藥物評估和研究中心(CDER)和FDA。患者心聲/功能性胃腸病；2016）
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