日本大阪和加州帕萨迪纳--(美国商业资讯)--武田药品工业株式会社(Takeda Pharmaceutical Company Limited, TSE:4502/NYSE:TAK)（“武田”）和Arrowhead Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: ARWR)今天宣布一项开发ARO-AAT的合作和许可协议，ARO-AAT是2期在研RNA干扰(RNAi)治疗药物，正在开发用于治疗α1抗胰蛋白酶相关肝病(AATLD)。ARO-AAT是一种有前景的同类首创治疗药物，旨在减少突变型α1抗胰蛋白酶蛋白（AATLD进展的病因）的产生。
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按照协议条款，武田将与Arrowhead共同开发ARO-AAT，如果获批，将按50/50利润分成架构在美国共同商业化。在美国以外，武田公司将主导全球商业化战略，并获得商业化ARO-AAT的独家许可，而Arrowhead有资格按净销售额获得20-25%的分层特许权使用费。Arrowhead将获得3亿美元预付款，并有资格获得高达7.4亿美元的潜在开发、监管、商业化里程碑付款。此次交易的成交取决于反托拉斯法审查能否完成，包括美国1976年的《哈特-斯科特-罗迪诺(HSR)反托拉斯改良法案》。
武田胃肠病治疗领域部主管Asit Parikh, M.D., Ph.D.表示：“AAT相关肝病是一种尚无获准治疗药物的破坏性疾病。ARO-AAT凭借基于RNAi的作用机制，有望治疗AATLD的基础病因，从而帮助患者避免肝移植的需要和相关合并症。我们很高兴与Arrowhead合作，向α1群体提供我们壮大中的GI产品阵容中这一令人振奋的后期肝病资产。”
Arrowhead总裁兼首席执行官Christopher Anzalone, Ph.D.表示：“武田公司在罕见病和胃肠病治疗领域的全球布局以及在保险和监管机构方面的经验，加上其服务于α1群体的悠久历史，使其成为ARO-AAT的理想合作伙伴。在与患者和医学界合作、帮助满足α1肝病患者严重未获满足的需求方面，武田处于有利地位。该协议同时支持我们的战略，即通过选择性合作不断投资于我们的靶向RNAi分子(TRiMTM)平台和壮大中的针对不同组织类型的RNAi治疗药物产品线，同时将我们的商业组织聚焦于心脏代谢和肺这两个关键领域的机遇上。”
关于α1抗胰蛋白酶相关肝病
α1抗胰蛋白酶相关缺乏症(AATD)是一种罕见基因疾病，导致儿童和成人的肝病以及成人的肺病。据估计，美国每3,000-5,000人中有1例AATD，欧洲每2,500人中有1例。AAT蛋白主要由肝细胞合成并分泌。其功能是抑制可破坏正常结缔组织的各种酶。最常见的疾病变体Z突变体有单个氨基酸取代，导致该蛋白质折叠不当。该突变蛋白不能被有效分泌并累积在肝细胞内部的小球中。这触发了持续的肝细胞损伤，导致纤维化、肝硬化和肝细胞癌风险增加。
PiZZ纯合子基因型个体严重缺乏功能性AAT，导致肺病和肝病。肺病常用AAT增效药物治疗。但增效药物治疗肝病无效，肝表现没有针对性的治疗药物。由于其伴随的病损和死亡，加上肝移植是目前唯一可用的治疗方法，因此存在未获满足的巨大需求。
关于ARO-AAT
ARO-AAT旨在遏阻肝脏生产突变型α1抗胰蛋白酶(Z-AAT)蛋白，该蛋白是AATD患者进展性肝病的病因。减少炎性Z-AAT蛋白的生产有望遏阻肝病进展，并有望使肝脏再生和修复。
武田在胃肠病学领域
我们认为，胃肠病和肝病不仅破坏生活，同时影响患者的生活品质1,2。除了对有效治疗选择的基本需求外，我们了解到，改善患者的生活同时取决于他们的需求得到认可。武田凭借胃肠病学领域近30年的经验，在满足下列胃肠病患者治疗需求方面取得长足进步：炎性肠病(IBD)、酸相关疾病、短肠综合征(SBS)和动力障碍。我们正在满足下列患者未获满足需求的新领域取得长足进步：乳糜泻、嗜酸性食管炎、α1抗胰蛋白酶相关肝病、克罗恩病、急性胰腺炎等。我们正与研究人员、患者群体等携手，致力于促进胃肠道领域的科研和临床医学。
Arrowhead电话会议和网络广播信息
投资者可在公司网站上收听实时音频网络广播，网址http://ir.arrowheadpharma.com/events.cfm。对于希望参加此次电话会议的分析师，请拨打855-215-6159或315-625-6887，并输入会议ID 1790033。
此次网络广播的回放将于电话会议结束约两小时后在公司网站上线，并将持续90天。音频回放也将于电话会议结束约两小时后上线，并将持续三天。欲收听该音频回放，请拨打855-859-2056或404-537-3406，并输入会议ID 1790033。
关于武田药品工业株式会社
武田药品工业株式会社(TSE:4502/NYSE:TAK)是一家总部位于日本的以价值观为基础的研发驱动型跨国生物制药翘楚，致力于将科学转化为高度创新的药品，从而为患者提供更佳的健康和更光明的未来。武田的研究努力专注于四大治疗领域：肿瘤学、罕见病、神经科学和胃肠病学(GI)。我们同时在血浆衍生治疗药物和疫苗领域进行针对性研发投入。我们正在专注于开发有助于改善患者生活的高度创新的药品，努力推进新治疗选择的前沿，并发挥我们的升级版协作研发引擎和能力的优势，以研制强大的、多样化模式的后续产品线。我们的员工致力于改善患者的生活品质，在约80个国家与我们的合作伙伴在医疗保健领域携手合作。
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武田前瞻性陈述
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关于Arrowhead Pharmaceuticals
Arrowhead Pharmaceuticals通过静默致病基因来开发难治性疾病的治疗药物。Arrowhead治疗药物采用广泛的RNA化学方法组合和高效投药方式，可触发RNA干扰机制，以诱导快速、深入、持久击倒靶基因。RNA干扰即RNAi，是存在于活体细胞的一种机制，可抑制特定基因的表达，从而影响特定蛋白质的生产。Arrowhead基于RNAi的治疗药物可发挥这种天然的基因静默通路的优势。欲了解更多信息，请访问www.arrowheadpharma.com或在Twitter @ArrowheadPharma上关注我们。欲被添加至公司邮件列表和直接接收新闻，请访问http://ir.arrowheadpharma.com/email-alerts。
Arrowhead《私人证券诉讼改革法案》安全港陈述：
本新闻稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》“安全港”条款所定义的前瞻性陈述。这些陈述基于我们当前的期望，仅适用于本文发布之日。由于各种因素和不确定因素，包括我们候选产品的安全性和有效性、临床项目中监管延迟的持续时间和影响、我们为我们的运营融资的能力、接收未来里程碑和许可费用的可能性和时机、我们的科学研究的未来成功、成功开发和商业化候选药物的能力、启动和完成临床试验的时机、我们的市场中快速的技术变革和我们知识产权的执行，我们的实际结果可能与任何前瞻性陈述中的陈述存在重大和不利的差异。我们最新版Form 10-K年报和后续Form 10-Q季报讨论了可能影响我们业务、经营成果和财务状况的部分重要风险因素。我们没有义务更新或修订前瞻性陈述以反映新事件或新情况。
参考文献：
1 Center for Drug Evaluation and Research (CDER) & the FDA. The Voice of the Patient/Functional Gastrointestinal Disorder; 2016. https://www.fda.gov/media/95140/download（药物评估和研究中心(CDER)和FDA。患者心声/功能性胃肠病；2016）
2 Jones R, et al. Management of common gastrointestinal disorders: quality criteria based on patients’ views and practice guidelines. Br J Gen Pract. 2009; 59(563):e199-208.（Jones R等。常见胃肠病的处治：基于患者意见和实践指南的品质标准。《英国全科杂志》2009; 59(563):e199-208）
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