- 溶酶体酸脂肪酶缺乏是一种罕见的进展性疾病，给婴儿、儿童和成人患者带来毁灭性的后果 -
- 婴儿生长缓慢伴肝脾肿大、儿童和成人出现无法解释的肝功能障碍和血脂异常，可资诊断 -
马萨诸塞州LEXINGTON--(美国商业资讯)--开发罕见病治疗产品的生物制药企业 Synageva BioPharma Corp.("Synageva")今天宣布，该公司已将进行中的溶酶体酸脂肪酶("LAL")缺乏婴儿临床试验扩展到美国。该项全球性临床试验正在多家单位募集病例入组。LAL缺乏是一种溶酶体贮存障碍 (LSD)，也称为Wolman病或胆固醇酯贮存病(CESD)，是一种罕见的、常染色体隐性遗传的进展性疾病，给婴儿、儿童和成人患者带来毁灭性的后果。
纽约北海岸LIJ医疗系统的研究者Martin Bialer博士说："严重LAL 缺乏 (Wolman 病) 的婴儿病情严重、具有毁灭性，通常造成婴儿在一岁以内死亡。本试验对这些治疗选择有限的患者及其家属而言是一次重大进步。"患者通常表现为腹泻、持续呕吐、喂食困难和生长缓慢。肝脾肿大也较常见。肾上腺钙化也可提示诊断，但并非见于所有患者。
婴儿期以后发病的LAL缺乏通常表现为肝脾肿大、纤维化、肝硬化和肝功能衰竭。期前心血管事件也有描述。这类疾病有时称为胆固醇酯贮存病。早发及晚发群体临床试验的一位研究者Vassili Valayannopoulos博士表示："既然有了研究药物，医生接诊生长缓慢和肝脾肿大婴儿时就必须考虑该诊断。此外，儿童和成人若出现无法解释的肝功能障碍和血脂异常，也应考虑诊断。"进行中的成人患者试验中的治疗不断添加着SBC-102 作为酶替代疗法用于LAL缺乏的人体经验。
罹患LAL缺乏的患者没有经过核准的有效药物。SBC-102有望成为用于LAL缺乏患者(婴儿、儿童/青少年和成人)的一种修饰疾病的长期酶替代疗法。
有关Synageva公司的SBC-102临床试验的进一步信息，请访问http://www.synageva.com 或拨打 (781) 357-9900。
关于 Synageva BioPharma Corp.
Synageva公司是一家临床阶段生物制药企业，专注于治疗产品的发现、开发和商业化，这些产品用于罹患危及生命的罕见病和具有未获满足的医疗需求的患者。美国食品药品管理局("FDA")和欧洲药品署已核准了SBC-102的孤儿药申请，FDA核准了该药的快速通道审批申请。Synageva公司的后续产品线中有若干蛋白质类的药物，包括用于溶酶体贮存障碍的两种酶替代疗法和用于危及生命的遗传病的两个课题，这些遗传病目前尚无经过核准的治疗药物。该公司已组建了一支拥有将孤儿药带给患者的良好记录的团队。
2011年6月13日，Synageva公司宣布，该公司已与Trimeris, Inc. (NASDAQ: TRMS) 签订了以全股份交易形式进行合并的最终协议。协议履行后，合并后的公司将命名为Synageva BioPharma Corp.，并将成立一家公开交易的公司，专注于新药开发，这些新药用于罹患罕见病和具有未获满足的医疗需求的患者。
有关Synageva BioPharma Corp.的进一步信息，请访问http://www.synageva.com。
关于 Trimeris, Inc.
Trimeris, Inc. (NASDAQ: TRMS)是一类称为融合抑制剂的抗病毒药开发的先驱。Trimeris公司目前行销的产品是FUZEON，这是一种抗HIV融合抑制剂，由Trimeris公司与罗氏公司合作开发。实际上Trimeris公司的全部营业额来自于与罗氏公司合作的FUZEON。有关Trimeris公司的进一步信息，请访问该公司网站http://www.trimeris.com。
重要合并信息和进一步信息以及信息的来源
本新闻稿不构成股份出售或要约收购Trimeris公司或Synageva 公司的任何证券，或任何投票或核准的要约。与所提议的合并相关联的是， Trimeris公司于2011年7月13日向SEC提交了一份填写在S-4表格上的注册陈述，该表格经过修正 (即 "注册陈述")，其包含了一份Trimeris公司和Synageva 公司的初步联合代理陈述，构成了Trimeris公司的初步章程。这些材料尚无最终定稿，将进一步修正。Trimeris公司和Synageva 公司的联合代理陈述/章程一旦定稿，将邮寄给Trimeris公司和Synageva 公司的股东。最终版的联合代理陈述/章程一旦成稿，强烈敦促投资者审阅之，同时阅读Trimeris公司向SEC递交的其他文件，因为这些文件包含了Trimeris公司、Synageva 公司和所提议的合并的重要信息。
Trimeris公司和Synageva公司的投资者和证券持有人可访问SEC维护的网站www.sec.gov，获得所提议的合并的联合代理陈述/章程的免费副本以及Trimeris公司向SEC递交的其他文件。此外，Trimeris公司的投资者和证券持有人可接洽Trimeris, Inc，获得所提议的合并的联合代理陈述/章程的免费副本，联系人是首席财务官James Thomas。Synageva公司的投资者和证券持有人可接洽Synageva BioPharma Corp.，获得此次合并的联合代理陈述/章程的免费副本，联系地址是：Secretary, 128 Spring Street, Suite 520, Lexington, MA 02421。
Trimeris公司和Synageva 公司及其各自的董事和部分执行官可能必须就Trimeris公司与Synageva 公司之间的协议拟定的交易参与代理要约。有关Trimeris公司董事和执行官的信息，包含在该公司填写在10-K表格上的截止于2010年12月31日财年的年报，该年报于2011年3月14日递交给SEC，这些信息也包含在与2010年股东年会准备的代理陈述中，该陈述于2010年3月16日递交给SEC。有关Synageva公司董事和执行官的信息以及Trimeris公司和Synageva 公司各自董事和执行官在所提议的交易中的利益的更完整描述包含在注册陈述中。
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联系方式:
Synageva BioPharma Corp.
Kelley Forrest, 781-357-9900
kelley.forrest@synageva.com
